一项关于法国PROS患者流行病学及医院管理的研究 (EpiPROS)
2025年10月27日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
法国PROS患者的流行病学与医院管理：一项PMSI研究
本研究旨在评估法国一组被称为PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）的遗传性疾病的发病率和患病率。
此外，该研究还致力于描述PROS患者的特征、疾病管理及相关费用。
本研究使用了法国国家医院数据库（医疗信息系统标准化项目，PMSI）的数据。
研究期间为2015年1月至2022年12月。
研究概览
地位
完全的
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
3605
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New Jersey
-
East Hanover、New Jersey、美国、07936
- Novartis
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
这是一项回顾性、非干预性队列研究。
描述
纳入标准：
人群P1通过综合考虑以下因素的组合查询进行识别：
- 国际疾病分类第十版临床修订版（ICD-10-CM）中与PROS相关畸形的编码；或
- 为缓解疾病症状而在住院期间执行的PROS相关技术操作。
亚群SP1通过识别至少两次PROS相关住院（包括索引住院）来确定，需包含PROS相关的ICD-10-CM编码或技术操作编码。
排除标准：
在整个研究期间的任意时间点存在以下情况：
- 染色体畸形的ICD-10-CM编码；或
- 血管瘤的ICD-10-CM编码（以避免纳入患有血管瘤及其他血管畸形的患者）；或
- 与以下合并症相关的ICD-10-CM编码：癌症、脑血管病变、偏瘫（仅限儿科患者）、转移性病变或心肌梗死。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
目标人群（P1）
因PROS疾病管理而住院的儿童和成人。
|
|
子群体（SP1）
来自P1组且至少经历过两次PROS相关住院（包括本次住院）的患者。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
年患病率
大体时间：最长约6年
|
年度患病率的计算方法为：将确诊的PROS患者数量除以纳入期间法国总人口数。
纳入期间为2017年1月至2022年12月。
|
最长约6年
|
|
年发病率
大体时间：最长约6年
|
年度发病率是通过将纳入期间新诊断的PROS病例数（新发病例）除以纳入期间的法国总人口来计算的。
纳入期间为2017年1月至2022年12月。
|
最长约6年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
按患者特征划分的患者人数
大体时间：基线
|
患者特征包括年龄、性别、居住地区和合并症。
|
基线
|
|
每位患者的合并症数量
大体时间：基线
|
基线
|
|
|
按PROS诊断分类的患者人数
大体时间：基线
|
诊断包括：
|
基线
|
|
按PROS相关技术程序类型划分的患者数量
大体时间：基线
|
技术操作程序根据《临床操作术语医学分类》(CCAM) 进行编码标识。
|
基线
|
|
按住院类型划分的患者数量
大体时间：基线
|
住院类型包括住院和门诊就诊。
|
基线
|
|
平均住院天数
大体时间：基线
|
基线
|
|
|
按住院严重程度分列的患者人数
大体时间：基线
|
住院严重程度由诊断相关组（DRG）编码最后一位数字1/2/3/4的赋值确定，数值越高表明严重程度越重。
|
基线
|
|
平均随访时长
大体时间：最长约6年
|
最长约6年
|
|
|
随访期间全因住院次数
大体时间：最长约6年
|
全因住院包括内科、外科、产科和牙科。
|
最长约6年
|
|
随访期间PROS相关住院次数
大体时间：最长约6年
|
PROS相关住院治疗包括门诊和住院治疗。
|
最长约6年
|
|
随访期间PROS相关住院平均住院时长
大体时间：最长可达约6年
|
最长可达约6年
|
|
|
按住院类型和年龄分列的随访期间发生PROS相关住院的患者人数
大体时间：最长约6年
|
住院情况包括住院患者和门诊患者的住院治疗。
|
最长约6年
|
|
按随访年份统计的PROS相关住院人数
大体时间：最长约6年
|
最长约6年
|
|
|
随访期间按严重程度分列的PROS相关住院次数
大体时间：最长约6年
|
住院严重程度是根据该次住院治疗DRG代码最后一个字符分配的1/2/3/4值确定的，数值越高表示严重程度越高。
|
最长约6年
|
|
随访期间全因外部技术操作与访视次数
大体时间：最长约6年
|
最长约6年
|
|
|
随访期间至少接受过一次全因外部技术操作及访视的患者数量
大体时间：最长约6年
|
最长约6年
|
|
|
随访期间外部技术操作与关注访视次数
大体时间：最长约6年
|
相关程序和就诊属于以下专业领域：
|
最长约6年
|
|
随访期间接受外部技术操作和关注访视的患者人数
大体时间：最长约6年
|
相关程序和就诊涉及以下专业科室：
|
最长约6年
|
|
随访期间由执行医疗保健专业人员专业分类统计的外部技术操作与就诊次数
大体时间：最长约6年
|
医疗专业人员专业领域包括：
|
最长约6年
|
|
随访期间急诊就诊未住院次数
大体时间：最长约6年
|
最长约6年
|
|
|
随访期间至少有一次急诊就诊但未住院的患者人数
大体时间：最长约6年
|
最长约6年
|
|
|
随访期间每患者年（PPY）的医疗资源消耗率
大体时间：最长约6年
|
医疗资源消耗率PPY的计算方法为：将目标患者的医院就诊次数总和除以所有患者随访年数总和。 计算范围包括：
|
最长约6年
|
|
随访期间人均年度医疗费用
大体时间：最长约6年
|
每患者年（PPY）的医疗保健成本是通过将目标患者的医院总成本除以所有患者随访年数的总和来计算的。成本计算包括：
|
最长约6年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月15日
初级完成 (实际的)
2024年10月8日
研究完成 (实际的)
2024年10月8日
研究注册日期
首次提交
2025年10月27日
首先提交符合 QC 标准的
2025年10月27日
首次发布 (实际的)
2025年10月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年10月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月27日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CBYL719F1FR02
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.