En undersøkelse av epidemiologien og sykehusbehandlingen av pasienter med PROS i Frankrike (EpiPROS)
27. oktober 2025 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
Epidemiologi og sykehusledelse av pasienter med PROS i Frankrike: en PMSI-studie
Formålet med denne studien var å estimere forekomsten og prevalensen av en gruppe genetiske lidelser kjent som PIK3CA-relatert overvekstspekter (PROS) i Frankrike.
I tillegg hadde studien som mål å karakterisere pasienter, sykdomsbehandling og kostnader knyttet til PROS.
Denne studien brukte data fra den franske nasjonale sykehusdatabasen, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI).
Studieperioden var fra januar 2015 til desember 2022.
Studieoversikt
Status
Fullført
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
3605
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Forente stater, 07936
- Novartis
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Dette var en retrospektiv, ikke-intervensjonell kohortstudie.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Populasjon P1 ble identifisert ved bruk av en kombinert spørring, med hensyn til:
- Internasjonal klassifisering av sykdommer, 10. revisjon, klinisk modifikasjon (ICD-10-CM) koder for PROS-relaterte misdannelser; ELLER
- PROS-relaterte tekniske prosedyrer utført under innleggelser for å lindre sykdommens symptomer.
Subpopulasjon SP1 ble identifisert gjennom identifisering av minst to PROS-relaterte innleggelser (PROS-relatert ICD-10-CM eller teknisk prosedyrekode), inkludert indeksinnleggelsen.
Ekskluderingskriterier:
Tilstedeværelse når som helst i hele studieperioden av:
- ICD-10-CM koder for kromosomale misdannelser; ELLER
- ICD-10-CM koder for hemangiom for å unngå inkludering av pasienter med hemangiom og andre vaskulære misdannelser; ELLER
- ICD-10-CM koder assosiert med følgende komorbiditeter: kreft, cerebrovaskulære patologier, hemiplegi (kun for pediatriske pasienter), metastatiske patologier, eller hjerteinfarkt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Målgruppe (P1)
Barn og voksne innlagt på sykehus for behandling av PROS.
|
|
Underpopulasjon (SP1)
Pasienter fra P1 med minst to PROS-relaterte innleggelser (inkludert indeksinnleggelsen).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig forekomstrate
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Den årlige prevalensraten ble beregnet ved å dele antall identifiserte pasienter med PROS med den totale franske befolkningen i inkluderingsperioden.
Inkluderingsperioden var fra januar 2017 til desember 2022.
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Årlig forekomstrate
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Årlig forekomstrate ble beregnet ved å dele antall nylig diagnostiserte PROS-tilfeller i inkluderingsperioden (nye tilfeller) med den totale franske befolkningen i inkluderingsperioden.
Inkluderingsperioden var fra januar 2017 til desember 2022.
|
Opptil omtrent 6 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter etter pasientegenskaper
Tidsramme: Grunnlinje
|
Pasientkarakteristikker inkluderte alder, kjønn, bosted og komorbiditeter.
|
Grunnlinje
|
|
Antall komorbiditeter per pasient
Tidsramme: Utgangspunkt
|
Utgangspunkt
|
|
|
Antall pasienter etter PROS-diagnose
Tidsramme: Utgangspunkt
|
Diagnoser inkludert:
|
Utgangspunkt
|
|
Antall pasienter etter type PROS-relaterte tekniske prosedyrer
Tidsramme: Utdgangspunkt
|
Tekniske prosedyrer ble identifisert med koder i henhold til Medisinsk klassifisering for klinisk prosedyrenomenklatur (CCAM).
|
Utdgangspunkt
|
|
Antall pasienter etter type innleggelse
Tidsramme: Utgangspunkt
|
Innleggelsestype inkluderte inneliggende og polikliniske besøk.
|
Utgangspunkt
|
|
Gjennomsnittlig liggetid ved innleggelse
Tidsramme: Basislinje
|
Basislinje
|
|
|
Antall pasienter etter sykehusinnleggelsessværhetsgrad
Tidsramme: Utgangspunkt
|
Alvorlighetsgraden for en innleggelse ble bestemt av verdiene 1/2/3/4 tildelt den siste karakteren i Diagnosis Related Group (DRG)-koden for den innleggelsen, hvor høyere tall indikerer større alvorlighetsgrad.
|
Utgangspunkt
|
|
Gjennomsnittlig oppfølgingsperiode
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
|
Antall innleggelser på sykehus av alle årsaker i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Hospitalsinnleggelser av alle årsaker inkluderte medisin, kirurgi, fødselshjelp og tannpleie.
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Antall PROS-relaterte innleggelser under oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
PROS-relaterte innleggelser inkluderte polikliniske og inneliggende sykehusinnleggelser.
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Gjennomsnittlig liggetid for PROS-relatert innleggelse på sykehus i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
|
Antall pasienter med PROS-relatert innleggelse i oppfølgingsperioden etter type innleggelse og aldersgruppe
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Innleggelser inkluderte innleggelser på sykehus og polikliniske innleggelser.
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Antall PROS-relaterte innleggelser etter oppfølgingsår
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
|
Antall PROS-relaterte innleggelser under oppfølgingsperioden etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Alvorlighetsgraden for en innleggelse ble bestemt av verdiene 1/2/3/4 tildelt den siste karakteren i DRG-koden for den innleggelsen, hvor høyere tall indikerer større alvorlighetsgrad.
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Antall teknisk medisinske prosedyrer og konsultasjoner fra alle årsaker i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
|
Antall pasienter med minst én teknisk prosedyre og besøk uavhengig av årsak i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
|
Antall eksterne tekniske prosedyrer og besøk av interesse i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Prosedyrer og besøk av interesse var innen følgende spesialiteter:
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Antall pasienter med en ekstern teknisk prosedyre og besøk av interesse i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Prosedyrene og konsultasjoner av interesse var under følgende spesialiteter:
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Antall eksterne tekniske prosedyrer og besøk etter spesialitet til den behandlende helsepersonellen i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Medisinske fagspesialiteter inkludert:
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Antall legevaktbesøk som ikke ble fulgt av innleggelse i sykehus i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
|
Antall pasienter med minst ett akuttmottaksbesøk som ikke ble etterfulgt av sykehusinnleggelse i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
|
Forbruksrate for helseressurser per pasientår (PPY) i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Helseforbruksrater per pasientår ble beregnet ved å dele summen av antall sykehusbesøk for pasientene av interesse med summen av oppfølgingsårene for alle disse pasientene. Rater ble beregnet for:
|
Opptil omtrent 6 år
|
|
Helsekostnader per pasientår under oppfølgingsperioden
Tidsramme: Opptil omtrent 6 år
|
Helsekostnader per pasientår ble beregnet ved å dele summen av sykehuskostnadene for pasientene av interesse med summen av oppfølgingsårene for alle disse pasientene. Kostnader ble beregnet for:
|
Opptil omtrent 6 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. januar 2024
Primær fullføring (Faktiske)
8. oktober 2024
Studiet fullført (Faktiske)
8. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. oktober 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. oktober 2025
Først lagt ut (Faktiske)
29. oktober 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Misdannelser i nervesystemet
- Polynevropatier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Arvelige sensoriske og autonome neuropatier
Andre studie-ID-numre
- CBYL719F1FR02
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .