Tutkimus PROS-potilaiden epidemiologiasta ja sairaalahoidosta Ranskassa (EpiPROS)
maanantai 27. lokakuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Epidemiologia ja sairaalahoidon hallinta PROS-potilaista Ranskassa: PMSI-tutkimus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida PIK3CA:han liittyvän ylikasvuspektrin (PROS) -nimisen ryhmän perinnöllisten sairauksien ilmaantuvuutta ja esiintyvyyttä Ranskassa.
Lisäksi tutkimuksen tavoitteena oli kuvata potilaita, sairauden hoitoa ja PROS:iin liittyviä kustannuksia.
Tässä tutkimuksessa käytettiin tietoja Ranskan kansallisesta sairaaloiden tietokannasta, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI).
Tutkimusjakso kesti tammikuusta 2015 joulukuuhun 2022.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3605
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Yhdysvallat, 07936
- Novartis
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tämä oli retrospektiivinen, ei-interventiivinen kohorttitutkimus.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Väestö P1 tunnistettiin käyttämällä yhdistettyä kyselyä, jossa huomioitiin:
- Kansainvälisen tautiluokituksen 10. version, kliinisen muunnelman (ICD-10-CM) koodit PROS-liittyville epämuodostumille; TAI
- Sairaalajaksojen aikana suoritetut PROS-liittyvät tekniset toimenpiteet sairauden oireiden lievittämiseksi.
Alaväestö SP1 tunnistettiin tunnistamalla vähintään kaksi PROS-liittyvää sairaalajaksoa (PROS-liittyvä ICD-10-CM tai tekninen toimenpekoodi), mukaan lukien indeksisairaalajakso.
Poissulkemiskriteerit:
Esitys milloin tahansa koko tutkimusjakson aikana:
- ICD-10-CM-koodeja kromosomipoikkeavuuksille; TAI
- ICD-10-CM-koodi hemangioomalle estääkseen potilaiden sisällyttämisen, joilla on hemangiooma ja muita verisuonipoikkeavuuksia; TAI
- ICD-10-CM-koodeja, jotka liittyvät seuraaviin komorbiditeetteihin: syöpä, cerebrovaskulaariset sairaudet, hemiplegia (vain lasten potilaille), metastaatiset sairaudet tai sydäninfarkti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kohdejoukko (P1)
Lapset ja aikuiset, jotka on otettu sairaalahoitoon PROS-tautitilan hoidon vuoksi.
|
|
Alaryhmä (SP1)
Potilaat P1:stä, joilla on vähintään kaksi PROS:iin liittyvää sairaalahoitojaksoa (mukaan lukien indeksisairaalahoitojakso).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen esiintyvyysaste
Aikaikkuna: Jopa noin 6 vuotta
|
Vuotuinen esiintyvyysaste laskettiin jakamalla tunnistettujen PROS-potilaiden määrä Ranskan koko väestöllä sisällyttämisjakson aikana.
Sisällyttämisjakso oli tammikuusta 2017 joulukuuhun 2022.
|
Jopa noin 6 vuotta
|
|
Vuosittainen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Vuosittainen ilmaantuvuus laskettiin jakamalla PROS-tapauksien määrä, jotka diagnosoitiin uusina sisällytysjakson aikana (insidenssitapaukset), Ranskan koko väestöllä sisällytysjakson aikana.
Sisällytysjakso oli tammikuusta 2017 joulukuuhun 2022.
|
Enintään noin 6 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden lukumäärä potilaan ominaisuuksien mukaan
Aikaikkuna: Perusarvio
|
Potilaan ominaisuuksiin kuuluivat ikä, sukupuoli, asuinpaikkakunta ja sairaudet.
|
Perusarvio
|
|
Potilaan sairauksien lukumäärä
Aikaikkuna: Perusarvo
|
Perusarvo
|
|
|
Potilaiden määrä PROS-diagnoosien mukaan
Aikaikkuna: Perusarvio
|
Diagnoosit sisälsivät:
|
Perusarvio
|
|
Potilaiden määrä PROS-liittyvien teknisiden toimenpiteiden tyypin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso
|
Tekniset toimenpiteet tunnistettiin koodeilla Kansainvälisen lääketieteellisen toimenpiteiden luokituksen (CCAM) mukaisesti.
|
Perustaso
|
|
Potilaiden määrä sairaalahoitotyypin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso
|
Sairaalahoidon tyyppi sisälsi sairaalassa yöpymisen ja poliklinikkakäynnit.
|
Perustaso
|
|
Sairaalahoidon keskimääräinen kesto
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Potilaiden määrä sairaalahoidon vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Alkutilanne
|
Sairaalahoidon vakavuus määritettiin Diagnoosiryhmä (DRG) -koodin viimeiselle merkillä annetuilla arvoilla 1/2/3/4, joissa suuremmat numerot osoittavat suurempaa vakavuutta.
|
Alkutilanne
|
|
Keskimääräinen seuranta-aika
Aikaikkuna: Aina noin 6 vuoteen
|
Aina noin 6 vuoteen
|
|
|
Kaikkien kuolinsyiden aiheuttamien sairaalahoitojen määrä seuranta-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Aina noin 6 vuoteen
|
Kaikkiin syihin sisällytetyt sairaalahoidot sisälsivät lääketieteen, kirurgian, synnytyksen ja hammaslääketieteen.
|
Aina noin 6 vuoteen
|
|
PROS:iin liittyvien sairaalahoitojen määrä seuranta-aikana
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
PROS-liittyvät sairaalajaksot sisälsivät avohoidon ja sairaalassa hoidon.
|
Enintään noin 6 vuotta
|
|
Keskimääräinen sairaalahoidon kesto PROS-liittyvissä tapauksissa seuranta-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa noin 6 vuotta
|
Jopa noin 6 vuotta
|
|
|
Potilaiden määrä, joilla oli PROS-liittyvä sairaalahoito seuranta-aikana sairaalahoidon tyypin ja ikäryhmän mukaan
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Sairaalahoidot sisälsivät sairaalahoitoa osastohoidossa ja avohoidossa.
|
Enintään noin 6 vuotta
|
|
PROS:iin liittyvien sairaalahoitojen määrä seurantavuoden mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 6 vuotta
|
Jopa noin 6 vuotta
|
|
|
PROS:iin liittyvien sairaalahoitojaksojen määrä seuranta-ajanjaksolla vakavuustason mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 6 vuotta
|
Sairaalahoidon vakavuus määritettiin sen DRG-koodin viimeiseen merkkiin liitettyjen arvojen 1/2/3/4 perusteella, joista korkeammat numerot osoittivat suurempaa vakavuutta.
|
Jopa noin 6 vuotta
|
|
Kaikkien aiheuttamien ulkoisten teknisten toimenpiteiden ja käyntien määrä seuranta-aikana
Aikaikkuna: Noin 6 vuoteen
|
Noin 6 vuoteen
|
|
|
Potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi kaikkiin kuolinsyihin liittyvä ulkoinen tekninen toimenpide ja käynti seuranta-aikana
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Enintään noin 6 vuotta
|
|
|
Seurantajakson aikana suoritettujen ulkoisten teknisen toimenpiteiden ja kiinnostuksen kohteena olevien käyntien määrä
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Kiinnostavia toimenpiteitä ja käyntejä olivat seuraavilla erikoisaloilla:
|
Enintään noin 6 vuotta
|
|
Potilaiden määrä, joilla on ulkoinen tekninen toimenpide ja tarkasteltava käynti seurantajakson aikana
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Kiinnostavia toimenpiteitä ja käyntejä oli seuraavilla erikoisaloilla:
|
Enintään noin 6 vuotta
|
|
Ulkoisten teknisten toimenpiteiden ja käyntien määrä suorittavan terveydenhuollon ammattilaisen erikoisalan mukaan seuranta-aikana
Aikaikkuna: Korkeintaan noin 6 vuotta
|
Sisältyvät terveydenhuollon ammattilaisten erikoisalat:
|
Korkeintaan noin 6 vuotta
|
|
Hätäosastokäyntien määrä, joita ei seuraa sairaalahoito seuranta-ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Enintään noin 6 vuotta
|
|
|
Potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi ensiapuosastokäynti, jota ei seuraa sairaalahoito seuranta-aikana
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Enintään noin 6 vuotta
|
|
|
Terveydenhuollon resurssien kulutusaste potilasvuotta kohden (PPY) seuranta-aikana
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Terveydenhuollon resurssien kulutusasteet PPY laskettiin jakamalla kiinnostuksen kohteena olevien potilaiden sairaalahoidon käyntien määrä näiden kaikkien potilaiden seuranta-aikojen summalla. Asteet laskettiin seuraaville:
|
Enintään noin 6 vuotta
|
|
Terveydenhuollon kustannukset PPY seuranta-aikana
Aikaikkuna: Enintään noin 6 vuotta
|
Terveydenhuollon kustannukset PPY laskettiin jakamalla kiinnostuksen kohteena olevien potilaiden sairaalakustannusten summa kaikkien näiden potilaiden seurantavuosien summalla. Kustannukset laskettiin seuraaville:
|
Enintään noin 6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 15. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. lokakuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. lokakuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. lokakuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Polyneuropatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Perinnölliset sensoriset ja autonomiset neuropatiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- CBYL719F1FR02
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .