Een onderzoek naar de epidemiologie en ziekenhuisbehandeling van patiënten met PROS in Frankrijk (EpiPROS)
27 oktober 2025 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Epidemiologie en Ziekenhuisbeheer van Patiënten met PROS in Frankrijk: een PMSI-onderzoek
Het doel van deze studie was het schatten van de incidentie en prevalentie van een groep genetische aandoeningen bekend als PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) in Frankrijk.
Daarnaast had de studie tot doel patiënten, ziektebeheer en kosten gerelateerd aan PROS te karakteriseren.
Deze studie gebruikte gegevens van de Franse Nationale Ziekenhuisendatabank, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI).
De studieperiode was van januari 2015 tot december 2022.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
3605
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Verenigde Staten, 07936
- Novartis
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Dit was een retrospectieve, niet-interventionele cohortstudie.
Beschrijving
Insluitingscriteria:
Populatie P1 werd geïdentificeerd met behulp van een gecombineerde zoekopdracht, rekening houdend met:
- Internationale Classificatie van Ziekten, 10e Revisie, Klinische Modificatie (ICD-10-CM) codes voor PROS-gerelateerde misvormingen; OF
- PROS-gerelateerde technische procedures uitgevoerd tijdens ziekenhuisopnames om de symptomen van de ziekte te verlichten.
Subpopulatie SP1 werd geïdentificeerd door de identificatie van ten minste twee PROS-gerelateerde ziekenhuisopnames (PROS-gerelateerde ICD-10-CM of technische procedure code), inclusief de indexopname.
Uitsluitingscriteria:
Aanwezigheid op enig moment tijdens de gehele studieperiode van:
- ICD-10-CM codes voor chromosomale misvormingen; OF
- ICD-10-CM code voor hemangioom om insluiting van patiënten met hemangioom en andere vasculaire misvormingen te voorkomen; OF
- ICD-10-CM codes geassocieerd met de volgende comorbiditeiten: kanker, cerebrovasculaire pathologieën, hemiplegie (alleen voor pediatrische patiënten), metastatische pathologieën of myocardinfarct.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Doelpopulatie (P1)
Kinderen en volwassenen die zijn opgenomen in het ziekenhuis voor ziektebeheer van PROS.
|
|
Subpopulatie (SP1)
Patiënten van P1 met ten minste twee PROS-gerelateerde ziekenhuisopnames (inclusief de indexopname).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijks Voorkomenspercentage
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
De jaarlijkse prevalentie werd berekend door het aantal geïdentificeerde patiënten met PROS te delen door de totale Franse bevolking tijdens de inclusieperiode.
De inclusieperiode liep van januari 2017 tot december 2022.
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Jaarlijks Incidentiecijfer
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
De jaarlijkse incidentie werd berekend door het aantal nieuw gediagnosticeerde PROS-gevallen tijdens de inclusieperiode (incidentiegevallen) te delen door de totale Franse bevolking tijdens de inclusieperiode.
De inclusieperiode liep van januari 2017 tot december 2022.
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten per patiëntkenmerk
Tijdsspanne: Basislijn
|
Patiëntkenmerken omvatten leeftijd, geslacht, regio van verblijf en comorbiditeiten.
|
Basislijn
|
|
Aantal comorbiditeiten per patiënt
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
|
Aantal patiënten per PROS-diagnose
Tijdsspanne: Baseline
|
Diagnoses omvatten:
|
Baseline
|
|
Aantal patiënten per type PROS-gerelateerde technische procedures
Tijdsspanne: Basislijn
|
Technische procedures werden geïdentificeerd door codes volgens de Medische Classificatie voor Klinische Procedure Nomenclatuur (CCAM).
|
Basislijn
|
|
Aantal patiënten per type opname
Tijdsspanne: Basislijn
|
Het type ziekenhuisopname omvatte klinische opnames en poliklinische bezoeken.
|
Basislijn
|
|
Gemiddelde Verblijfsduur in het Ziekenhuis
Tijdsspanne: Baseline
|
Baseline
|
|
|
Aantal patiënten per ziekenhuisopnameseverheid
Tijdsspanne: Basislijn
|
De ernst van een ziekenhuisopname werd bepaald door de waarden 1/2/3/4 die aan het laatste teken van de Diagnosis Related Group (DRG)-code voor die ziekenhuisopname waren toegewezen, waarbij hogere getallen een grotere ernst aangeven.
|
Basislijn
|
|
Gemiddelde Duur van Opvolging
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
|
Aantal ziekenhuisopnames door alle oorzaken tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Alle oorzaak-gerelateerde ziekenhuisopnames omvatten medische, chirurgische, verloskundige en tandheelkundige behandelingen.
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Aantal PROS-gerelateerde ziekenhuisopnames tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
PROS-gerelateerde ziekenhuisopnames omvatten poliklinische en klinische ziekenhuisopnames.
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Gemiddelde verblijfsduur van PROS-gerelateerde ziekenhuisopnames tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
|
Aantal patiënten met PROS-gerelateerde ziekenhuisopname tijdens de follow-upperiode naar type ziekenhuisopname en leeftijdsgroep
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Ziekenhuisopnames omvatten zowel klinische als poliklinische ziekenhuisopnames.
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Aantal PROS-gerelateerde ziekenhuisopnames per jaar van follow-up
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
|
Aantal PROS-gerelateerde ziekenhuisopnames tijdens de follow-upperiode naar ernstniveau
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
De ernst van een ziekenhuisopname werd bepaald door de waarden 1/2/3/4 toegekend aan het laatste teken van de DRG-code voor die ziekenhuisopname, waarbij hogere getallen een grotere ernst aangeven.
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Aantal technische procedures en bezoeken door externe oorzaken tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
|
Aantal patiënten met ten minste één procedure met externe technische oorzaak en bezoek tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
|
Aantal externe technische procedures en bezoeken van belang tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
De procedures en bezoeken van belang vielen onder de volgende specialismen:
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Aantal patiënten met een externe technische procedure en bezoek van belang tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Procedures en bezoeken van belang vielen onder de volgende specialismen:
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Aantal Externe Technische Procedures en Bezoeken per Specialisme van de Uitvoerende Zorgprofessional Tijdens de Follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Specialismen van zorgprofessionals inbegrepen:
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Aantal spoedeisende hulpbezoeken niet gevolgd door ziekenhuisopname tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
|
Aantal patiënten met ten minste één spoedeisende hulpbezoek zonder daaropvolgende ziekenhuisopname tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
|
Gezondheidszorgmiddelenverbruik per patiënt-jaar (PPY) tijdens de follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
De verbruikscijfers van hulpbronnen in de gezondheidszorg per patiëntjaar (PPY) werden berekend door het totaal aantal ziekenhuisbezoeken voor de betreffende patiënten te delen door de som van de follow-upjaren van al deze patiënten. Cijfers werden berekend voor:
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
|
Gezondheidszorgkosten PPY Tijdens de Follow-upperiode
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6 jaar
|
De zorgkosten per persoonsjaar werden berekend door de som van de ziekenhuiskosten voor de betreffende patiënten te delen door de som van de jaren follow-up voor al deze patiënten. Kosten werden berekend voor:
|
Tot ongeveer 6 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 januari 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 oktober 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 oktober 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 oktober 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 oktober 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 oktober 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 oktober 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 oktober 2025
Laatst geverifieerd
1 oktober 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Neurodegeneratieve ziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Misvormingen van het zenuwstelsel
- Polyneuropathieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Erfelijke sensorische en autonome neuropathieën
Andere studie-ID-nummers
- CBYL719F1FR02
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .