Platforma Badań Klinicznych Postępującego Porażenia Nadjądrowego - Schemat B: LM11A-31

Kryteria włączenia:

1. Kliniczne rozpoznanie możliwego lub prawdopodobnego zespołu Richardsona w przebiegu postępującego porażenia nadjądrowego (PSP) zgodnie z kryteriami Towarzystwa Zaburzeń Ruchu (MDS) z 2017 roku.
2. Obecność objawów PSP przez ≥5 lat w momencie badań przesiewowych (według najlepszej oceny głównego badacza w ośrodku).
3. Wynik Mini-Mental State Examination (MMSE) w badaniach przesiewowych ≥25.
4. Zdolność do przejścia co najmniej 10 kroków przy minimalnej pomocy (np. podparcie jednym ramieniem dla bezpieczeństwa, ale bez podparcia postawy).
5. Stabilne dawki dozwolonych leków zgodnie z protokołem przez 30 dni przed badaniami przesiewowymi.
6. Miejsce zamieszkania w domu lub w społeczności (dopuszcza się zamieszkanie w ośrodku wspomagającym).
7. Według oceny głównego badacza w ośrodku, uczestnik prawdopodobnie będzie w stanie przestrzegać protokołu przez cały okres badania oraz ma odpowiedni wzrok, słuch (dopuszcza się aparat słuchowy) i umiejętność czytania (w języku angielskim lub hiszpańskim) wystarczające do przestrzegania wymaganych procedur testowych.

Kryteria wyłączenia:

1. Kobiety karmiące piersią lub w ciąży (potwierdzone testem ciążowym z moczu) w trakcie badań przesiewowych lub planujące ciążę w trakcie badania.
2. Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosowały wysoce skutecznej metody antykoncepcji w ciągu 28 dni przed badaniami przesiewowymi i/lub nie są skłonne stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres udziału w badaniu.
3. Brak odpowiedniego dostępu żylnego uniemożliwiającego wielokrotne pobieranie krwi.
4. Masa ciała poniżej 40 kg lub powyżej 136 kg w momencie badań przesiewowych.
5. Transfuzja krwi w ciągu 4 tygodni przed badaniami przesiewowymi.
6. Przeciwwskazania do badań MRI, w tym metalowe (ferromagnetyczne) implanty, rozrusznik serca niezgodny z MRI i/lub ciężka klaustrofobia.
7. Badanie MRI w badaniach przesiewowych wykazujące strukturalne dowody alternatywnej patologii niezgodnej z PSP, która mogłaby wyjaśnić znaczną część objawów uczestnika, zgodnie z oceną centralnego odczytu MRI.
8. Jakiekolwiek niestabilne i/lub klinicznie istotne schorzenie, które prawdopodobnie utrudni ocenę bezpieczeństwa i/lub skuteczności badanego leku (np. klinicznie istotne obniżenie poziomu witaminy B12 lub kwasu foliowego w surowicy, klinicznie istotne nieprawidłowości funkcji tarczycy, udar lub inne schorzenia mózgowo-naczyniowe lub sercowo-naczyniowe), według oceny głównego badacza w ośrodku.
9. Występowanie w przeszłości ciężkiej reakcji alergicznej (np. wstrząs anafilaktyczny), w tym, ale nie tylko, na: poprzednie szczepionki, pokarmy i/lub leki.
10. Hospitalizacja w ciągu 30 dni przed badaniami przesiewowymi lub wizytą wyjściową.
11. Infekcje lub poważne zabiegi chirurgiczne w ciągu 3 miesięcy przed badaniami przesiewowymi, uznane za klinicznie istotne przez głównego badacza w ośrodku.
12. Zawał mięśnia sercowego w ciągu 1 roku przed wizytą wyjściową, niestabilna dławica piersiowa, objawowa zastoinowa niewydolność serca.
13. Występowanie nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem leczonego raka płaskonabłonkowego skóry, raka podstawnokomórkowego i czerniaka in situ, zlokalizowanego raka prostaty niewymagającego leczenia lub raka prostaty lub piersi, które zostały całkowicie usunięte i są uznane za wyleczone.
14. Występowanie w przyszłości lub obecność schorzeń immunologicznych lub zapalnych, w tym zaburzeń neurologicznych, zapalenia opon mózgowych lub mózgu.
15. Występowanie w przeszłości lub obecność padaczki wymagającej ciągłego stosowania leków przeciwpadaczkowych. Leki przeciwpadaczkowe są dozwolone zgodnie z protokołem w leczeniu bólu lub schorzeń psychiatrycznych.
16. Spełnienie kryteriów DSM-5 dotyczących nadużywania lub uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 5 lat.
17. Klinicznie istotne nieprawidłowe parametry życiowe, w tym utrzymujące się ciśnienie krwi w pozycji siedzącej >160/100 mm Hg.
18. Cukrzyca z poziomem hemoglobiny glikowanej (HbA1c) ≥8,0%.
19. Znana historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV-1 lub 2).
20. Znana historia ostrego/przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C, chyba że leczonego radykalnie.