Die Progressive Supranukleäre Blickparese Klinische Studienplattform - Regime B: LM11A-31

Einschlusskriterien:

1. Klinische Diagnose eines möglichen oder wahrscheinlichen PSP-Richardson-Syndroms gemäß den Kriterien der Movement Disorder Society (MDS) von 2017.
2. Vorhandensein von PSP-Symptomen für ≤5 Jahre beim Screening (basierend auf der besten Einschätzung des Studienleiters vor Ort).
3. Mini-Mental-Status-Test (MMSE)-Wert beim Screening von ≥25.
4. Fähigkeit, mindestens 10 Schritte mit minimaler Unterstützung zu gehen (z. B. ein Arm zur Sicherheit, aber keine Haltungshilfe).
5. Stabile Dosierungen zugelassener Medikamente gemäß Studienprotokoll für 30 Tage vor dem Screening.
6. Lebt zu Hause oder in der Gemeinschaft (betreutes Wohnen ist akzeptabel).
7. Nach Einschätzung des Studienleiters vor Ort ist der Teilnehmer voraussichtlich in der Lage, das Protokoll für die Studiendauer einzuhalten, und verfügt über ausreichend Sehvermögen, Hörvermögen (Hörgerät erlaubt) und Lese-/Schreibfähigkeiten (Englisch oder Spanisch), um die erforderlichen Testverfahren durchführen zu können.

Ausschlusskriterien:

1. Frauen, die während des Screenings stillen oder schwanger sind (durch einen Urinschwangerschaftstest dokumentiert) oder planen, während der Studie schwanger zu werden.
2. Frauen im gebärfähigen Alter, die innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening keine hochwirksame Verhütungsmethode angewendet haben und/oder nicht bereit sind, während ihrer Studienteilnahme eine hochwirksame Verhütungsmethode zu verwenden.
3. Fehlender guter venöser Zugang, sodass mehrfache Blutentnahmen nicht möglich wären.
4. Gewicht unter 40 kg oder über 136 kg beim Screening.
5. Bluttransfusion innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
6. Kontraindikationen für MRT-Untersuchungen, einschließlich metallischer (ferromagnetischer) Implantate, eines mit MRT nicht kompatiblen Herzschrittmachers und/oder schwerer Klaustrophobie.
7. Screening-MRT-Aufnahme, die strukturelle Hinweise auf eine alternative Pathologie zeigt, die nicht mit PSP vereinbar ist und einen erheblichen Teil der Symptome des Teilnehmers erklären könnte, wie durch die zentrale MRT-Auswertung angegeben.
8. Jede instabile und/oder klinisch signifikante Erkrankung, die wahrscheinlich die Bewertung der Sicherheit und/oder Wirksamkeit des Studienmedikaments beeinträchtigt (z. B. klinisch signifikante Reduktion der Vitamin-B12- oder Folsäurespiegel, klinisch signifikante Schilddrüsenfunktionsstörungen, Schlaganfall oder andere zerebrovaskuläre oder kardiovaskuläre Erkrankungen), nach Einschätzung des Studienleiters vor Ort.
9. Anamnese einer schweren allergischen Reaktion (z. B. Anaphylaxie), einschließlich, aber nicht beschränkt auf: schwere allergische Reaktion auf frühere Impfstoffe, Lebensmittel und/oder Medikamente.
10. Krankenhausaufenthalt innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Baseline.
11. Infektionen oder größere chirurgische Eingriffe innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening, die vom Studienleiter vor Ort als klinisch signifikant eingestuft werden.
12. Herzinfarkt innerhalb von 1 Jahr vor Baseline, instabile Angina pectoris, symptomatische Herzinsuffizienz.
13. Krebserkrankung in den letzten 5 Jahren, außer behandelten Plattenepithelkarzinomen der Haut, Basalzellkarzinomen und Melanoma in situ, lokalisiertem Prostatakrebs, der keine Behandlung erfordert, oder Prostatakrebs oder Brustkrebs, die vollständig entfernt und als geheilt gelten.
14. Anamnese oder Vorliegen von immunologischen oder entzündlichen Erkrankungen, einschließlich neurologischer Störungen, Meningitis oder Meningoenzephalitis.
15. Anamnese oder Vorliegen von Epilepsie, die eine fortlaufende Einnahme von Antiepileptika erfordert. Antiepileptika sind gemäß Protokoll für Schmerzen oder psychiatrische Zwecke erlaubt.
16. DSM-5-Kriterien für Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit, die derzeit innerhalb der letzten 5 Jahre erfüllt sind.
17. Klinisch signifikant abnorme Vitalzeichen, einschließlich anhaltend sitzendem Blutdruck >160/100 mm Hg.
18. Diabetes mellitus mit Hämoglobin-A1c-(HbA1c)-Werten von ≥8,0 %.
19. Bekannte Anamnese von Humanen Immundefizienz-Viren (HIV-1 oder 2).
20. Bekannte Anamnese von akuter/chronischer Hepatitis B oder C, es sei denn, sie wurde kurativ behandelt.