Het Progressive Supranuclear Palsy Klinische Studieplatform - Regime B: LM11A-31

Inclusiecriteria:

1. Klinische diagnose van mogelijke of waarschijnlijke PSP Richardson's syndroom zoals gedefinieerd door de 2017 Movement Disorder Society (MDS) criteria.
2. Aanwezigheid van PSP-symptomen gedurende ≤5 jaar bij screening (gebaseerd op het beste oordeel van de plaatselijke hoofdonderzoeker).
3. Mini-Mental State Examination (MMSE) score bij screening van ≥25.
4. In staat om minstens 10 stappen te lopen met minimale hulp (bijvoorbeeld één arm voor veiligheid, maar geen houdingsondersteuning).
5. Stabiele doseringen van toegestane medicatie zoals beschreven in het protocol gedurende 30 dagen voorafgaand aan screening.
6. Woont thuis of in de gemeenschap (ondersteund wonen is acceptabel).
7. Zo beoordeeld door de plaatselijke hoofdonderzoeker, de deelnemer is waarschijnlijk in staat om het protocol voor de duur van de studie na te leven, en heeft voldoende zicht, gehoor (gehoorapparaat toegestaan) en geletterdheid (Engels of Spaans) voldoende voor naleving van de vereiste testprocedures.

Exclusiecriteria:

1. Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn (zoals gedocumenteerd door een zwangerschapstest in urine) tijdens screening, of van plan zijn om zwanger te worden tijdens de studie.
2. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen zeer effectieve anticonceptiemethode hebben gebruikt binnen 28 dagen voor screening en/of niet bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken gedurende hun deelname aan de studie.
3. Heeft geen goede veneuze toegang zodat meerdere bloedafnames niet mogelijk zouden zijn.
4. Weegt minder dan 40 kg, of meer dan 136 kg bij screening.
5. Bloedtransfusie binnen 4 weken voor screening.
6. Contra-indicaties voor MRI-onderzoeken, waaronder metalen (ferromagnetische) implantaten, een hartpacemaker die niet compatibel is met MRI, en/of ernstige claustrofobie.
7. Screening MRI-scan die structureel bewijs toont van alternatieve pathologie die niet consistent is met PSP en die een aanzienlijk deel van de symptomen van de deelnemer zou kunnen verklaren zoals aangegeven door de centrale MRI-beoordeling.
8. Elke instabiele en/of klinisch significante medische aandoening die waarschijnlijk de evaluatie van veiligheid en/of effectiviteit van het studiegeneesmiddel zal belemmeren (bijvoorbeeld klinisch significante verlaging van serum B12- of folaatniveaus, klinisch significante afwijkingen van de schildklierfunctie, beroerte, of andere cerebrovasculaire of cardiovasculaire aandoeningen), volgens het oordeel van de plaatselijke hoofdonderzoeker.
9. Geschiedenis van ernstige allergische reactie (bijvoorbeeld anafylaxie) inclusief maar niet beperkt tot: ernstige allergische reactie op eerdere vaccins, voedingsmiddelen en/of medicijnen.
10. Opname in het ziekenhuis binnen 30 dagen voorafgaand aan screening of baseline.
11. Infecties of grote chirurgische ingrepen binnen 3 maanden voorafgaand aan screening, beoordeeld als klinisch significant door de plaatselijke hoofdonderzoeker.
12. Hartinfarct binnen 1 jaar voorafgaand aan baseline, instabiele angina pectoris, symptomatisch congestief hartfalen.
13. Geschiedenis van kanker in de afgelopen 5 jaar, behalve behandelde plaveiselcelcarcinoom van de huid, basaalcelcarcinoom en melanoom in situ, gelokaliseerde prostaatkanker die geen behandeling vereist, of prostaat- of borstkanker, die volledig zijn verwijderd en als genezen worden beschouwd.
14. Geschiedenis of aanwezigheid van immunologische of inflammatoire aandoeningen, waaronder neurologische aandoeningen, meningitis of meningoencefalitis.
15. Geschiedenis of aanwezigheid van epilepsie die voortdurend gebruik van anti-epileptica vereist. Anti-epileptica zijn toegestaan voor pijn of psychiatrisch gebruik volgens het protocol.
16. DSM-5 criteria voor drugs- of alcoholmisbruik of -afhankelijkheid die momenteel zijn voldaan in de afgelopen 5 jaar.
17. Klinisch significante abnormale vitale functies inclusief aanhoudende zittende bloeddruk >160/100 mm Hg.
18. Diabetes mellitus met hemoglobine A1c (HbA1c) niveaus van ≥8,0%.
19. Bekende geschiedenis van humaan immunodeficiëntievirus (HIV-1 of 2).
20. Bekende geschiedenis van acute/chronische hepatitis B of C tenzij curatief behandeld.