Une étude de l'épidémiologie et de la prise en charge hospitalière des patients atteints de PROS en France (EpiPROS)
27 octobre 2025 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Épidémiologie et prise en charge hospitalière des patients atteints de PROS en France : une étude PMSI
L'objectif de cette étude était d'estimer l'incidence et la prévalence d'un groupe de troubles génétiques connus sous le nom de Spectre de Surcharge Lié à PIK3CA (PROS) en France.
De plus, l'étude visait à caractériser les patients, la prise en charge de la maladie et les coûts associés au PROS.
Cette étude a utilisé les données de la Base Nationale Française des Hôpitaux, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI).
La période d'étude s'étendait de janvier 2015 à décembre 2022.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
3605
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, États-Unis, 07936
- Novartis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Il s'agissait d'une étude de cohorte rétrospective et non interventionnelle.
La description
Critères d'inclusion :
La population P1 a été identifiée à l'aide d'une requête combinée, prenant en compte :
- Les codes de la Classification Internationale des Maladies, 10e Révision, Modification Clinique (CIM-10-CM) pour les malformations liées à PROS ; OU
- Les procédures techniques liées à PROS réalisées durant les hospitalisations pour soulager les symptômes de la maladie.
La sous-population SP1 a été identifiée par la détection d'au moins deux hospitalisations liées à PROS (code CIM-10-CM lié à PROS ou code de procédure technique), incluant l'hospitalisation index.
Critères d'exclusion :
Présence à tout moment durant toute la période de l'étude de :
- Codes CIM-10-CM pour malformation chromosomique ; OU
- Code CIM-10-CM pour hémangiome afin d'éviter l'inclusion de patients avec hémangiome et autres malformations vasculaires ; OU
- Codes CIM-10-CM associés aux comorbidités suivantes : cancer, pathologies cérébrovasculaires, hémiplégie (pour les patients pédiatriques uniquement), pathologies métastatiques ou infarctus du myocarde.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Population cible (P1)
Enfants et adultes hospitalisés pour la prise en charge de la maladie PROS.
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Sous-population (SP1)
Patients de P1 avec au moins deux hospitalisations liées au PROS (incluant l'hospitalisation index).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de prévalence annuel
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Le taux de prévalence annuel a été calculé en divisant le nombre de patients identifiés avec un PROS par la population française totale pendant la période d'inclusion.
La période d'inclusion était de janvier 2017 à décembre 2022.
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Jusqu'à environ 6 ans
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Taux d'incidence annuel
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Le taux d'incidence annuel a été calculé en divisant le nombre de nouveaux cas de PROS diagnostiqués pendant la période d'inclusion (cas incidents) par la population française totale durant la période d'inclusion.
La période d'inclusion s'étendait de janvier 2017 à décembre 2022.
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Jusqu'à environ 6 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de patients par caractéristiques des patients
Délai: Ligne de base
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Les caractéristiques des patients comprenaient l'âge, le sexe, la région de résidence et les comorbidités.
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Ligne de base
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Nombre de comorbidités par patient
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Nombre de patients par diagnostic PROS
Délai: Ligne de base
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Diagnostiques inclus :
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Ligne de base
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Nombre de patients par type de procédures techniques liées au PROS
Délai: Ligne de base
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Les procédures techniques ont été identifiées par des codes conformément à la Classification Commune des Actes Médicaux (CCAM).
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Ligne de base
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Nombre de patients par type d'hospitalisation
Délai: Ligne de base
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Le type d'hospitalisation comprenait les séjours hospitaliers et les consultations externes.
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Ligne de base
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Durée moyenne de séjour à l'hôpital
Délai: Ligne de base
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Ligne de base
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Nombre de patients par sévérité d'hospitalisation
Délai: Ligne de base
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La sévérité d'une hospitalisation a été déterminée par les valeurs 1/2/3/4 attribuées au dernier caractère du code du Groupe Homogène de Malades (GHM) pour cette hospitalisation, les nombres plus élevés indiquant une sévérité plus importante.
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Ligne de base
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Durée moyenne de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre d'hospitalisations toutes causes confondues pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Les hospitalisations toutes causes confondues comprenaient la médecine, la chirurgie, l'obstétrique et la dentisterie.
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre d'hospitalisations liées aux PROS durant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Les hospitalisations liées aux PROS comprenaient les hospitalisations en ambulatoire et les hospitalisations avec hébergement.
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Jusqu'à environ 6 ans
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Durée moyenne de séjour des hospitalisations en milieu hospitalier liées au PROS pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre de patients ayant eu une hospitalisation liée au PROS pendant la période de suivi par type d'hospitalisation et tranche d'âge
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Les hospitalisations comprenaient les hospitalisations en soins de jour et les hospitalisations avec hébergement.
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre d'hospitalisations liées aux PROS par année de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre d'hospitalisations liées aux PROS pendant la période de suivi par niveau de sévérité
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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La gravité d'une hospitalisation a été déterminée par les valeurs 1/2/3/4 attribuées au dernier caractère du code DRG pour cette hospitalisation, les chiffres plus élevés indiquant une gravité plus importante.
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre de procédures techniques externes et visites toutes causes confondues pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre de patients ayant effectué au moins une procédure technique externe et une visite toutes causes confondues pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre de Procédures Techniques Externes et Visites d'Intérêt Pendant la Période de Suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Les procédures et visites d'intérêt relevaient des spécialités suivantes :
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre de patients ayant bénéficié d'une procédure technique externe et d'une visite d'intérêt pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Les procédures et visites d'intérêt relevaient des spécialités suivantes :
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre de procédures techniques externes et de visites par spécialité du professionnel de santé effectuant la procédure pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Spécialités des professionnels de santé incluses :
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre de visites aux urgences non suivies d'une hospitalisation pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Jusqu'à environ 6 ans
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Nombre de patients ayant effectué au moins une visite aux urgences non suivie d'une hospitalisation pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Jusqu'à environ 6 ans
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Taux de Consommation des Ressources de Santé par Patient-An (PPA) Pendant la Période de Suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Les taux de consommation des ressources de santé par année-personne (PPY) ont été calculés en divisant la somme du nombre de visites de soins hospitaliers pour les patients concernés par la somme des années de suivi pour tous ces patients. Les taux ont été calculés pour :
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Jusqu'à environ 6 ans
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Coûts de santé par participant par année pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à environ 6 ans
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Les coûts de santé par année-patient (PPY) ont été calculés en divisant la somme des coûts hospitaliers pour les patients concernés par la somme des années de suivi pour l'ensemble de ces patients. Les coûts ont été calculés pour :
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Jusqu'à environ 6 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 janvier 2024
Achèvement primaire (Réel)
8 octobre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
8 octobre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 octobre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 octobre 2025
Première publication (Réel)
29 octobre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système nerveux périphérique
- Maladies neurodégénératives
- Anomalies congénitales
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Malformations du système nerveux
- Polyneuropathies
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Neuropathies sensorielles et autonomes héréditaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CBYL719F1FR02
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .