进行性核上性麻痹临床试验平台 - 方案B：LM11A-31

纳入标准：

1. 根据2017年运动障碍协会（MDS）标准，临床诊断为可能或很可能进行性核上性麻痹（PSP）Richardson综合征。
2. 筛查时PSP症状存在时间≤5年（基于现场主要研究者的最佳判断）。
3. 筛查时简易精神状态检查（MMSE）评分≥25分。
4. 能够在最小协助下（例如，为安全起见可扶一臂，但不提供姿势支撑）行走至少10步。
5. 筛查前30天内，允许使用的药物剂量稳定，符合方案规定。
6. 居住在家中或社区（辅助生活设施可接受）。
7. 经现场主要研究者评估，参与者很可能在研究期间能够遵守方案，并且视力、听力（允许使用助听器）和读写能力（英语或西班牙语）足以配合所需的测试程序。

排除标准：

1. 筛查期间正在哺乳或怀孕（通过尿妊娠试验证实）的女性，或计划在研究期间怀孕的女性。
2. 有生育潜力的女性在筛查前28天内未使用高效避孕方法，和/或不愿意在研究参与期间使用高效避孕方法。
3. 静脉通路不佳，无法进行多次采血。
4. 筛查时体重低于40公斤或高于136公斤。
5. 筛查前4周内接受过输血。
6. 存在MRI检查禁忌症，包括金属（铁磁性）植入物、与MRI不兼容的心脏起搏器和/或严重幽闭恐惧症。
7. 筛查MRI扫描显示存在结构性证据，提示可能解释参与者大部分症状的替代病理，且与PSP不一致（根据中心MRI读片结果）。
8. 根据现场主要研究者的判断，存在任何不稳定和/或具有临床意义的医疗状况，可能妨碍研究药物安全性和/或有效性的评估（例如，血清维生素B12或叶酸水平具有临床意义的降低、甲状腺功能具有临床意义的异常、卒中或其他脑血管或心血管疾病）。
9. 有严重过敏反应史（例如，过敏性休克），包括但不限于：对既往疫苗、食物和/或药物有严重过敏反应。
10. 筛查或基线前30天内住院。
11. 筛查前3个月内发生经现场主要研究者判断具有临床意义的感染或重大外科手术。
12. 基线前1年内发生心肌梗死、不稳定型心绞痛、症状性充血性心力衰竭。
13. 过去5年内有癌症史，但以下情况除外：已治疗的皮肤鳞状细胞癌、基底细胞癌和原位黑色素瘤；无需治疗的局限性前列腺癌；或已完全切除且被认为已治愈的前列腺癌或乳腺癌。
14. 有或存在免疫性或炎症性疾病史，包括神经系统疾病、脑膜炎或脑膜脑炎。
15. 有需要持续使用抗癫痫药物的癫痫史或现状。根据方案，允许因疼痛或精神疾病使用抗癫痫药物。
16. 目前符合或过去5年内符合《精神障碍诊断与统计手册》第五版（DSM-5）中药物或酒精滥用或依赖的标准。
17. 具有临床意义的异常生命体征，包括持续坐位血压>160/100 mmHg。
18. 糖尿病且糖化血红蛋白（HbA1c）水平≥8.0%。
19. 已知有人类免疫缺陷病毒（HIV-1或2）感染史。
20. 已知有急性/慢性乙型或丙型肝炎史，除非已治愈。