Um Estudo da Epidemiologia e Gestão Hospitalar de Doentes com PROS em França (EpiPROS)
27 de outubro de 2025 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Epidemiologia e Gestão Hospitalar de Pacientes com PROS em França: um Estudo PMSI
O objetivo deste estudo foi estimar a incidência e prevalência de um grupo de doenças genéticas conhecido como Espectro de Supercrescimento Relacionado com PIK3CA (PROS) em França.
Adicionalmente, o estudo visou caracterizar os doentes, a gestão da doença e os custos associados ao PROS.
Este estudo utilizou dados da Base de Dados Nacional de Hospitais Franceses, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI).
O período do estudo foi de janeiro de 2015 a dezembro de 2022.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
3605
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
- Novartis
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Este foi um estudo de coorte retrospectivo e não intervencionista.
Descrição
Critérios de inclusão:
A População P1 foi identificada utilizando uma consulta combinada, considerando:
- Códigos da Classificação Internacional de Doenças, 10ª Revisão, Modificação Clínica (CID-10-CM) para malformações relacionadas com PROS; OU
- Procedimentos técnicos relacionados com PROS realizados durante hospitalizações para aliviar os sintomas da doença.
A Subpopulação SP1 foi identificada através da identificação de pelo menos duas hospitalizações relacionadas com PROS (código CID-10-CM relacionado com PROS ou código de procedimento técnico), incluindo a hospitalização índice.
Critérios de exclusão:
Presença em qualquer momento durante todo o período do estudo de:
- Códigos CID-10-CM para malformação cromossómica; OU
- Código CID-10-CM para hemangioma para evitar a inclusão de doentes com hemangioma e outras malformações vasculares; OU
- Códigos CID-10-CM associados às seguintes comorbilidades: cancro, patologias cerebrovasculares, hemiplegia (apenas para pacientes pediátricos), patologias metastáticas ou enfarte do miocárdio.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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População Alvo (P1)
Crianças e adultos hospitalizados para gestão de doença de PROS.
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Subpopulação (SP1)
Doentes de P1 com pelo menos duas hospitalizações relacionadas com PROS (incluindo a hospitalização índice).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de Prevalência Anual
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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A taxa de prevalência anual foi calculada dividindo o número de doentes identificados com PROS pela população total francesa durante o período de inclusão.
O período de inclusão decorreu de janeiro de 2017 a dezembro de 2022.
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Até aproximadamente 6 anos
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Taxa de Incidência Anual
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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A taxa de incidência anual foi calculada dividindo o número de novos casos de PROS diagnosticados durante o período de inclusão (casos incidentes) pela população total francesa durante o período de inclusão.
O período de inclusão decorreu de janeiro de 2017 a dezembro de 2022.
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Até aproximadamente 6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de Doentes por Características do Doente
Prazo: Linha de Base
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Características do doente incluíram idade, sexo, região de residência e comorbilidades.
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Linha de Base
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Número de Comorbilidades por Doente
Prazo: Linha de Base
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Linha de Base
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Número de Doentes por Diagnóstico PROS
Prazo: Linha de Base
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Diagnósticos incluídos:
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Linha de Base
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Número de Doentes por Tipo de Procedimentos Técnicos Relacionados com PROS
Prazo: Linha de Base
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Os procedimentos técnicos foram identificados por códigos de acordo com a Classificação Médica para Nomenclatura de Procedimentos Clínicos (CCAM).
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Linha de Base
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Número de Doentes por Tipo de Hospitalização
Prazo: Linha de Base
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O tipo de hospitalização incluiu visitas internas e externas.
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Linha de Base
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Duração Média do Internamento Hospitalar
Prazo: Baseline
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Baseline
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Número de Doentes por Gravidade de Internamento
Prazo: Linha de base
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A gravidade de uma hospitalização foi determinada pelos valores 1/2/3/4 atribuídos ao último caractere do código do Grupo Relacionado de Diagnósticos (GRD) para essa hospitalização, sendo que números mais altos indicam maior gravidade.
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Linha de base
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Duração Média do Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Hospitalizações por Todas as Causas Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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As hospitalizações por todas as causas incluíram medicina, cirurgia, obstetrícia e odontologia.
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Hospitalizações Relacionadas com PROS Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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As hospitalizações relacionadas com PROS incluíram hospitalizações ambulatoriais e hospitalares.
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Até aproximadamente 6 anos
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Duração Média do Internamento Hospitalar Relacionado com PROS Durante o Período de Seguimento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Doentes com Hospitalização Relacionada com PROS Durante o Período de Seguimento por Tipo de Hospitalização e Faixa Etária
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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As hospitalizações incluíram hospitalizações internas e ambulatórias.
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Hospitalizações Relacionadas com PROS por Ano de Seguimento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Hospitalizações Relacionadas com PROS Durante o Período de Seguimento por Nível de Gravidade
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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A gravidade de uma hospitalização foi determinada pelos valores 1/2/3/4 atribuídos ao último caractere do código DRG dessa hospitalização, com números mais altos indicando maior gravidade.
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Procedimentos Técnicos e Visitas Externos por Todas as Causas Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Doentes com Pelo Menos um Procedimento Técnico Externo por Todas as Causas e Visita Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Procedimentos Técnicos Externos e Visitas de Interesse Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Os procedimentos e consultas de interesse estavam sob as seguintes especialidades:
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Doentes com um Procedimento Técnico Externo e Visita de Interesse Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Os procedimentos e consultas de interesse estavam nas seguintes especialidades:
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Procedimentos Técnicos Externos e Visitas por Especialidade do Profissional de Saúde Executante Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Especialidades profissionais de saúde incluídas:
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Visitas à Urgência não Seguida de Internamento Durante o Período de Seguimento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Até aproximadamente 6 anos
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Número de Doentes com Pelo Menos uma Visita à Urgência não Seguida de Hospitalização Durante o Período de Seguimento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Até aproximadamente 6 anos
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Taxa de Consumo de Recursos de Saúde por Doente-Ano (PPY) Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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As taxas de consumo de recursos de saúde por ano por pessoa (PPY) foram calculadas dividindo a soma do número de visitas de cuidados hospitalares para os doentes de interesse pela soma dos anos de acompanhamento para todos estes doentes. As taxas foram calculadas para:
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Até aproximadamente 6 anos
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Custos de Saúde PPP Durante o Período de Acompanhamento
Prazo: Até aproximadamente 6 anos
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Os custos de saúde por pessoa-ano foram calculados dividindo a soma dos custos hospitalares dos doentes de interesse pelo total de anos de acompanhamento de todos estes doentes. Os custos foram calculados para:
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Até aproximadamente 6 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Real)
8 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
8 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de outubro de 2025
Primeira postagem (Real)
29 de outubro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Malformações do Sistema Nervoso
- Polineuropatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Neuropatias sensoriais e autonômicas hereditárias
Outros números de identificação do estudo
- CBYL719F1FR02
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