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Phase-1/2-Studie zu FRF-001, einer AAV-9-Gentherapie, bei Patienten mit FOXG1-Syndrom (FS)

21. Januar 2026 aktualisiert von: FOXG1 Research Foundation

Eine offene, erstmals am Menschen durchgeführte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von FRF-001, einer AAV-9-Gentherapie, verabreicht durch intrazerebroventrikuläre Injektion bei Teilnehmern mit FOXG1-Syndrom

Ziel dieser klinischen Studie ist es, herauszufinden, ob FRF-001 eine sichere, gut verträgliche und wirksame Behandlung für Kinder und Erwachsene mit FOXG1-Syndrom ist.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss eine FOXG1-Mutation haben, die durch Ganz-Exom-Sequenzierung, Ganzgenomsequenzierung, Genpanel, Einzelgentest oder Mikroarray in einem akkreditierten Labor als wahrscheinlich pathogen oder pathogen bestätigt wurde, mit einem klinischen Phänotyp, der nach Meinung des Prüfers mit FS übereinstimmt.
  • Der Teilnehmer oder der Elternteil oder gesetzliche Vormund des Teilnehmers ist zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung in der FRF Citizen Natural History Study registriert.
  • Der Teilnehmer oder der Elternteil, gesetzliche Vormund oder Betreuer des Teilnehmers ist bereit und in der Lage, alle Aspekte der Studie zu absolvieren, den Studienbesuchsplan einzuhalten und sich allen Bewertungen zu unterziehen.

Ausschlusskriterien:

  • Eine andere genetische Mutation oder klinische Komorbidität, die den typischen FOXG1-Syndrom-Phänotyp möglicherweise verfälschen könnte; FOXG1-Genduplikation; oder FOXG1-Gendeletionen, die Regionen außerhalb der FOXG1-kodierenden Region umfassen.
  • Frühere Behandlung mit einer Gentherapie, Zelltherapie oder experimentellen Behandlung für FS.
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, es sei denn, sie ist beobachtend (nicht interventionell) und die Studie beeinträchtigt nicht die Anforderungen des aktuellen Protokolls und hat nicht das Potenzial, die Bewertung der Sicherheit oder Wirksamkeit von FRF-001 zu beeinflussen.
  • Jeglicher aktuelle oder frühere Zustand oder Kontraindikation, die den Teilnehmer nach Einschätzung und Feststellung des Prüfers nicht in der Lage machen würde, prophylaktische Kortikosteroide sicher zu erhalten.
  • Kontraindikationen gegen oder Unwilligkeit, sich MRT- oder Lumbalpunktion (LP)-Verfahren zu unterziehen.
  • Jeglicher medizinische Zustand, Komorbidität oder anatomische Anomalie, die nach Meinung des Prüfers und/oder des behandelnden Anästhesisten die sichere Verabreichung der Sedierung oder Vollnarkose, die für Studienverfahren erforderlich ist, kontraindizieren würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Genetisch: FRF-001
AAV-9-Gentherapie durch intrazerebroventrikuläre Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis FRF-001 bei Teilnehmern mit FOXG1-Syndrom
Zeitfenster: Bis Woche 104
Inzidenz, Schweregrad und Kausalität von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Bis Woche 104
Zur Bewertung der Wirksamkeit einer Einzeldosis FRF-001 bei Teilnehmern mit FOXG1-Syndrom
Zeitfenster: Woche 52 und Woche 104
Erreichen motorischer Meilensteine, bewertet durch die Peabody Developmental Motor Scales - Dritte Auflage (PDMS-3)
Woche 52 und Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

FOXG1 Research Foundation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • FRF-001-CL101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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