- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT07264283
A Progresszív Szupranukleáris Bénulás Klinikai Vizsgálati Platform - B Rezsim: LM11A-31
A Progresszív Szupranukleáris Bénulás Klinikai Vizsgálati Platform - B terápia: LM11A-31
The Progressive Supranuclear Palsy Clinical Trial Platform (PTP) is a multi-center, multi-regimen clinical trial evaluating the safety and efficacy of investigational products for the treatment of PSP. Regimen B will evaluate the safety and efficacy of a single study drug, LM11A-31, in participants with PSP.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
The Progressive Supranuclear Palsy Clinical Trial Platform (PTP) is designed as a perpetual platform trial. This means that there is a single Master Protocol dictating the conduct of the trial. The PTP Master Protocol is registered as NCT07173803. Once a participant enrolls into the Master Protocol and meets all eligibility criteria, the participant will be eligible to be randomized into any currently enrolling regimen. All participants will have an equal chance to be randomized to all regimens that are active at the time of screening. If a participant is randomized to Regimen B: LM11A-31, participants will complete a baseline assessment and be randomized in a 3:1 ratio to either active LM11A-31 or matching placebo. Participants must first enroll into the Master Protocol and be eligible to participate in the Master Protocol before being able to be randomly assigned to Regimen B. For a list of enrolling sites, please see the PTP Master Protocol under NCT07173803.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF), Memory and Aging Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Inclusion Criteria:
- Clinical diagnosis of possible or probable PSP Richardson's Syndrome as defined by the 2017 Movement Disorder Society (MDS) criteria.
- Presence of PSP symptoms for ≤5 years at screening (based on the best judgment of the site PI).
- Mini-Mental State Examination (MMSE) score at screening of ≥25.
- Able to walk at least 10 steps with minimal assistance (e.g., one arm for safety, but not postural support).
- Stable doses of permitted medications as described per protocol for 30 days prior to screening.
- Resides at home or in the community (assisted living is acceptable).
- As assessed by the site PI, participant is likely to be able to comply with the protocol for the duration of the study, and has adequate vision, hearing (hearing aid permitted), and literacy (English or Spanish) sufficient for compliance with the required testing procedures.
Exclusion Criteria:
- Females who are breastfeeding or pregnant (as documented by a urine pregnancy test) during screening, or plan to become pregnant during the study.
- Females of childbearing potential who did not use a highly effective method of contraception within 28 days of screening and/or are not willing to use a highly effective method of contraception for the duration of their participation in the study.
- Lacks good venous access such that multiple blood draws would be precluded.
- Weighs less than 40kg, or more than 136kg at screening.
- Blood transfusion within 4 weeks of screening.
- Contraindications to MRI studies, including metal (ferromagnetic) implants, a cardiac pacemaker that is not compatible with MRI, and/or severe claustrophobia.
- Screening MRI scan showing structural evidence of alternative pathology not consistent with PSP that could explain a substantial portion of the participant's symptoms as indicated by the central MRI read.
- Any unstable and/or clinically significant medical condition likely to hamper the evaluation of safety and/or efficacy of study drug (e.g., clinically significant reduction in serum B12 or folate levels, clinically significant abnormalities of thyroid function, stroke, or other cerebrovascular or cardiovascular conditions), as per the site PI's judgment.
- History of severe allergic reaction (e.g., anaphylaxis) including but not limited to: severe allergic reaction to previous vaccines, foods, and/or medications.
- Hospitalization within 30 days prior to screening or baseline.
- Infections or major surgical procedures within 3 months prior to screening, judged to be clinically significant by the site PI.
- Myocardial infarction within 1 year prior to baseline, unstable angina pectoris, symptomatic congestive heart failure.
- History of cancer within the past 5 years other than treated skin squamous cell carcinoma, basal cell carcinoma, and melanoma in-situ, localized prostate cancer not requiring treatment, or prostate or breast cancer, which have been fully removed and are considered cured.
- History or presence of immunological or inflammatory conditions, including neurological disorders, meningitis or meningoencephalitis.
- History or presence of epilepsy requiring ongoing use of antiepileptic medications. Antiepileptic medications are permitted for pain or psychiatric use per the protocol.
- DSM-5 criteria for drug or alcohol abuse or dependence currently met within the past 5 years.
- Clinically significant abnormal vital signs including sustained sitting blood pressure >160/100 mm Hg.
- Diabetes mellitus with hemoglobin A1c (HbA1c) levels of ≥8.0%.
- Known history of human immunodeficiency virus (HIV-1 or 2).
- Known history of acute/chronic hepatitis B or C unless treated curatively.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Megfelelő placebo
|
Matching placebo is administered orally twice daily. |
|
Kísérleti: Regimen B: LM11A-31
|
LM11A-31 is administered orally twice daily. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Disease progression
Időkeret: 52 weeks
|
Change in disease severity as measured by the 15-item modified Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (mPSPRS-15) in which the minimum score is 0 and the maximum score is 52, with higher scores indicating a worse outcome. |
52 weeks
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Disease progression
Időkeret: 52 weeks
|
Change in disease severity as measured by the 10-item modified Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (mPSPRS-10) in which the minimum score is 0 and the maximum score is 30, with higher scores indicating a worse outcome. |
52 weeks
|
|
Disease progression
Időkeret: 52 weeks
|
Change in disease severity as measured by the 28-item Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (28-item PSPRS) in which the minimum score is 0 and the maximum score is 100, with higher scores indicating a worse outcome. |
52 weeks
|
|
Experiences of daily living
Időkeret: 52 weeks
|
Change in experiences of daily living over time as measured by the Cortical Basal ganglia Functional Scale (CBFS) in which the minimum score is 0 and the maximum score is 124, with higher scores indicating a worse outcome. |
52 weeks
|
|
Activities of daily living
Időkeret: 52 weeks
|
Change in activities of daily living over time as measured by the Schwab and England Activities of Daily Living Scale (SE-ADL) in which the minimum score is 0% and the maximum score is 100%, with lower scores indicating a worse outcome. |
52 weeks
|
|
Disease severity
Időkeret: 52 weeks
|
Change in disease severity over time as measured by the Clinical Global Impression of disease severity (CGIds) using a 7-point scale, ranging from 1 (normal, not ill) to 7 (extremely ill), with a higher score indicating a worse outcome. |
52 weeks
|
|
Disease progression
Időkeret: 52 weeks
|
Change in disease severity over time as measured by the Clinical Global Impression of Change (CGIC) using a 7-point scale, ranging from 1 (very much improved) to 7 (very much worse), with a score of 4 indicating no change. |
52 weeks
|
|
Health-related quality of life
Időkeret: 52 weeks
|
Change in quality of life over time as measured by the EuroQoL 5 Dimension - 5 Level (EQ-5D-5L) questionnaire in which the minimum score is 0 and the maximum score is 1, with lower scores indicating a worse outcome. |
52 weeks
|
|
Brain volume
Időkeret: 52 weeks
|
Change in volume in midbrain, pontine and other regions over time as measured by volumetric MRI. |
52 weeks
|
|
Neurodegeneration
Időkeret: 52 weeks
|
Change in plasma neurofilament light chain (NfL) concentration. |
52 weeks
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Kutatásvezető: Anne-Marie Wills, MD, Massachusetts General Hospital
- Kutatásvezető: Irene Litvan, MD, University of California, San Diego
- Kutatásvezető: Julio Rojas-Martinez, MD, PhD, University of California, San Francisco
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Mentális zavarok
- Anyagcsere-betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Szembetegségek
- Elmebaj
- Tauopathies
- Neurodegeneratív betegségek
- Mozgási zavarok
- Basalis ganglion betegségek
- Koponyaideg-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Ophthalmoplegia
- Szemmozgási zavarok
- Bénulás
- Frontotemporális lebeny degeneráció
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Jelek és tünetek
- Frontotemporális demencia
- Progresszív szupranukleáris bénulás
- LM11A-31
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ATRI-015-B
- R01AG085029 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .