Den Progressiva Supranukleära Palsy-kliniska prövningsplattformen - Regimen B: LM11A-31

Inklusionskriterier:

1. Klinisk diagnos av möjligt eller troligt PSP Richardsons syndrom enligt definitionen i 2017 års Movement Disorder Society (MDS) kriterier.
2. Närvaro av PSP-symtom i ≤5 år vid screening (baserat på den bästa bedömningen av platsens huvudansvarig forskare).
3. Mini-Mental State Examination (MMSE) poäng vid screening på ≥25.
4. Kan gå minst 10 steg med minimal assistans (t.ex., en arm för säkerhet, men inte posturalt stöd).
5. Stabila doser av tillåtna läkemedel enligt beskrivningen i protokollet i 30 dagar före screening.
6. Bor hemma eller i samhället (assisterat boende är acceptabelt).
7. Enligt bedömning av platsens huvudansvarig forskare är deltagaren sannolikt kapabel att följa protokollet under hela studiens varaktighet och har tillräcklig syn, hörsel (hörselhjälp tillåten) och läskunnighet (engelska eller spanska) för att klara de krävda testprocedurerna.

Exklusionskriterier:

1. Kvinnor som ammar eller är gravida (dokumenterat med urinprov) under screening, eller planerar att bli gravida under studien.
2. Kvinnor i fertil ålder som inte använde en mycket effektiv preventivmetod inom 28 dagar före screening och/eller inte är villiga att använda en mycket effektiv preventivmetod under hela sin deltagande tid i studien.
3. Saknar god venös access så att flera blodprovstagningar skulle förhindras.
4. Väger mindre än 40 kg eller mer än 136 kg vid screening.
5. Blodtransfusion inom 4 veckor före screening.
6. Kontraindikationer för MR-undersökningar, inklusive metalliska (ferromagnetiska) implantat, en hjärtpacemaker som inte är kompatibel med MR och/eller svår klaustrofobi.
7. Screening MR-visning som visar strukturella bevis på alternativ patologi som inte överensstämmer med PSP som kan förklara en betydande del av deltagarens symtom enligt den centrala MR-läsningen.
8. Alla instabila och/eller kliniskt signifikanta medicinska tillstånd som sannolikt kommer att hindra utvärderingen av säkerhet och/eller effekt av studieläkemedlet (t.ex., kliniskt signifikant reduktion av serum B12- eller folatnivåer, kliniskt signifikanta avvikelser i sköldkörtelfunktion, stroke eller andra cerebrovaskulära eller kardiovaskulära tillstånd), enligt platsens huvudansvariga forskares bedömning.
9. Tidigare svår allergisk reaktion (t.ex., anafylaxi) inklusive men inte begränsat till: svår allergisk reaktion på tidigare vacciner, livsmedel och/eller läkemedel.
10. Inlagd på sjukhus inom 30 dagar före screening eller baslinje.
11. Infektioner eller större kirurgiska ingrepp inom 3 månader före screening, bedömt som kliniskt signifikanta av platsens huvudansvariga forskare.
12. Hjärtinfarkt inom 1 år före baslinje, instabil angina pectoris, symtomatisk kongestiv hjärtsvikt.
13. Cancer inom de senaste 5 åren förutom behandlad skivepitelcancer, basalcancer och melanoma in-situ, lokaliserad prostatacancer som inte kräver behandling, eller prostatacancer eller bröstcancer som har blivit fullständigt borttagna och anses botade.
14. Tidigare eller nuvarande immunologiska eller inflammatoriska tillstånd, inklusive neurologiska sjukdomar, meningit eller meningoencefalit.
15. Tidigare eller nuvarande epilepsi som kräver pågående användning av antiepileptiska läkemedel. Antiepileptiska läkemedel är tillåtna för smärta eller psykiatriskt bruk enligt protokollet.
16. DSM-5 kriterier för missbruk eller beroende av droger eller alkohol som uppfyllts under de senaste 5 åren.
17. Kliniskt signifikant avvikande vitala tecken inklusive ihållande sittande blodtryck >160/100 mm Hg.
18. Diabetes mellitus med hemoglobin A1c (HbA1c) nivåer på ≥8,0%.
19. Känd tidigare infektion med humant immunbristvirus (HIV-1 eller 2).
20. Känd tidigare akut/kronisk hepatit B eller C om inte botad.