Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эпидемиологии и стационарного ведения пациентов с PROS во Франции (EpiPROS)

27 октября 2025 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Эпидемиология и госпитальное ведение пациентов с PROS во Франции: исследование PMSI

Целью данного исследования была оценка заболеваемости и распространенности группы генетических нарушений, известных как PIK3CA-ассоциированный спектр избыточного роста (PROS) во Франции. Кроме того, исследование было направлено на характеристику пациентов, ведения заболевания и затрат, связанных с PROS. В этом исследовании использовались данные из французской национальной базы данных больниц, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI). Период исследования составлял с января 2015 года по декабрь 2022 года.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

3605

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это было ретроспективное, неинтервенционное когортное исследование.

Описание

Критерии включения:

Популяция P1 была идентифицирована с использованием комбинированного запроса, учитывая:

  • Коды Международной классификации болезней 10-го пересмотра, клиническая модификация (ICD-10-CM) для пороков развития, связанных с PROS; ИЛИ
  • Связанные с PROS технические процедуры, выполненные во время госпитализаций для облегчения симптомов заболевания.

Подпопуляция SP1 была идентифицирована путем выявления как минимум двух госпитализаций, связанных с PROS (связанный с PROS код ICD-10-CM или код технической процедуры), включая индексную госпитализацию.

Критерии исключения:

Наличие в любое время в течение всего периода исследования:

  • Кодов ICD-10-CM для хромосомных аномалий; ИЛИ
  • Кода ICD-10-CM для гемангиомы, чтобы избежать включения пациентов с гемангиомой и другими сосудистыми мальформациями; ИЛИ
  • Кодов ICD-10-CM, связанных со следующими сопутствующими заболеваниями: рак, цереброваскулярные патологии, гемиплегия (только для педиатрических пациентов), метастатические патологии или инфаркт миокарда.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Целевая популяция (P1)
Дети и взрослые, госпитализированные для лечения PROS.
Подгруппа населения (SP1)
Пациенты из P1 с как минимум двумя госпитализациями, связанными с PROS (включая индексную госпитализацию).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая распространённость
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
Годовая частота распространения была рассчитана путем деления количества выявленных пациентов с PROS на общую численность населения Франции в течение периода включения. Период включения составлял с января 2017 года по декабрь 2022 года.
До приблизительно 6 лет
Годовая частота заболеваемости
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
Годовая заболеваемость рассчитывалась путем деления числа впервые диагностированных случаев PROS за период включения (случаи заболевания) на общую численность населения Франции в течение периода включения. Период включения составлял с января 2017 года по декабрь 2022 года.
До приблизительно 6 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов по характеристикам пациента
Временное ограничение: Исходный уровень
Характеристики пациентов включали возраст, пол, регион проживания и сопутствующие заболевания.
Исходный уровень
Количество сопутствующих заболеваний на одного пациента
Временное ограничение: Исходный уровень
Исходный уровень
Количество пациентов по диагнозу PROS
Временное ограничение: Базовый уровень

Диагнозы включали:

  • Лимфангиома, любая локализация
  • Периферическая артериовенозная мальформация
  • Артериовенозная мальформация прецеребральных сосудов
  • Артериовенозная мальформация церебральных сосудов
  • Мегалэнцефалия
  • Другие врожденные аномалии верхней(их) конечности(ей), включая плечевой пояс [Макродактилия (пальцев)]
Базовый уровень
Количество пациентов по видам технических процедур, связанных с PROS
Временное ограничение: Исходный уровень
Технические процедуры были идентифицированы с помощью кодов в соответствии с Медицинской классификацией номенклатуры клинических процедур (CCAM).
Исходный уровень
Количество пациентов по видам госпитализации
Временное ограничение: Базовый уровень
Тип госпитализации включал стационарные и амбулаторные визиты.
Базовый уровень
Средняя продолжительность пребывания в стационаре
Временное ограничение: Исходный уровень
Исходный уровень
Количество пациентов по степени тяжести госпитализации
Временное ограничение: Исходный уровень
Степень тяжести госпитализации определялась значениями 1/2/3/4, присвоенными последнему символу кода Группы диагнозов, связанных с лечением (DRG) для данной госпитализации, причём более высокие числа указывали на большую степень тяжести.
Исходный уровень
Средняя продолжительность наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
До приблизительно 6 лет
Количество госпитализаций по всем причинам в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
Госпитализации по всем причинам включали медицинские, хирургические, акушерские и стоматологические случаи.
До приблизительно 6 лет
Количество госпитализаций, связанных с PROS, в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
Госпитализации, связанные с PROS, включали амбулаторные и стационарные госпитализации.
До приблизительно 6 лет
Средняя продолжительность пребывания в стационаре, связанного с PROS, в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
До приблизительно 6 лет
Количество пациентов с госпитализацией, связанной с PROS, в течение периода наблюдения по типу госпитализации и возрастному диапазону
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
Госпитализации включали стационарные и амбулаторные госпитализации.
До приблизительно 6 лет
Количество госпитализаций, связанных с PROS, по годам наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
До приблизительно 6 лет
Количество госпитализаций, связанных с PROS, в течение периода наблюдения по степени тяжести
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
Степень тяжести госпитализации определялась значениями 1/2/3/4, присвоенными последнему символу кода DRG для данной госпитализации, причем более высокие числа указывают на большую степень тяжести.
До приблизительно 6 лет
Количество всех внешних технических процедур и визитов по любой причине в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
До приблизительно 6 лет
Количество пациентов, перенесших по крайней мере одну внешнюю техническую процедуру и визит по любой причине в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
До приблизительно 6 лет
Количество внешних технических процедур и визитов, представляющих интерес, в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет

Процедуры и визиты, представляющие интерес, относились к следующим специальностям:

  • Психиатрия
  • Стоматологическая хирургия
  • Сосудистая медицина
  • Медицинская генетика
  • Гематология
  • Нефрология
  • Висцеральная и пищеварительная хирургия
  • Гастроэнтерология и гепатология
  • Реконструктивная и эстетическая пластическая хирургия
  • Ортопедическая хирургия и травматология
  • Детская хирургия
  • Дерматология и венерология
  • Педиатрия
  • Анестезиология
  • Медсестринское дело
  • Лучевая диагностика и медицинская визуализация
До приблизительно 6 лет
Количество пациентов с внешней технической процедурой и визитом, представляющим интерес, в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет

Процедуры и визиты, представляющие интерес, относились к следующим специальностям:

  • Психиатрия
  • Стоматологическая хирургия
  • Сосудистая медицина
  • Медицинская генетика
  • Гематология
  • Нефрология
  • Висцеральная и пищеварительная хирургия
  • Гастроэнтерология и гепатология
  • Реконструктивная и эстетическая пластическая хирургия
  • Ортопедическая хирургия и травматология
  • Детская хирургия
  • Дерматология и венерология
  • Педиатрия
  • Анестезиология
  • Сестринское дело
  • Радиодиагностика и медицинская визуализация
До приблизительно 6 лет
Количество внешних технических процедур и визитов по специальности медицинского работника в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет

Специальности медицинских работников включены:

  • Психиатрия
  • Стоматологическая хирургия
  • Сосудистая медицина
  • Медицинская генетика
  • Гематология
  • Нефрология
  • Висцеральная и пищеварительная хирургия
  • Гастроэнтерология и гепатология
  • Пластическая, реконструктивная и эстетическая хирургия
  • Ортопедическая хирургия и травматология
  • Детская хирургия
  • Дерматология и венерология
  • Педиатрия
  • Анестезиология
  • Медсестра
  • Радиодиагностика и медицинская визуализация
До приблизительно 6 лет
Количество посещений отделения неотложной помощи, не завершившихся госпитализацией в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До примерно 6 лет
До примерно 6 лет
Количество пациентов с как минимум одним посещением отделения неотложной помощи, не сопровождавшимся госпитализацией, в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет
До приблизительно 6 лет
Показатель потребления ресурсов здравоохранения на один пациенто-год (PPY) в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До приблизительно 6 лет

Показатели потребления медицинских ресурсов на один пациенто-год (PPY) были рассчитаны путем деления суммы количества визитов за стационарной помощью для пациентов интереса на сумму лет наблюдения для всех этих пациентов. Показатели были рассчитаны для:

  • Госпитализации по любой причине
  • Госпитализации, связанной с PROS (стационарной и амбулаторной)
  • Внешних технических процедур и визитов по любой причине
  • Внешних технических процедур и визитов, выполненных медицинскими работниками интереса
  • Визитов в отделение неотложной помощи, не завершившихся госпитализацией
До приблизительно 6 лет
Медицинские расходы ППГ в течение периода наблюдения
Временное ограничение: До примерно 6 лет

Затраты на здравоохранение в расчете на один пациенто-год были рассчитаны путем деления суммы затрат на стационарное лечение для пациентов, представляющих интерес, на сумму лет наблюдения для всех этих пациентов. Затраты были рассчитаны для:

  • Госпитализации по всем причинам
  • Внешних технических процедур и визитов по всем причинам
  • Госпитализации, связанной с PROS
  • Внешних технических процедур и визитов, выполненных медицинскими работниками, представляющими интерес
До примерно 6 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 января 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 октября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 октября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 октября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 октября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CBYL719F1FR02

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться