La Piattaforma di Sperimentazione Clinica per la Paralisi Sopranucleare Progressiva - Regime B: LM11A-31

Criteri di inclusione:

1. Diagnosi clinica di possibile o probabile Sindrome di Richardson PSP come definita dai criteri della Società dei Disturbi del Movimento (MDS) del 2017.
2. Presenza di sintomi PSP per ≤5 anni allo screening (basandosi sul miglior giudizio del PI del sito).
3. Punteggio Mini-Mental State Examination (MMSE) allo screening di ≥25.
4. Capacità di camminare almeno 10 passi con assistenza minima (es., un braccio per sicurezza, ma non supporto posturale).
5. Dosi stabili di farmaci consentiti come descritto dal protocollo per 30 giorni prima dello screening.
6. Residente a casa o in comunità (l'assistita è accettabile).
7. Secondo la valutazione del PI del sito, il partecipante è probabilmente in grado di rispettare il protocollo per la durata dello studio e ha una vista, udito (apparecchio acustico permesso) e alfabetizzazione (inglese o spagnolo) adeguati sufficienti per il rispetto delle procedure di test richieste.

Criteri di esclusione:

1. Donne che allattano o sono in gravidanza (documentato da test di gravidanza delle urine) durante lo screening, o pianificano di diventare gravide durante lo studio.
2. Donne in età fertile che non hanno utilizzato un metodo contraccettivo altamente efficace entro 28 giorni dallo screening e/o non sono disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per la durata della loro partecipazione allo studio.
3. Mancanza di un buon accesso venoso tale da impedire prelievi multipli di sangue.
4. Peso inferiore a 40kg o superiore a 136kg allo screening.
5. Trasfusione di sangue entro 4 settimane dallo screening.
6. Controindicazioni agli studi di risonanza magnetica, inclusi impianti metallici (ferromagnetici), pacemaker cardiaco non compatibile con la risonanza magnetica e/o grave claustrofobia.
7. Scansione MRI di screening che mostra evidenza strutturale di patologia alternativa non coerente con la PSP che potrebbe spiegare una porzione sostanziale dei sintomi del partecipante come indicato dalla lettura centrale della risonanza magnetica.
8. Qualsiasi condizione medica instabile e/o clinicamente significativa che potrebbe ostacolare la valutazione della sicurezza e/o dell'efficacia del farmaco in studio (es., riduzione clinicamente significativa dei livelli sierici di B12 o folati, anomalie clinicamente significative della funzione tiroidea, ictus o altre condizioni cerebrovascolari o cardiovascolari), secondo il giudizio del PI del sito.
9. Storia di reazione allergica grave (es., anafilassi) inclusa ma non limitata a: reazione allergica grave a vaccini precedenti, alimenti e/o farmaci.
10. Ricovero ospedaliero entro 30 giorni prima dello screening o del basale.
11. Infezioni o procedure chirurgiche maggiori entro 3 mesi prima dello screening, giudicate clinicamente significative dal PI del sito.
12. Infarto miocardico entro 1 anno prima del basale, angina pectoris instabile, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica.
13. Storia di cancro negli ultimi 5 anni diverso da carcinoma squamocellulare della pelle trattato, carcinoma basocellulare e melanoma in situ, cancro alla prostata localizzato non richiedente trattamento, o cancro alla prostata o al seno, che siano stati completamente rimossi e considerati guariti.
14. Storia o presenza di condizioni immunologiche o infiammatorie, inclusi disturbi neurologici, meningite o meningoencefalite.
15. Storia o presenza di epilessia che richiede uso continuativo di farmaci antiepilettici. I farmaci antiepilettici sono consentiti per dolore o uso psichiatrico secondo il protocollo.
16. Criteri DSM-5 per abuso o dipendenza da droghe o alcol soddisfatti attualmente entro gli ultimi 5 anni.
17. Segni vitali anormali clinicamente significativi inclusa pressione sanguigna seduta sostenuta >160/100 mm Hg.
18. Diabete mellito con livelli di emoglobina A1c (HbA1c) di ≥8,0%.
19. Storia nota di virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1 o 2).
20. Storia nota di epatite B o C acuta/cronica a meno che non trattata curativamente.