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Eine Studie zur Epidemiologie und Krankenhausversorgung von Patienten mit PROS in Frankreich (EpiPROS)

27. Oktober 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Epidemiologie und Krankenhausmanagement von Patienten mit PROS in Frankreich: eine PMSI-Studie

Der Zweck dieser Studie war es, die Inzidenz und Prävalenz einer Gruppe genetischer Störungen, bekannt als PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS), in Frankreich zu schätzen. Zusätzlich zielte die Studie darauf ab, Patienten, Krankheitsmanagement und mit PROS verbundene Kosten zu charakterisieren. Diese Studie verwendete Daten aus der französischen nationalen Krankenhausdatenbank, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI). Der Studienzeitraum war von Januar 2015 bis Dezember 2022.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

3605

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07936
        • Novartis

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Dies war eine retrospektive, nicht-interventionelle Kohortenstudie.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Population P1 wurde unter Verwendung einer kombinierten Abfrage identifiziert, wobei berücksichtigt wurde:

  • Internationale Klassifikation der Krankheiten, 10. Revision, Klinische Modifikation (ICD-10-CM) Codes für PROS-bezogene Fehlbildungen; ODER
  • PROS-bezogene technische Eingriffe, die während Krankenhausaufenthalten zur Linderung der Krankheitssymptome durchgeführt wurden.

Die Subpopulation SP1 wurde durch die Identifizierung von mindestens zwei PROS-bezogenen Krankenhausaufenthalten (PROS-bezogener ICD-10-CM oder technischer Eingriffscode) identifiziert, einschließlich des Index-Krankenhausaufenthalts.

Ausschlusskriterien:

Vorliegen zu irgendeinem Zeitpunkt während des gesamten Studienzeitraums von:

  • ICD-10-CM Codes für chromosomale Fehlbildungen; ODER
  • ICD-10-CM Code für Hämangiom, um die Einschließung von Patienten mit Hämangiom und anderen Gefäßfehlbildungen zu vermeiden; ODER
  • ICD-10-CM Codes, die mit folgenden Begleiterkrankungen assoziiert sind: Krebs, zerebrovaskuläre Erkrankungen, Hemiplegie (nur für pädiatrische Patienten), metastasierende Erkrankungen oder Myokardinfarkt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Zielpopulation (P1)
Kinder und Erwachsene, die zur Krankheitsbehandlung von PROS hospitalisiert wurden.
Unterpopulation (SP1)
Patienten aus P1 mit mindestens zwei PROS-bezogenen Krankenhausaufenthalten (einschließlich des Index-Krankenhausaufenthalts).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Prävalenzrate
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Die jährliche Prävalenzrate wurde berechnet, indem die Anzahl der identifizierten Patienten mit PROS durch die Gesamtbevölkerung Frankreichs während des Einschlusszeitraums geteilt wurde. Der Einschlusszeitraum erstreckte sich von Januar 2017 bis Dezember 2022.
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Jährliche Inzidenzrate
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Die jährliche Inzidenzrate wurde berechnet, indem die Anzahl der neu diagnostizierten PROS-Fälle während des Einschlusszeitraums (Inzidenzfälle) durch die Gesamtbevölkerung Frankreichs während des Einschlusszeitraums geteilt wurde. Der Einschlusszeitraum erstreckte sich von Januar 2017 bis Dezember 2022.
Bis zu ungefähr 6 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten nach Patienteneigenschaften
Zeitfenster: Ausgangswert
Patientenmerkmale umfassten Alter, Geschlecht, Wohnregion und Komorbiditäten.
Ausgangswert
Anzahl der Komorbiditäten pro Patient
Zeitfenster: Ausgangswert
Ausgangswert
Anzahl der Patienten nach PROS-Diagnose
Zeitfenster: Ausgangswert

Diagnosen umfassten:

  • Lymphangiom, jede Lokalisation
  • Periphere arteriovenöse Malformation
  • Arteriovenöse Malformation der präzerebralen Gefäße
  • Arteriovenöse Malformation der zerebralen Gefäße
  • Megalenzephalie
  • Andere angeborene Fehlbildungen der oberen Extremität(en), einschließlich des Schultergürtels [Makrodaktylie (Finger)]
Ausgangswert
Anzahl der Patienten nach Art der PROS-bezogenen technischen Verfahren
Zeitfenster: Ausgangswert
Technische Verfahren wurden anhand von Codes gemäß der medizinischen Klassifikation für klinische Verfahrensnomenklatur (CCAM) identifiziert.
Ausgangswert
Anzahl der Patienten nach Art der Hospitalisierung
Zeitfenster: Ausgangswert
Der Krankenhausaufenthaltstyp umfasste stationäre und ambulante Besuche.
Ausgangswert
Durchschnittliche Verweildauer im Krankenhaus
Zeitfenster: Ausgangswert
Ausgangswert
Anzahl der Patienten nach Hospitalisierungsschweregrad
Zeitfenster: Ausgangswert
Die Schwere eines Krankenhausaufenthalts wurde durch die Werte 1/2/3/4 bestimmt, die dem letzten Zeichen der Diagnosis Related Group (DRG)-Code für diesen Krankenhausaufenthalt zugewiesen wurden, wobei höhere Zahlen auf eine größere Schwere hinweisen.
Ausgangswert
Durchschnittliche Dauer der Nachbeobachtung
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl der Krankenhausaufenthalte jeglicher Ursache während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Hospitalisierungen aus allen Gründen umfassten medizinische, chirurgische, geburtshilfliche und zahnärztliche Bereiche.
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl PROS-bedingter Krankenhausaufenthalte während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
PROS-bezogene Krankenhausaufenthalte umfassten ambulante und stationäre Krankenhausaufenthalte.
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Durchschnittliche Aufenthaltsdauer von PROS-bezogenen stationären Krankenhausaufenthalten während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl der Patienten mit PROS-bedingten Krankenhausaufenthalten während des Nachbeobachtungszeitraums nach Art des Krankenhausaufenthalts und Altersgruppe
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Hospitalisierungen umfassten stationäre und ambulante Krankenhausaufenthalte.
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl der PROS-bedingten Krankenhausaufenthalte nach Nachbeobachtungsjahr
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl der PROS-bezogenen Krankenhausaufenthalte während des Nachbeobachtungszeitraums nach Schweregrad
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahre
Der Schweregrad eines Krankenhausaufenthalts wurde anhand der Werte 1/2/3/4 bestimmt, die dem letzten Zeichen des DRG-Codes für diesen Krankenhausaufenthalt zugeordnet wurden, wobei höhere Zahlen auf einen höheren Schweregrad hinweisen.
Bis zu ungefähr 6 Jahre
Anzahl aller Ursachen externer technischer Verfahren und Besuche während der Nachbeobachtungszeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl der Patienten mit mindestens einem externen technischen Eingriff und Besuch aus jeglichem Grund während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu etwa 6 Jahren
Bis zu etwa 6 Jahren
Anzahl externer technischer Verfahren und Besuche von Interesse während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren

Verfahren und Besuche von Interesse fielen in die folgenden Fachgebiete:

  • Psychiatrie
  • Zahnchirurgie
  • Gefäßmedizin
  • Medizinische Genetik
  • Hämatologie
  • Nephrologie
  • Viszeral- und Digestivchirurgie
  • Gastroenterologie und Hepatologie
  • Rekonstruktive und ästhetische Plastische Chirurgie
  • Orthopädische Chirurgie und Traumatologie
  • Kinderchirurgie
  • Dermatologie und Venerologie
  • Pädiatrie
  • Anästhesiologie
  • Pflegekraft
  • Radiologische Diagnostik und medizinische Bildgebung
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl der Patienten mit einem externen technischen Verfahren und einem Besuch von Interesse während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren

Verfahren und Besuche von Interesse fielen unter die folgenden Fachgebiete:

  • Psychiatrie
  • Zahnchirurgie
  • Gefäßmedizin
  • Medizinische Genetik
  • Hämatologie
  • Nephrologie
  • Viszeral- und Digestivchirurgie
  • Gastroenterologie und Hepatologie
  • Wiederherstellende und ästhetische Plastische Chirurgie
  • Orthopädische Chirurgie und Traumatologie
  • Kinderchirurgie
  • Dermatologie und Venerologie
  • Pädiatrie
  • Anästhesiologie
  • Krankenpflege
  • Radiodiagnostik und medizinische Bildgebung
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl externer technischer Verfahren und Besuche nach Fachgebiet des behandelnden Gesundheitsfachpersonals während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren

Zu den medizinischen Fachgebieten gehörten:

  • Psychiatrie
  • Zahnchirurgie
  • Gefäßmedizin
  • Medizingenetik
  • Hämatologie
  • Nephrologie
  • Viszeral- und Digestivchirurgie
  • Gastroenterologie und Hepatologie
  • Plastische, rekonstruktive und ästhetische Chirurgie
  • Orthopädische Chirurgie und Traumatologie
  • Kinderchirurgie
  • Dermatologie und Venerologie
  • Pädiatrie
  • Anästhesiologie
  • Krankenpflege
  • Radiologische Diagnostik und medizinische Bildgebung
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl der Notaufnahmebesuche ohne anschließenden Krankenhausaufenthalt während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Anzahl der Patienten mit mindestens einem Besuch in der Notaufnahme ohne anschließenden Krankenhausaufenthalt während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Verbrauchsrate von Gesundheitsressourcen pro Patientenjahr (PPY) während der Nachbeobachtungszeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren

Die Verbrauchsraten von Gesundheitsressourcen pro Patientenjahr (PPY) wurden berechnet, indem die Summe der Anzahl der Krankenhausbesuche für die betreffenden Patienten durch die Summe der Nachbeobachtungsjahre aller dieser Patienten dividiert wurde. Die Raten wurden berechnet für:

  • Krankenhausaufenthalte aller Ursachen
  • PROS-bezogene Krankenhausaufenthalte (stationär und ambulant)
  • Externe technische Verfahren und Besuche aller Ursachen
  • Externe technische Verfahren und Besuche, die von relevanten Gesundheitsfachkräften durchgeführt wurden
  • Notaufnahmebesuche ohne anschließenden Krankenhausaufenthalt
Bis zu ungefähr 6 Jahren
Gesundheitskosten pro Patient pro Jahr während des Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6 Jahren

Die Gesundheitskosten pro Patientenjahr (PPY) wurden berechnet, indem die Summe der Krankenhauskosten für die betreffenden Patienten durch die Summe der Nachbeobachtungsjahre aller dieser Patienten geteilt wurde. Die Kosten wurden berechnet für:

  • Alle Krankenhausaufenthalte unabhängig von der Ursache
  • Alle externen technischen Verfahren und Besuche unabhängig von der Ursache
  • PROS-bezogene Krankenhausaufenthalte
  • Externe technische Verfahren und Besuche, die durch die relevanten Gesundheitsfachkräfte durchgeführt wurden
Bis zu ungefähr 6 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Oktober 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CBYL719F1FR02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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