A Plataforma de Ensaios Clínicos para Paralisia Supranuclear Progressiva - Regime B: LM11A-31

Critérios de Inclusão:

1. Diagnóstico clínico de síndrome de Richardson de PSP possível ou provável conforme definido pelos critérios da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS) de 2017.
2. Presença de sintomas de PSP há ≤5 anos no momento do rastreio (com base no melhor julgamento do investigador principal do centro).
3. Pontuação no Mini-Exame do Estado Mental (MMSE) no rastreio de ≥25.
4. Capaz de caminhar pelo menos 10 passos com assistência mínima (por exemplo, um braço para segurança, mas não apoio postural).
5. Doses estáveis de medicamentos permitidos conforme descrito no protocolo durante 30 dias antes do rastreio.
6. Reside em casa ou na comunidade (residência assistida é aceitável).
7. Conforme avaliado pelo investigador principal do centro, é provável que o participante seja capaz de cumprir o protocolo durante a duração do estudo e tem visão, audição (aparelho auditivo permitido) e literacia (inglês ou espanhol) adequadas suficientes para cumprir os procedimentos de teste exigidos.

Critérios de Exclusão:

1. Mulheres que estão a amamentar ou grávidas (conforme documentado por um teste de gravidez na urina) durante o rastreio, ou planeiam engravidar durante o estudo.
2. Mulheres com potencial de engravidar que não utilizaram um método de contraceção altamente eficaz nos 28 dias anteriores ao rastreio e/ou não estão dispostas a usar um método de contraceção altamente eficaz durante a sua participação no estudo.
3. Falta de acesso venoso adequado de modo a impedir múltiplas colheitas de sangue.
4. Peso inferior a 40 kg ou superior a 136 kg no rastreio.
5. Transfusão de sangue nas 4 semanas anteriores ao rastreio.
6. Contraindicações para estudos de ressonância magnética (RM), incluindo implantes metálicos (ferromagnéticos), pacemaker cardíaco não compatível com RM e/ou claustrofobia grave.
7. Ressonância magnética de rastreio que mostre evidências estruturais de patologia alternativa não consistente com PSP que possa explicar uma porção substancial dos sintomas do participante, conforme indicado pela leitura central da RM.
8. Qualquer condição médica instável e/ou clinicamente significativa que possa dificultar a avaliação da segurança e/ou eficácia do medicamento do estudo (por exemplo, redução clinicamente significativa dos níveis séricos de B12 ou folato, anomalias clinicamente significativas da função tiroideia, acidente vascular cerebral ou outras condições cerebrovasculares ou cardiovasculares), de acordo com o julgamento do investigador principal do centro.
9. Histórico de reação alérgica grave (por exemplo, anafilaxia) incluindo, mas não limitado a: reação alérgica grave a vacinas anteriores, alimentos e/ou medicamentos.
10. Internamento hospitalar nos 30 dias anteriores ao rastreio ou linha de base.
11. Infeções ou procedimentos cirúrgicos maiores nos 3 meses anteriores ao rastreio, considerados clinicamente significativos pelo investigador principal do centro.
12. Enfarte do miocárdio no ano anterior à linha de base, angina pectoris instável, insuficiência cardíaca congestiva sintomática.
13. Histórico de cancro nos últimos 5 anos, exceto carcinoma de células escamosas da pele tratado, carcinoma basocelular e melanoma in situ, cancro da próstata localizado que não requer tratamento, ou cancro da próstata ou da mama que tenha sido completamente removido e seja considerado curado.
14. Histórico ou presença de condições imunológicas ou inflamatórias, incluindo distúrbios neurológicos, meningite ou meningoencefalite.
15. Histórico ou presença de epilepsia que exija uso contínuo de medicamentos antiepiléticos. Os medicamentos antiepiléticos são permitidos para dor ou uso psiquiátrico de acordo com o protocolo.
16. Critérios DSM-5 para abuso ou dependência de drogas ou álcool atualmente cumpridos nos últimos 5 anos.
17. Sinais vitais anormais clinicamente significativos, incluindo pressão arterial sentada sustentada >160/100 mm Hg.
18. Diabetes mellitus com níveis de hemoglobina A1c (HbA1c) de ≥8,0%.
19. Histórico conhecido de vírus da imunodeficiência humana (VIH-1 ou 2).
20. Histórico conhecido de hepatite B ou C aguda/crónica, a menos que tratada de forma curativa.