Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie epidemiologie a nemocniční péče o pacienty s PROS ve Francii (EpiPROS)

27. října 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Epidemiologie a nemocniční management pacientů s PROS ve Francii: studie PMSI

Cílem této studie bylo odhadnout incidenci a prevalenci skupiny genetických poruch známých jako PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) ve Francii. Dále studie usilovala o charakterizaci pacientů, management onemocnění a nákladů spojených s PROS. Tato studie využívala data z Francouzské národní databáze nemocnic, Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information (PMSI). Studijní období bylo od ledna 2015 do prosince 2022.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

3605

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936
        • Novartis

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Toto byla retrospektivní, neintervenční kohortová studie.

Popis

Kritéria zařazení:

Populace P1 byla identifikována pomocí kombinovaného dotazu s ohledem na:

  • Kódy Mezinárodní klasifikace nemocí, 10. revize, klinická modifikace (ICD-10-CM) pro PROS-související malformace; NEBO
  • PROS-související technické výkony provedené během hospitalizací ke zmírnění příznaků onemocnění.

Subpopulace SP1 byla identifikována prostřednictvím identifikace alespoň dvou PROS-souvisejících hospitalizací (PROS-související kód ICD-10-CM nebo kód technického výkonu), včetně indexové hospitalizace.

Kritéria vyloučení:

Přítomnost kdykoli během celého období studie:

  • Kódů ICD-10-CM pro chromozomální malformace; NEBO
  • Kódu ICD-10-CM pro hemangiom, aby se zabránilo zařazení pacientů s hemangiomem a jinými vaskulárními malformacemi; NEBO
  • Kódů ICD-10-CM spojených s následujícími komorbiditami: rakovina, cerebrovaskulární patologie, hemiplegie (pouze pro pediatrické pacienty), metastatické patologie nebo infarkt myokardu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Cílová populace (P1)
Děti a dospělí hospitalizovaní pro léčbu onemocnění PROS.
Podskupina (SP1)
Pacienti z P1 s alespoň dvěma hospitalizacemi souvisejícími s PROS (včetně indexové hospitalizace).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční Prevalence
Časové okno: Až přibližně 6 let
Roční míra prevalence byla vypočtena vydělením počtu identifikovaných pacientů s PROS celkovou francouzskou populací během inkluzního období. Inkluzní období bylo od ledna 2017 do prosince 2022.
Až přibližně 6 let
Roční míra incidence
Časové okno: Až přibližně 6 let
Roční incidence byla vypočtena vydělením počtu nově diagnostikovaných případů PROS během inkluzního období (incidentní případy) celkovou francouzskou populací během inkluzního období. Inkluzní období bylo od ledna 2017 do prosince 2022.
Až přibližně 6 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů podle charakteristik pacientů
Časové okno: Výchozí hodnota
Charakteristiky pacientů zahrnovaly věk, pohlaví, oblast bydliště a komorbidity.
Výchozí hodnota
Počet komorbidit na pacienta
Časové okno: Výchozí hodnota
Výchozí hodnota
Počet pacientů podle diagnózy PROS
Časové okno: Výchozí hodnota

Diagnózy zahrnovaly:

  • Lymfangiom, jakékoliv místo
  • Periferní arteriovenózní malformace
  • Arteriovenózní malformace precerebrálních cév
  • Arteriovenózní malformace cerebrálních cév
  • Megalencefalie
  • Jiné vrozené vady horní(ých) končetin(y), včetně pletencové oblasti ramenní [Makrodaktylie (prstů)]
Výchozí hodnota
Počet pacientů podle typu technických postupů souvisejících s PROS
Časové okno: Výchozí hodnota
Technické postupy byly identifikovány pomocí kódů podle Lékařské klasifikace pro nomenklaturu klinických postupů (CCAM).
Výchozí hodnota
Počet pacientů podle typu hospitalizace
Časové okno: Základní hodnota
Typ hospitalizace zahrnoval stacionární a ambulantní návštěvy.
Základní hodnota
Průměrná délka hospitalizace
Časové okno: Výchozí hodnota
Výchozí hodnota
Počet pacientů podle závažnosti hospitalizace
Časové okno: Výchozí hodnota
Závažnost hospitalizace byla určena hodnotami 1/2/3/4 přiřazenými k poslednímu znaku kódu Diagnosis Related Group (DRG) pro danou hospitalizaci, přičemž vyšší čísla označují větší závažnost.
Výchozí hodnota
Průměrná doba sledování
Časové okno: Až přibližně 6 let
Až přibližně 6 let
Počet hospitalizací z jakékoli příčiny během sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let
Hospitalizace ze všech příčin zahrnovaly lékařskou péči, chirurgii, porodnictví a stomatologii.
Až přibližně 6 let
Počet hospitalizací souvisejících s PROS během sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let
PROS-související hospitalizace zahrnovaly ambulantní a lůžkové hospitalizace.
Až přibližně 6 let
Průměrná délka hospitalizace související s PROS během sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let
Až přibližně 6 let
Počet pacientů s hospitalizací související s PROS během sledovacího období podle typu hospitalizace a věkové skupiny
Časové okno: Až přibližně 6 let
Hospitalizace zahrnovaly hospitalizace lůžkové i ambulantní.
Až přibližně 6 let
Počet hospitalizací souvisejících s PROS podle roku sledování
Časové okno: Až přibližně 6 let
Až přibližně 6 let
Počet hospitalizací souvisejících s PROS během sledovacího období podle úrovně závažnosti
Časové okno: Až přibližně 6 let
Závažnost hospitalizace byla určena hodnotami 1/2/3/4 přiřazenými k poslednímu znaku DRG kódu pro danou hospitalizaci, přičemž vyšší čísla označují větší závažnost.
Až přibližně 6 let
Počet všech vnějších technických procedur a návštěv v průběhu sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let
Až přibližně 6 let
Počet pacientů s alespoň jedním externím technickým výkonem a návštěvou z jakékoliv příčiny během sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let
Až přibližně 6 let
Počet externích technických procedur a návštěv zájmu během sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let

Zákroky a návštěvy zájmu byly v následujících specializacích:

  • Psychiatrie
  • Zubní chirurgie
  • Cévní medicína
  • Lékařská genetika
  • Hematologie
  • Nefrologie
  • Viscerální a zažívací chirurgie
  • Gastroenterologie a hepatologie
  • Rekonstrukční a estetická plastická chirurgie
  • Ortopedická chirurgie a traumatologie
  • Dětská chirurgie
  • Dermatologie a venerologie
  • Pediatrie
  • Anesteziologie
  • Sestra
  • Radiodiagnostika a lékařské zobrazování
Až přibližně 6 let
Počet pacientů s externím technickým zákrokem a kontrolní návštěvou během sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let

Zákroky a návštěvy zájmu byly v následujících specializacích:

  • Psychiatrie
  • Zubní chirurgie
  • Cévní medicína
  • Lékařská genetika
  • Hematologie
  • Nefrologie
  • Viscerální a zažívací chirurgie
  • Gastroenterologie a hepatologie
  • Rekonstrukční a estetická plastická chirurgie
  • Ortopedická chirurgie a traumatologie
  • Dětská chirurgie
  • Dermatologie a venerologie
  • Pediatrie
  • Anesteziologie
  • Sestra
  • Radiodiagnostika a lékařská zobrazovací technika
Až přibližně 6 let
Počet externích technických procedur a návštěv podle specializace provádějícího zdravotnického pracovníka během sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let

Odbornosti zdravotnických pracovníků zahrnuté:

  • Psychiatrie
  • Zubní chirurgie
  • Cévní medicína
  • Lékařská genetika
  • Hematologie
  • Nefrologie
  • Viscerální a zažívací chirurgie
  • Gastroenterologie a hepatologie
  • Plastická, rekonstrukční a estetická chirurgie
  • Ortopedická chirurgie a traumatologie
  • Dětská chirurgie
  • Dermatologie a venerologie
  • Pediatrie
  • Anesteziologie
  • Sestra
  • Radiodiagnostika a lékařské zobrazování
Až přibližně 6 let
Počet návštěv pohotovosti, po nichž nenásledovala hospitalizace během sledovaného období
Časové okno: Až přibližně 6 let
Až přibližně 6 let
Počet pacientů s alespoň jednou návštěvou pohotovosti, po které nenásledovala hospitalizace, během sledovaného období
Časové okno: Až přibližně 6 let
Až přibližně 6 let
Míra spotřeby zdravotnických zdrojů na pacient-rok (PPY) během sledovaného období
Časové okno: Až přibližně 6 let

Míry spotřeby zdravotnických zdrojů PPY byly vypočítány vydělením součtu počtu návštěv nemocniční péče u sledovaných pacientů součtem let sledování všech těchto pacientů. Míry byly vypočítány pro:

  • Všechny hospitalizace bez ohledu na příčinu
  • Hospitalizace související s PROS (lůžková a ambulantní)
  • Všechny externí technické výkony a návštěvy bez ohledu na příčinu
  • Externí technické výkony a návštěvy provedené sledovanými zdravotnickými pracovníky
  • Návštěvy pohotovosti nesledované hospitalizací
Až přibližně 6 let
Náklady na zdravotní péči za kalendářní rok během sledovacího období
Časové okno: Až přibližně 6 let

Náklady na zdravotní péči PPY byly vypočteny vydělením součtu nákladů na hospitalizaci pro sledované pacienty součtem let sledování všech těchto pacientů. Náklady byly vypočteny pro:

  • Hospitalizace ze všech příčin
  • Externí technické výkony a návštěvy ze všech příčin
  • Hospitalizace související s PROS
  • Externí technické výkony a návštěvy provedené sledovanými zdravotními pracovníky
Až přibližně 6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

8. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

8. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

29. října 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CBYL719F1FR02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spektrum přerůstání související s PIK3CA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit