La Plateforme d'Essai Clinique pour la Paralysie Supranucléaire Progressive - Régime B : LM11A-31

Critères d'inclusion :

1. Diagnostic clinique de syndrome de PSP Richardson possible ou probable tel que défini par les critères de la Société des troubles du mouvement (MDS) de 2017.
2. Présence de symptômes de PSP depuis ≤5 ans au moment du dépistage (selon la meilleure appréciation du chercheur principal du site).
3. Score au Mini-Mental State Examination (MMSE) lors du dépistage de ≥25.
4. Capacité à marcher au moins 10 pas avec une assistance minimale (par exemple, un bras pour la sécurité, mais pas de soutien postural).
5. Posologies stables des médicaments autorisés selon le protocole pendant 30 jours avant le dépistage.
6. Réside à domicile ou en milieu communautaire (la vie en résidence avec assistance est acceptable).
7. Selon l'évaluation du chercheur principal du site, le participant est susceptible de pouvoir respecter le protocole pendant toute la durée de l'étude et possède une vision, une audition (appareil auditif autorisé) et des compétences en lecture (anglais ou espagnol) suffisantes pour se conformer aux procédures de test requises.

Critères d'exclusion :

1. Femmes qui allaitent ou sont enceintes (attesté par un test de grossesse urinaire) pendant le dépistage, ou prévoient de devenir enceintes pendant l'étude.
2. Femmes en âge de procréer qui n'ont pas utilisé une méthode de contraception hautement efficace dans les 28 jours précédant le dépistage et/ou ne sont pas disposées à utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant toute leur participation à l'étude.
3. Accès veineux insuffisant empêchant des prélèvements sanguins multiples.
4. Pèse moins de 40 kg ou plus de 136 kg au dépistage.
5. Transfusion sanguine dans les 4 semaines précédant le dépistage.
6. Contre-indications aux études IRM, y compris implants métalliques (ferromagnétiques), stimulateur cardiaque non compatible avec l'IRM et/ou claustrophobie sévère.
7. IRM de dépistage montrant des preuves structurelles d'une pathologie alternative incompatible avec la PSP pouvant expliquer une partie substantielle des symptômes du participant, selon l'évaluation centrale de l'IRM.
8. Toute condition médicale instable et/ou cliniquement significative susceptible d'entraver l'évaluation de la sécurité et/ou de l'efficacité du médicament à l'étude (par exemple, réduction cliniquement significative des taux sériques de B12 ou de folate, anomalies cliniquement significatives de la fonction thyroïdienne, accident vasculaire cérébral ou autres affections cérébrovasculaires ou cardiovasculaires), selon le jugement du chercheur principal du site.
9. Antécédents de réaction allergique sévère (par exemple, anaphylaxie) incluant, sans s'y limiter : réaction allergique sévère à des vaccins, aliments et/ou médicaments antérieurs.
10. Hospitalisation dans les 30 jours précédant le dépistage ou la visite initiale.
11. Infections ou interventions chirurgicales majeures dans les 3 mois précédant le dépistage, jugées cliniquement significatives par le chercheur principal du site.
12. Infarctus du myocarde dans l'année précédant la visite initiale, angine de poitrine instable, insuffisance cardiaque congestive symptomatique.
13. Antécédents de cancer au cours des 5 dernières années, à l'exception du carcinome épidermoïde cutané traité, du carcinome basocellulaire et du mélanome in situ, du cancer de la prostate localisé ne nécessitant pas de traitement, ou du cancer de la prostate ou du sein, qui ont été complètement retirés et sont considérés comme guéris.
14. Antécédents ou présence de conditions immunologiques ou inflammatoires, y compris troubles neurologiques, méningite ou méningo-encéphalite.
15. Antécédents ou présence d'épilepsie nécessitant une utilisation continue de médicaments antiépileptiques. Les médicaments antiépileptiques sont autorisés pour la douleur ou un usage psychiatrique selon le protocole.
16. Critères DSM-5 pour abus ou dépendance à l'alcool ou aux drogues actuellement remplis au cours des 5 dernières années.
17. Signes vitaux anormaux cliniquement significatifs, y compris une pression artérielle assise soutenue >160/100 mm Hg.
18. Diabète sucré avec des taux d'hémoglobine A1c (HbA1c) ≥8,0 %.
19. Antécédents connus de virus de l'immunodéficience humaine (VIH-1 ou 2).
20. Antécédents connus d'hépatite B ou C aiguë/chronique, sauf si traités de manière curative.