En studie av epidemiologin och sjukhusvården för patienter med PROS i Frankrike (EpiPROS)
27 oktober 2025 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
Epidemiologi och sjukhusledning av patienter med PROS i Frankrike: en PMSI-studie
Syftet med denna studie var att uppskatta incidensen och prevalensen för en grupp genetiska sjukdomar som kallas PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) i Frankrike.
Dessutom syftade studien till att karakterisera patienter, sjukdomsbehandling och kostnader förknippade med PROS.
Denna studie använde data från den franska nationella sjukhusdatabasen, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI).
Studieperioden var från januari 2015 till december 2022.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
3605
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Förenta staterna, 07936
- Novartis
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Detta var en retrospektiv, icke-interventionell kohortstudie.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Population P1 identifierades med en kombinerad sökning, med hänsyn till:
- International Classification of Diseases, 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM)-koder för PROS-relaterade missbildningar; ELLER
- PROS-relaterade tekniska procedurer utförda under sjukhusvistelser för att lindra sjukdomens symptom.
Subpopulation SP1 identifierades genom identifiering av minst två PROS-relaterade sjukhusvistelser (PROS-relaterad ICD-10-CM eller teknisk procedurkod), inklusive indexsjukhusvistelsen.
Exklusionskriterier:
Närvaro när som helst under hela studieperioden av:
- ICD-10-CM-koder för kromosomala missbildningar; ELLER
- ICD-10-CM-kod för hemangiom för att undvika inkludering av patienter med hemangiom och andra vaskulära missbildningar; ELLER
- ICD-10-CM-koder associerade med följande komorbiditeter: cancer, cerebrovaskulära patologier, hemiplegi (endast för pediatriska patienter), metastatiska patologier eller hjärtinfarkt.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Målgrupp (P1)
Barn och vuxna som vårdas på sjukhus för sjukdomsbehandling av PROS.
|
|
Subpopulation (SP1)
Patienter från P1 med minst två PROS-relaterade sjukhusvistelser (inklusive indexsjukhusvistelsen).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årlig förekomstfrekvens
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Årlig prevalens beräknades genom att dividera antalet identifierade patienter med PROS med den totala franska befolkningen under inkluderingsperioden.
Inkluderingsperioden var från januari 2017 till december 2022.
|
Upp till cirka 6 år
|
|
Årlig incidensfrekvens
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Den årliga incidensen beräknades genom att dividera antalet nyupptäckta PROS-fall under inkluderingsperioden (incidensfall) med den totala franska befolkningen under inkluderingsperioden.
Inkluderingsperioden var från januari 2017 till december 2022.
|
Upp till cirka 6 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter efter patientkarakteristika
Tidsram: Baslinje
|
Patientens egenskaper inkluderade ålder, kön, region för bosättning och komorbiditeter.
|
Baslinje
|
|
Antal komorbiditeter per patient
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Antal patienter per PROS-diagnos
Tidsram: Baslinje
|
Diagnoser inkluderade:
|
Baslinje
|
|
Antal patienter efter typ av PROS-relaterade tekniska procedurer
Tidsram: Baslinje
|
Tekniska procedurer identifierades med koder enligt den medicinska klassificeringen för klinisk procedurnomenklatur (CCAM).
|
Baslinje
|
|
Antal patienter efter typ av sjukhusvård
Tidsram: Baslinje
|
Vårdtyp inkluderade slutenvård och öppenvårdsbesök.
|
Baslinje
|
|
Genomsnittlig vårdtid vid sjukhusvistelse
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
|
Antal patienter efter sjukhusvårdsgrad
Tidsram: Baslinje
|
Svårighetsgraden för en sjukhusvistelse bestämdes av värdena 1/2/3/4 som tilldelades den sista siffran i Diagnosis Related Group (DRG)-koden för den sjukhusvistelsen, där högre siffror indikerar högre svårighetsgrad.
|
Baslinje
|
|
Genomsnittlig uppföljningstid
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Upp till cirka 6 år
|
|
|
Antal sjukhusinläggningar av alla orsaker under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Hela orsaker till sjukhusinläggningar inkluderade medicin, kirurgi, obstetrik och tandvård.
|
Upp till cirka 6 år
|
|
Antal PROS-relaterade sjukhusvistelser under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till ungefär 6 år
|
PROS-relaterade sjukhusinläggningar inkluderade både öppenvårds- och slutenvårdsinläggningar.
|
Upp till ungefär 6 år
|
|
Genomsnittlig vårdtid för PROS-relaterade inläggningar på sjukhus under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Upp till cirka 6 år
|
|
|
Antal patienter med PROS-relaterad sjukhusvistelse under uppföljningsperioden efter typ av sjukhusvistelse och åldersintervall
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Inläggningar inkluderade inpatients- och outpatientsinläggningar.
|
Upp till cirka 6 år
|
|
Antal PROS-relaterade sjukhusvistelser per uppföljningsår
Tidsram: Upp till ungefär 6 år
|
Upp till ungefär 6 år
|
|
|
Antal PROS-relaterade sjukhusvistelser under uppföljningsperioden efter svårighetsgrad
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Allvarlighetsgraden för en sjukhusvistelse bestämdes av värdena 1/2/3/4 som tilldelats den sista siffran i DRG-koden för den sjukhusvistelsen, där högre siffror indikerar större allvarlighetsgrad.
|
Upp till cirka 6 år
|
|
Antal externa tekniska procedurer och besök av alla orsaker under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Upp till cirka 6 år
|
|
|
Antal patienter med minst en teknisk procedur och besök av extern orsak under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till ungefär 6 år
|
Upp till ungefär 6 år
|
|
|
Antalet externa tekniska procedurer och besök av intresse under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Ingrepp och besök av intresse fanns inom följande specialiteter:
|
Upp till cirka 6 år
|
|
Antal patienter med en extern teknisk procedur och besök av intresse under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Procedurer och besök av intresse fanns inom följande specialiteter:
|
Upp till cirka 6 år
|
|
Antalet externa tekniska procedurer och besök utförda av hälso- och sjukvårdspersonal under uppföljningsperioden, uppdelat efter specialitet
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Hälso- och sjukvårdsspecialiteter inkluderade:
|
Upp till cirka 6 år
|
|
Antal akutmottagningsbesök som inte följdes av sjukhusinläggning under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Upp till cirka 6 år
|
|
|
Antal patienter med minst ett besök på akutmottagning som inte följdes av sjukhusinläggning under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Upp till cirka 6 år
|
|
|
Frekvens av hälso- och sjukvårdsresursförbrukning per patientår (PPY) under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Hälsovårdsresursförbrukningsfrekvenser per patientår (PPY) beräknades genom att dividera summan av antalet sjukhusvårdbesök för de aktuella patienterna med summan av uppföljningsåren för alla dessa patienter. Frekvenser beräknades för:
|
Upp till cirka 6 år
|
|
Hälso- och sjukvårdskostnader per patientår under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till cirka 6 år
|
Hälso- och sjukvårdskostnader per patientår beräknades genom att dividera summan av sjukhuskostnaderna för de intressanta patienterna med summan av uppföljningsåren för alla dessa patienter. Kostnaderna beräknades för:
|
Upp till cirka 6 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 januari 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
8 oktober 2024
Avslutad studie (Faktisk)
8 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 oktober 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 oktober 2025
Första postat (Faktisk)
29 oktober 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 oktober 2025
Senast verifierad
1 oktober 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Missbildningar i nervsystemet
- Polyneuropatier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Ärftliga sensoriska och autonoma neuropatier
Andra studie-ID-nummer
- CBYL719F1FR02
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .