Étude de phase 1/2 du FRF-001, une thérapie génique AAV-9, chez les patients atteints du syndrome FOXG1 (FS)
23 juillet 2026 mis à jour par: FOXG1 Research Foundation
Une étude de phase 1/2 ouverte, première chez l'humain, visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du FRF-001, une thérapie génique AAV-9 administrée par injection intracérébroventriculaire chez les participants atteints du syndrome FOXG1
L'objectif de cet essai clinique est de déterminer si le FRF-001 est un traitement sûr, tolérable et efficace pour les enfants et les adultes atteints du syndrome FOXG1.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
12
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Le participant doit avoir une mutation FOXG1 confirmée comme probablement pathogène ou pathogène par séquençage de l'exome entier, séquençage du génome entier, panel génétique, test d'un gène unique ou microarray réalisé dans un laboratoire accrédité, avec un phénotype clinique compatible avec le syndrome FOXG1 selon l'avis de l'investigateur.
- Le participant, ou le parent ou tuteur légal du participant, est inscrit au moment de la signature du consentement éclairé à l'Étude d'histoire naturelle des citoyens FRF.
- Le participant, ou le parent, tuteur légal ou soignant du participant, est disposé et capable de réaliser tous les aspects de l'étude, de respecter le calendrier des visites d'étude et de se conformer à toutes les évaluations.
Critères d'exclusion :
- Une autre mutation génétique ou comorbidité clinique susceptible de brouiller le phénotype typique du syndrome FOXG1 ; duplication du gène FOXG1 ; ou délétions du gène FOXG1 incluant des régions en dehors de la région codante de FOXG1.
- Traitement antérieur par thérapie génique, cellulaire ou traitement expérimental pour le syndrome FOXG1.
- Inscription simultanée à une autre étude clinique, sauf si elle est observationnelle (non interventionnelle) et que l'étude n'interfère pas avec les exigences du protocole actuel et n'a pas le potentiel d'affecter l'évaluation de la sécurité ou de l'efficacité de FRF-001.
- Toute condition actuelle ou antérieure ou contre-indication qui rendrait le participant incapable de recevoir en toute sécurité des corticostéroïdes prophylactiques, selon l'évaluation et la décision de l'Investigateur.
- Contre-indications ou refus de subir des procédures d'IRM ou de ponction lombaire (PL).
- Toute condition médicale, comorbidité ou anomalie anatomique qui, de l'avis de l'Investigateur et/ou de l'anesthésiste traitant, contre-indiquerait l'administration sûre de sédation ou d'anesthésie générale requise pour les procédures d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Traitement
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Thérapie génique AAV-9 administrée par injection intracérébroventriculaire
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose unique de FRF-001 chez les participants atteints du syndrome FOXG1
Délai: Jusqu'à la semaine 104
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Incidence, sévérité et lien de causalité des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des événements indésirables graves émergents du traitement (EISET) et des événements indésirables d'intérêt spécial (EIIS)
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Jusqu'à la semaine 104
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Pour évaluer l'efficacité d'une dose unique de FRF-001 chez les participants atteints du syndrome FOXG1
Délai: Semaine 52 et Semaine 104
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Atteinte des étapes motrices, évaluées par les Échelles de développement moteur de Peabody - Troisième édition (PDMS-3)
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Semaine 52 et Semaine 104
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 juillet 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 juillet 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 décembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 décembre 2025
Première publication (Réel)
19 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- FRF-001-CL101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .