Un Estudio de la Epidemiología y Manejo Hospitalario de Pacientes con PROS en Francia (EpiPROS)
27 de octubre de 2025 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Epidemiología y Gestión Hospitalaria de Pacientes con PROS en Francia: un Estudio PMSI
El propósito de este estudio fue estimar la incidencia y prevalencia de un grupo de trastornos genéticos conocidos como Espectro de Sobrecrecimiento Relacionado con PIK3CA (PROS) en Francia.
Además, el estudio tuvo como objetivo caracterizar a los pacientes, el manejo de la enfermedad y los costes asociados con PROS.
Este estudio utilizó datos de la Base de Datos Nacional de Hospitales Francesa, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI).
El período de estudio fue desde enero de 2015 hasta diciembre de 2022.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
3605
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
- Novartis
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Este fue un estudio de cohorte retrospectivo y no intervencionista.
Descripción
Criterios de inclusión:
La población P1 se identificó utilizando una consulta combinada, considerando:
- Códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades, 10.ª Revisión, Modificación Clínica (ICD-10-CM) para malformaciones relacionadas con PROS; O
- Procedimientos técnicos relacionados con PROS realizados durante hospitalizaciones para aliviar los síntomas de la enfermedad.
La subpoblación SP1 se identificó mediante la detección de al menos dos hospitalizaciones relacionadas con PROS (código ICD-10-CM relacionado con PROS o código de procedimiento técnico), incluyendo la hospitalización índice.
Criterios de exclusión:
Presencia en cualquier momento durante todo el período de estudio de:
- Códigos ICD-10-CM para malformación cromosómica; O
- Código ICD-10-CM para hemangioma para evitar la inclusión de pacientes con hemangioma y otras malformaciones vasculares; O
- Códigos ICD-10-CM asociados con las siguientes comorbilidades: cáncer, patologías cerebrovasculares, hemiplejía (solo para pacientes pediátricos), patologías metastásicas o infarto de miocardio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Población Objetivo (P1)
Niños y adultos hospitalizados para el manejo de la enfermedad de PROS.
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Subpoblación (SP1)
Pacientes del P1 con al menos dos hospitalizaciones relacionadas con PROS (incluida la hospitalización índice).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de Prevalencia Anual
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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La tasa de prevalencia anual se calculó dividiendo el número de pacientes identificados con PROS por la población total francesa durante el período de inclusión.
El período de inclusión fue desde enero de 2017 hasta diciembre de 2022.
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Hasta aproximadamente 6 años
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Tasa de Incidencia Anual
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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La tasa de incidencia anual se calculó dividiendo el número de casos recién diagnosticados de PROS durante el período de inclusión (casos incidentes) por la población total francesa durante el período de inclusión.
El período de inclusión fue desde enero de 2017 hasta diciembre de 2022.
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Hasta aproximadamente 6 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de Pacientes por Características del Paciente
Periodo de tiempo: Línea de base
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Las características de los pacientes incluyeron edad, sexo, región de residencia y comorbilidades.
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Línea de base
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Número de Comorbilidades por Paciente
Periodo de tiempo: Línea base
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Línea base
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Número de Pacientes por Diagnóstico PROS
Periodo de tiempo: Línea base
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Diagnósticos incluidos:
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Línea base
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Número de Pacientes por Tipo de Procedimientos Técnicos Relacionados con PROS
Periodo de tiempo: Línea de base
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Los procedimientos técnicos fueron identificados mediante códigos de acuerdo con la Clasificación Médica para la Nomenclatura de Procedimientos Clínicos (CCAM).
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Línea de base
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Número de Pacientes por Tipo de Hospitalización
Periodo de tiempo: Línea base
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El tipo de hospitalización incluyó visitas de pacientes hospitalizados y ambulatorios.
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Línea base
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Duración Promedio de la Estancia Hospitalaria
Periodo de tiempo: Línea base
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Línea base
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Número de Pacientes por Gravedad de Hospitalización
Periodo de tiempo: Línea de base
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La gravedad de una hospitalización se determinó mediante los valores 1/2/3/4 asignados al último carácter del código del Grupo Relacionado con el Diagnóstico (DRG) para dicha hospitalización, donde los números más altos indican una mayor gravedad.
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Línea de base
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Duración Media del Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de hospitalizaciones por todas las causas durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Los ingresos hospitalarios por todas las causas incluyeron medicina, cirugía, obstetricia y odontología.
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de hospitalizaciones relacionadas con PROS durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Las hospitalizaciones relacionadas con PROS incluyeron hospitalizaciones ambulatorias y hospitalizaciones de pacientes internados.
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Hasta aproximadamente 6 años
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Duración Media de la Estancia de la Hospitalización de Pacientes Internos Relacionada con PROS Durante el Período de Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de pacientes con hospitalización relacionada con PROS durante el período de seguimiento por tipo de hospitalización y rango de edad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Las hospitalizaciones incluyeron hospitalizaciones de pacientes internados y ambulatorios.
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de hospitalizaciones relacionadas con PROS por año de seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de Hospitalizaciones Relacionadas con PROS Durante el Período de Seguimiento por Nivel de Gravedad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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La gravedad de una hospitalización se determinó por los valores 1/2/3/4 asignados al último carácter del código DRG de esa hospitalización, donde números más altos indican mayor gravedad.
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de Procedimientos Técnicos Externos y Visitas por Todas las Causas Durante el Período de Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de pacientes con al menos un procedimiento técnico externo por cualquier causa y visita durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de Procedimientos Técnicos Externos y Visitas de Interés Durante el Período de Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Los procedimientos y visitas de interés se encontraban bajo las siguientes especialidades:
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de pacientes con un procedimiento técnico externo y visita de interés durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Los procedimientos y visitas de interés se encontraban bajo las siguientes especialidades:
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de Procedimientos Técnicos Externos y Visitas por Especialidad del Profesional Sanitario que los Realiza Durante el Periodo de Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Especialidades de profesionales sanitarios incluidas:
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de Visitas a Urgencias no Seguidas de Hospitalización Durante el Período de Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Hasta aproximadamente 6 años
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Número de Pacientes con al menos una Visita a Urgencias no Seguida de Hospitalización durante el Período de Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Hasta aproximadamente 6 años
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Tasa de Consumo de Recursos Sanitarios por Paciente-Año (PPY) Durante el Periodo de Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Las tasas de consumo de recursos sanitarios por paciente y año (PPY) se calcularon dividiendo la suma del número de visitas de atención hospitalaria para los pacientes de interés por la suma de los años de seguimiento de todos estos pacientes. Las tasas se calcularon para:
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Hasta aproximadamente 6 años
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Costes Sanitarios PPY Durante el Período de Seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6 años
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Los costes sanitarios por paciente y año (PPY) se calcularon dividiendo la suma de los costes hospitalarios de los pacientes de interés por la suma de los años de seguimiento de todos estos pacientes. Los costes se calcularon para:
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Hasta aproximadamente 6 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de enero de 2024
Finalización primaria (Actual)
8 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
8 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de octubre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de octubre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
29 de octubre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedades neurodegenerativas
- Anomalías congénitas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Polineuropatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Neuropatías sensoriales y autonómicas hereditarias
Otros números de identificación del estudio
- CBYL719F1FR02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .