Den Progressive Supranukleære Parese Kliniske Forsøgsplatform - Regime B: LM11A-31

Inklusionskriterier:

1. Klinisk diagnose af mulig eller sandsynlig PSP Richardson's syndrom som defineret af Movement Disorder Society (MDS) kriterierne fra 2017.
2. Tilstedeværelse af PSP-symptomer i ≤5 år ved screening (baseret på den bedste vurdering af stedets hovedundersøger).
3. Mini-Mental State Examination (MMSE) score ved screening på ≥25.
4. I stand til at gå mindst 10 skridt med minimal assistance (f.eks. en arm til sikkerhed, men ikke postural støtte).
5. Stabile doser af tilladte lægemidler som beskrevet i protokollen i 30 dage før screening.
6. Bor hjemme eller i samfundet (assisteret bolig er acceptabelt).
7. Ifølge stedets hovedundersøgers vurdering er deltageren sandsynligvis i stand til at overholde protokollen i hele undersøgelsens varighed, og har tilstrækkelig syn, hørelse (høreapparat tilladt) og læse- og skrivefærdigheder (engelsk eller spansk) til at kunne overholde de nødvendige testprocedurer.

Eksklusionskriterier:

1. Kvinder, der ammer eller er gravide (dokumenteret ved urin graviditetstest) under screening, eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen.
2. Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke har brugt en højeffektiv præventionsmetode inden for 28 dage før screening og/eller ikke er villige til at bruge en højeffektiv præventionsmetode i hele deres deltagelse i undersøgelsen.
3. Manglende god venetilgang, således at flere blodprøvetagninger ville være umulige.
4. Vægter mindre end 40 kg eller mere end 136 kg ved screening.
5. Blodtransfusion inden for 4 uger før screening.
6. Kontraindikationer for MRI-undersøgelser, inklusive metal (ferromagnetiske) implantater, en hjertestimulator, der ikke er kompatibel med MRI, og/eller svær klaustrofobi.
7. Screening MRI-scanning viser strukturelle tegn på alternativ patologi, der ikke er forenelig med PSP, som kunne forklare en væsentlig del af deltagerens symptomer ifølge den centrale MRI-læsning.
8. Enhver ustabil og/eller klinisk signifikant medicinsk tilstand, der sandsynligvis vil hindre vurderingen af undersøgelseslægemidlets sikkerhed og/eller effektivitet (f.eks. klinisk signifikant reduktion i serum B12- eller folatniveauer, klinisk signifikante abnormiteter i skjoldbruskkirtelfunktionen, slagtilfælde eller andre cerebrovaskulære eller kardiovaskulære tilstande), ifølge stedets hovedundersøgers vurdering.
9. Historie med svær allergisk reaktion (f.eks. anafylakse) inklusive men ikke begrænset til: svær allergisk reaktion på tidligere vacciner, fødevarer og/eller lægemidler.
10. Indlæggelse på hospital inden for 30 dage før screening eller baseline.
11. Infektioner eller større kirurgiske indgreb inden for 3 måneder før screening, vurderet til at være klinisk signifikante af stedets hovedundersøger.
12. Myokardieinfarkt inden for 1 år før baseline, ustabil angina pectoris, symptomatisk kongestivt hjertesvigt.
13. Historie med kræft inden for de seneste 5 år, bortset fra behandlet hudpladecellekarcinom, basalcellekarcinom og melanoma in-situ, lokaliseret prostatakræft, der ikke kræver behandling, eller prostatakræft eller brystkræft, der er fuldt ud fjernet og anses for helbredt.
14. Historie eller tilstedeværelse af immunologiske eller inflammatoriske tilstande, inklusive neurologiske lidelser, meningitis eller meningoencefalitis.
15. Historie eller tilstedeværelse af epilepsi, der kræver igangværende brug af antiepileptiske lægemidler. Antiepileptiske lægemidler er tilladt til smerter eller psykiatrisk brug ifølge protokollen.
16. DSM-5 kriterier for stof- eller alkoholmisbrug eller -afhængighed opfyldt inden for de seneste 5 år.
17. Klinisk signifikante abnorme vitale tegn inklusive vedvarende sidende blodtryk >160/100 mm Hg.
18. Diabetes mellitus med hæmoglobin A1c (HbA1c) niveauer på ≥8,0%.
19. Kendt historie med humant immundefektvirus (HIV-1 eller 2).
20. Kendt historie med akut/kronisk hepatitis B eller C, medmindre behandlet kurativt.