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FOXG1 증후군(FS) 환자를 대상으로 한 AAV-9 유전자 치료제 FRF-001의 1/2상 임상시험

2026년 1월 21일 업데이트: FOXG1 Research Foundation

FOXG1 증후군 환자에서 뇌실내 주입으로 투여되는 AAV-9 유전자 치료제 FRF-001의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 개방형, 인체 최초의 1/2상 연구

이 임상시험의 목표는 FOXG1 증후군을 가진 소아와 성인에게 FRF-001이 안전하고, 내약성이 있으며, 효과적인 치료법인지 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 공인된 실험실에서 수행된 전체 엑솜 시퀀싱, 전체 게놈 시퀀싱, 유전자 패널, 단일 유전자 검사 또는 마이크로어레이를 통해 병원성 또는 병원성 가능성이 높은 것으로 확인된 FOXG1 돌연변이를 보유해야 하며, 연구자의 판단에 따라 임상 표현형이 FS와 일치해야 합니다.
  • 참가자 또는 참가자의 부모 또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의서 서명 시 FRF 시민 자연사 연구에 등록되어 있어야 합니다.
  • 참가자 또는 참가자의 부모, 법적 보호자 또는 간병인은 연구의 모든 측면을 완료하고, 연구 방문 일정을 준수하며, 모든 평가에 따를 의사와 능력을 갖추고 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 일반적인 FOXG1 증후군 표현형을 혼란스럽게 할 수 있는 다른 유전자 돌연변이 또는 임상 동반 질환; FOXG1 유전자 중복; 또는 FOXG1 코딩 영역 외부의 영역을 포함하는 FOXG1 유전자 결실.
  • FS에 대한 유전자, 세포 치료 또는 연구용 치료제의 이전 치료.
  • 관찰적(비개입적)이지 않거나, 현재 프로토콜의 요구 사항을 방해하거나 FRF-001의 안전성 또는 효능 평가에 영향을 미칠 가능성이 있는 연구에 대한 동시 참여.
  • 연구자의 평가와 판단에 따라 참가자가 예방적 코르티코스테로이드를 안전하게 투여받을 수 없게 하는 현재 또는 과거의 상태 또는 금기 사항.
  • MRI 또는 요추 천자(LP) 절차에 대한 금기 사항 또는 수행을 원치 않음.
  • 연구자의 의견 및/또는 담당 마취과 의사의 판단에 따라 연구 절차에 필요한 진정 또는 전신 마취의 안전한 투여를 금기시킬 수 있는 모든 의학적 상태, 동반 질환 또는 해부학적 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료
유전적: FRF-001
AAV-9 유전자 치료는 뇌실내 주사로 전달됨

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FOXG1 증후군 환자에서 단일 용량 FRF-001의 안전성과 내약성을 평가하기 위하여
기간: 104주차까지
치료 중 발생한 이상반응(TEAEs), 치료 중 발생한 중대한 이상반응(TESAEs), 특별 관심 이상반응(AESIs)의 발생률, 중증도 및 인과관계
104주차까지
단일 용량 FRF-001의 FOXG1 증후군 참가자에 대한 효능 평가
기간: 52주 및 104주
Peabody 발달 운동 척도 - 제3판(PDMS-3)으로 평가된 운동 발달 단계 달성
52주 및 104주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

FOXG1 Research Foundation

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 17일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • FRF-001-CL101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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