Uno studio sull'epidemiologia e la gestione ospedaliera dei pazienti con PROS in Francia (EpiPROS)
27 ottobre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Epidemiologia e Gestione Ospedaliera dei Pazienti con PROS in Francia: uno Studio PMSI
Lo scopo di questo studio era di stimare l'incidenza e la prevalenza di un gruppo di disturbi genetici noti come Spettro di Sovracrescita correlato a PIK3CA (PROS) in Francia.
Inoltre, lo studio mirava a caratterizzare i pazienti, la gestione della malattia e i costi associati al PROS.
Questo studio ha utilizzato i dati del Database Nazionale Ospedaliero Francese, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI).
Il periodo di studio è stato da gennaio 2015 a dicembre 2022.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
3605
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936
- Novartis
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Questo è stato uno studio di coorte retrospettivo e non interventistico.
Descrizione
Criteri di inclusione:
La popolazione P1 è stata identificata utilizzando una query combinata, considerando:
- Codici della Classificazione Internazionale delle Malattie, 10a Revisione, Modifica Clinica (ICD-10-CM) per malformazioni correlate a PROS; OPPURE
- Procedure tecniche correlate a PROS eseguite durante i ricoveri per alleviare i sintomi della malattia.
La sottopopolazione SP1 è stata identificata attraverso l'identificazione di almeno due ricoveri correlati a PROS (codice ICD-10-CM correlato a PROS o codice di procedura tecnica), incluso il ricovero indice.
Criteri di esclusione:
Presenza in qualsiasi momento durante l'intero periodo di studio di:
- Codici ICD-10-CM per malformazioni cromosomiche; OPPURE
- Codice ICD-10-CM per emangioma per evitare l'inclusione di pazienti con emangioma e altre malformazioni vascolari; OPPURE
- Codici ICD-10-CM associati alle seguenti comorbidità: cancro, patologie cerebrovascolari, emiplegia (solo per pazienti pediatrici), patologie metastatiche o infarto miocardico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Popolazione Target (P1)
Bambini e adulti ricoverati in ospedale per la gestione della malattia da PROS.
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Sottopopolazione (SP1)
Pazienti del P1 con almeno due ricoveri ospedalieri correlati a PROS (incluso il ricovero indice).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di Prevalenza Annuo
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Il tasso di prevalenza annuale è stato calcolato dividendo il numero di pazienti identificati con PROS per la popolazione francese totale durante il periodo di inclusione.
Il periodo di inclusione è stato da gennaio 2017 a dicembre 2022.
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Fino a circa 6 anni
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Tasso di Incidenza Annuo
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Il tasso di incidenza annuale è stato calcolato dividendo il numero di nuovi casi diagnosticati di PROS durante il periodo di inclusione (casi incidenti) per la popolazione francese totale durante il periodo di inclusione.
Il periodo di inclusione è stato da gennaio 2017 a dicembre 2022.
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Fino a circa 6 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di Pazienti per Caratteristiche del Paziente
Lasso di tempo: Baseline
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Le caratteristiche del paziente includevano età, sesso, regione di residenza e comorbidità.
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Baseline
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Numero di Comorbidità per Paziente
Lasso di tempo: Baseline
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Baseline
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Numero di Pazienti per Diagnosi PROS
Lasso di tempo: Baseline
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Diagnosi incluse:
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Baseline
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Numero di Pazienti per Tipo di Procedure Tecniche correlate al PROS
Lasso di tempo: Baseline
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Le procedure tecniche sono state identificate mediante codici secondo la Nomenclatura delle Classificazioni Mediche per le Procedure Cliniche (CCAM).
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Baseline
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Numero di Pazienti per Tipo di Ricovero
Lasso di tempo: Baseline
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Il tipo di ospedalizzazione includeva ricoveri e visite ambulatoriali.
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Baseline
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Durata Media della Degenza Ospedaliera
Lasso di tempo: Baseline
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Baseline
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Numero di Pazienti per Gravità del Ricovero
Lasso di tempo: Baseline
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La gravità di un ricovero è stata determinata dai valori 1/2/3/4 assegnati all'ultimo carattere del codice Diagnosis Related Group (DRG) per quel ricovero, con numeri più alti che indicano una maggiore gravità.
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Baseline
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Durata media del follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Fino a circa 6 anni
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Numero di ospedalizzazioni per tutte le cause durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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I ricoveri per tutte le cause includevano medicina, chirurgia, ostetricia e odontoiatria.
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Fino a circa 6 anni
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Numero di ricoveri ospedalieri correlati a PROS durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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I ricoveri ospedalieri correlati a PROS includevano ricoveri ambulatoriali e ricoveri ordinari.
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Fino a circa 6 anni
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Durata Media della Permanenza per Ospedalizzazione in Pazienti con PROS Durante il Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Fino a circa 6 anni
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Numero di Pazienti con Ospedalizzazione Correlata a PROS Durante il Periodo di Follow-up per Tipo di Ospedalizzazione e Fascia d'Età
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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I ricoveri includevano ricoveri ospedalieri in regime di degenza e diurno.
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Fino a circa 6 anni
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Numero di ricoveri correlati a PROS per anno di follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Fino a circa 6 anni
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Numero di ospedalizzazioni correlate alla PROS durante il periodo di follow-up per livello di gravità
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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La gravità di un ricovero è stata determinata dai valori 1/2/3/4 assegnati all'ultimo carattere del codice DRG per quel ricovero, con numeri più alti che indicano una gravità maggiore.
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Fino a circa 6 anni
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Numero di Procedure Tecniche Esterni e Visite per Tutte le Cause nel Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Fino a circa 6 anni
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Numero di Pazienti Con Almeno una Procedura Tecnica Esterna e Visita per Qualsiasi Causa Durante il Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Fino a circa 6 anni
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Numero di Procedure Tecniche Esterne e Visite di Interesse Durante il Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Le procedure e le visite di interesse rientravano nelle seguenti specialità:
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Fino a circa 6 anni
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Numero di Pazienti con una Procedura Tecnica Esterna e Visita di Interesse Durante il Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Le procedure e le visite di interesse rientravano nelle seguenti specialità:
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Fino a circa 6 anni
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Numero di Procedure Tecniche Esterne e Visite in base alla Specialità del Professionista Sanitario Esecutivo durante il Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Specialità dei professionisti sanitari incluse:
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Fino a circa 6 anni
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Numero di visite al Pronto Soccorso non seguite da ricovero ospedaliero durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Fino a circa 6 anni
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Numero di Pazienti con almeno una Visita al Pronto Soccorso non Seguita da Ospedalizzazione durante il Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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Fino a circa 6 anni
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Tasso di Consumo delle Risorse Sanitarie per Paziente-Anno (PPY) Durante il Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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I tassi di consumo delle risorse sanitarie PPY sono stati calcolati dividendo la somma del numero di visite di assistenza ospedaliera per i pazienti di interesse per la somma degli anni di follow-up per tutti questi pazienti. I tassi sono stati calcolati per:<\/p>
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Fino a circa 6 anni
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Costi Sanitari PPY Durante il Periodo di Follow-up
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
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I costi sanitari per paziente-anno (PPY) sono stati calcolati dividendo la somma dei costi ospedalieri per i pazienti di interesse per la somma degli anni di follow-up di tutti questi pazienti. I costi sono stati calcolati per:
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Fino a circa 6 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 gennaio 2024
Completamento primario (Effettivo)
8 ottobre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
8 ottobre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 ottobre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 ottobre 2025
Primo Inserito (Effettivo)
29 ottobre 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie Neurodegenerative
- Anomalie congenite
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malformazioni del sistema nervoso
- Polineuropatie
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Neuropatie sensoriali e autonomiche ereditarie
Altri numeri di identificazione dello studio
- CBYL719F1FR02
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