A Progresszív Szupranukleáris Bénulás Klinikai Vizsgálati Platform - B Rezsim: LM11A-31

Bevonási kritériumok:

1. Klinikai diagnózis lehetséges vagy valószínű PSP Richardson-szindrómáról a 2017-es Movement Disorder Society (MDS) kritériumai szerint.
2. PSP tünetek jelenléte ≥5 évig a szűréskor (a helyszíni fővizsgáló legjobb ítélete alapján).
3. Mini-Mental State Examination (MMSE) pontszám szűréskor ≥25.
4. Képes legalább 10 lépést tenni minimális segítséggel (pl. egy kar biztonság céljából, de nem testtartás-támogatás).
5. Stabil dózisú megengedett gyógyszerek a protokoll szerint leírtaknak megfelelően a szűrés előtti 30 napban.
6. Otthon vagy közösségi környezetben lakik (segített életforma elfogadható).
7. A helyszíni fővizsgáló megítélése szerint a résztvevő valószínűleg képes lesz betartani a protokollt a vizsgálat időtartama alatt, és megfelelő látással, hallással (hallókészülék megengedett) és olvasási képességgel (angol vagy spanyol) rendelkezik a szükséges tesztelési eljárások betartásához.

Kizárási kritériumok:

1. Szoptató vagy terhes nők (vizelet terhességi teszt igazolja) szűrés alatt, vagy akik a vizsgálat alatt terhesnek kívánnak lenni.
2. Gyermekvállalásra képes nők, akik nem használtak nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert a szűrés előtti 28 napban és/vagy nem hajlandóak nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert használni a vizsgálatban való részvételük időtartama alatt.
3. Nem rendelkezik jó vénás hozzáféréssel, ami megakadályozná a többszöri vérvételt.
4. Szűréskor 40 kg-nál kevesebb, vagy 136 kg-nál több.
5. Vérátömlesztés a szűrés előtti 4 héten belül.
6. MRI-vizsgálatok ellenjavallatai, beleértve a fém (ferromágneses) implantátumokat, MRI-vel nem kompatibilis szívritmus-szabályozót és/vagy súlyos klausztrofóbiát.
7. Szűrő MRI-vizsgálat szerkezeti bizonyítékot mutat alternatív patológiára, amely nem összeegyeztethető a PSP-vel, és amely a résztvevő tüneteinek jelentős részét megmagyarázhatja a központi MRI-értékelés szerint.
8. Bármilyen instabil és/vagy klinikailag jelentős egészségügyi állapot, amely valószínűleg hátráltatja a vizsgálati szer biztonságának és/vagy hatékonyságának értékelését (pl. klinikailag jelentős B12-vitamin- vagy folsavszint-csökkenés, klinikailag jelentős pajzsmirigyfunkciós rendellenességek, stroke vagy egyéb cerebrovaszkuláris vagy kardiovaszkuláris állapotok), a helyszíni fővizsgáló megítélése szerint.
9. Súlyos allergiás reakció (pl. anafilaxia) előzménye, beleértve, de nem kizárólagosan: súlyos allergiás reakció korábbi oltásokra, ételekre és/vagy gyógyszerekre.
10. Kórházi kezelés a szűrés vagy a kiindulási állapot előtti 30 napban.
11. Fertőzések vagy nagyobb sebészeti beavatkozások a szűrés előtti 3 hónapban, amelyeket a helyszíni fővizsgáló klinikailag jelentősnek ítél.
12. Szívizominfarktus a kiindulási állapot előtti 1 évben, instabil angina pectoris, tünetes kongesztív szívelégtelenség.
13. Rák előzménye az elmúlt 5 évben, kivéve kezelt bőr squamous sejtes karcinómát, bazális sejtes karcinómát és in situ melanómát, kezelést nem igénylő lokalizált prosztatarákot, vagy teljesen eltávolított és gyógyultnak tekintett prosztata- vagy mellrákot.
14. Immunológiai vagy gyulladásos állapotok, ideértve neurológiai rendellenességek, agyhártyagyulladás vagy meningoencephalitis előzménye vagy jelenléte.
15. Epilepszia előzménye vagy jelenléte, amely folyamatos antiepileptikus gyógyszerek használatát igényli. Antiepileptikus gyógyszerek a protokoll szerint megengedettek fájdalom vagy pszichiátriai célokra.
16. DSM-5 kritériumok szerinti kábítószer- vagy alkoholfüggőség vagy -visszaélés, amelyet az elmúlt 5 évben teljesítettek.
17. Klinikailag jelentős abnormális életfunkciók, beleértve tartós ülő vérnyomást >160/100 mm Hg.
18. Cukorbetegség hemoglobin A1c (HbA1c) szinttel ≥8,0%.
19. Ismert előzmény humán immunhiány vírusról (HIV-1 vagy 2).
20. Ismert előzmény akut/krónikus hepatitis B vagy C-ről, hacsak nem gyógyító kezelésen esett át.