FRF-001（一种AAV-9基因疗法）治疗FOXG1综合征（FS）患者的1/2期研究
2026年7月23日 更新者：FOXG1 Research Foundation
一项开放标签、首次人体1/2期研究，旨在评估通过脑室内注射给药的AAV-9基因疗法FRF-001在FOXG1综合征参与者中的安全性、耐受性和有效性
该临床试验的目的是了解FRF-001对患有FOXG1综合征的儿童和成人是否是一种安全、可耐受且有效的治疗方法。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者必须通过全外显子组测序、全基因组测序、基因面板、单基因检测或微阵列在认可的实验室中确认FOXG1突变为可能致病或致病性，且根据研究者的意见，临床表型与FS一致。
- 参与者或其父母或法定监护人在签署知情同意书时已在FRF公民自然历史研究中注册。
- 参与者或其父母、法定监护人或护理人员愿意并能够完成研究的所有方面，遵守研究访问时间表，并配合所有评估。
排除标准：
- 其他可能混淆典型FOXG1综合征表型的遗传突变或临床共病；FOXG1基因重复；或包含FOXG1编码区以外区域的FOXG1基因缺失。
- 既往接受过针对FS的基因、细胞疗法或研究性治疗。
- 同时参与另一项临床研究，除非是观察性（非干预性）研究，且该研究不干扰当前方案的要求，且不会影响FRF-001安全性或有效性的评估。
- 根据研究者的评估和确定，任何当前或既往的病症或禁忌症会使参与者无法安全接受预防性皮质类固醇。
- 禁忌症或不愿接受MRI或腰椎穿刺（LP）程序。
- 任何医学状况、共病或解剖异常，根据研究者和/或主治麻醉师的意见，会禁忌安全实施研究程序所需的镇静或全身麻醉。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：治疗
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通过脑室内注射递送的AAV-9基因疗法
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估单剂量FRF-001在FOXG1综合征患者中的安全性和耐受性
大体时间：至第104周
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）、治疗期间出现的严重不良事件（TESAEs）以及特别关注的不良事件（AESIs）的发生率、严重程度和因果关系
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至第104周
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评估单剂量FRF-001在FOXG1综合征参与者中的疗效
大体时间：第52周和第104周
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通过Peabody发育运动量表第三版（PDMS-3）评估的运动里程碑达成情况
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第52周和第104周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年7月20日
初级完成 (估计的)
2029年7月1日
研究完成 (估计的)
2029年12月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月16日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月17日
首次发布 (实际的)
2025年12月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月23日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- FRF-001-CL101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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