Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1/2 badania FRF-001, terapii genowej AAV-9, u pacjentów z zespołem FOXG1 (FS)

21 stycznia 2026 zaktualizowane przez: FOXG1 Research Foundation

Otwarte badanie fazy 1/2, pierwsze na ludziach, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności FRF-001, terapii genowej AAV-9 podawanej drogą iniekcji do komór mózgu u uczestników z zespołem FOXG1

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy FRF-001 jest bezpiecznym, dobrze tolerowanym i skutecznym leczeniem dla dzieci i dorosłych z zespołem FOXG1.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi posiadać mutację FOXG1 potwierdzoną jako prawdopodobnie patogenną lub patogenną poprzez sekwencjonowanie całego eksomu, sekwencjonowanie całego genomu, panel genowy, testowanie pojedynczego genu lub mikromacierz przeprowadzone w akredytowanym laboratorium, z fenotypem klinicznym zgodnym z FS w opinii badacza.
  • Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny uczestnika jest zarejestrowany w momencie podpisywania świadomej zgody w badaniu historii naturalnej FRF Citizen.
  • Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny/opiekun uczestnika są chętni i zdolni do wypełnienia wszystkich aspektów badania, przestrzegania harmonogramu wizyt badawczych oraz stosowania się do wszystkich ocen.

Kryteria wykluczenia:

  • Inna mutacja genetyczna lub współistniejąca choroba kliniczna, która mogłaby potencjalnie zakłócić typowy fenotyp zespołu FOXG1; duplikacja genu FOXG1; lub delecje genu FOXG1 obejmujące regiony poza regionem kodującym FOXG1.
  • Wcześniejsze leczenie terapią genową, komórkową lub leczeniem eksperymentalnym dla FS.
  • Równoczesny udział w innym badaniu klinicznym, chyba że jest ono obserwacyjne (nieinterwencyjne) i nie koliduje z wymaganiami obecnego protokołu oraz nie ma potencjału wpływu na ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności FRF-001.
  • Jakikolwiek obecny lub przeszły stan lub przeciwwskazanie, które uniemożliwiłoby uczestnikowi bezpieczne otrzymanie kortykosteroidów profilaktycznych, zgodnie z oceną i decyzją Badacza.
  • Przeciwwskazania do lub niechęć do poddania się procedurom MRI lub nakłucia lędźwiowego (LP).
  • Jakikolwiek stan medyczny, choroba współistniejąca lub nieprawidłowość anatomiczna, które w opinii Badacza i/lub anestezjologa prowadzącego stanowiłyby przeciwwskazanie do bezpiecznego podania sedacji lub znieczulenia ogólnego wymaganego do procedur badawczych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Genetyczny: FRF-001
Terapia genowa AAV-9 podawana poprzez iniekcję dokomorową

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki FRF-001 u uczestników z zespołem FOXG1
Ramy czasowe: Do 104. tygodnia
Częstość występowania, nasilenie i przyczynowość niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs), poważnych niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TESAEs) oraz niepożądanych zdarzeń będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESIs)
Do 104. tygodnia
Ocena skuteczności jednodawkowej FRF-001 u uczestników z zespołem FOXG1
Ramy czasowe: Tydzień 52 i Tydzień 104
Osiągnięcie kamieni milowych motorycznych, ocenianych za pomocą Skali Rozwoju Motorycznego Peabody - Trzecie Wydanie (PDMS-3)
Tydzień 52 i Tydzień 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FOXG1 Research Foundation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FRF-001-CL101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół FOXG1

Badania kliniczne na FRF-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj