Faza 1/2 badania FRF-001, terapii genowej AAV-9, u pacjentów z zespołem FOXG1 (FS)
23 lipca 2026 zaktualizowane przez: FOXG1 Research Foundation
Otwarte badanie fazy 1/2, pierwsze na ludziach, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności FRF-001, terapii genowej AAV-9 podawanej drogą iniekcji do komór mózgu u uczestników z zespołem FOXG1
Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy FRF-001 jest bezpiecznym, dobrze tolerowanym i skutecznym leczeniem dla dzieci i dorosłych z zespołem FOXG1.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnik musi posiadać mutację FOXG1 potwierdzoną jako prawdopodobnie patogenną lub patogenną poprzez sekwencjonowanie całego eksomu, sekwencjonowanie całego genomu, panel genowy, testowanie pojedynczego genu lub mikromacierz przeprowadzone w akredytowanym laboratorium, z fenotypem klinicznym zgodnym z FS w opinii badacza.
- Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny uczestnika jest zarejestrowany w momencie podpisywania świadomej zgody w badaniu historii naturalnej FRF Citizen.
- Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny/opiekun uczestnika są chętni i zdolni do wypełnienia wszystkich aspektów badania, przestrzegania harmonogramu wizyt badawczych oraz stosowania się do wszystkich ocen.
Kryteria wykluczenia:
- Inna mutacja genetyczna lub współistniejąca choroba kliniczna, która mogłaby potencjalnie zakłócić typowy fenotyp zespołu FOXG1; duplikacja genu FOXG1; lub delecje genu FOXG1 obejmujące regiony poza regionem kodującym FOXG1.
- Wcześniejsze leczenie terapią genową, komórkową lub leczeniem eksperymentalnym dla FS.
- Równoczesny udział w innym badaniu klinicznym, chyba że jest ono obserwacyjne (nieinterwencyjne) i nie koliduje z wymaganiami obecnego protokołu oraz nie ma potencjału wpływu na ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności FRF-001.
- Jakikolwiek obecny lub przeszły stan lub przeciwwskazanie, które uniemożliwiłoby uczestnikowi bezpieczne otrzymanie kortykosteroidów profilaktycznych, zgodnie z oceną i decyzją Badacza.
- Przeciwwskazania do lub niechęć do poddania się procedurom MRI lub nakłucia lędźwiowego (LP).
- Jakikolwiek stan medyczny, choroba współistniejąca lub nieprawidłowość anatomiczna, które w opinii Badacza i/lub anestezjologa prowadzącego stanowiłyby przeciwwskazanie do bezpiecznego podania sedacji lub znieczulenia ogólnego wymaganego do procedur badawczych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie
|
Terapia genowa AAV-9 podawana poprzez iniekcję dokomorową
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki FRF-001 u uczestników z zespołem FOXG1
Ramy czasowe: Do 104. tygodnia
|
Częstość występowania, nasilenie i przyczynowość niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs), poważnych niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TESAEs) oraz niepożądanych zdarzeń będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESIs)
|
Do 104. tygodnia
|
|
Ocena skuteczności jednodawkowej FRF-001 u uczestników z zespołem FOXG1
Ramy czasowe: Tydzień 52 i Tydzień 104
|
Osiągnięcie kamieni milowych motorycznych, ocenianych za pomocą Skali Rozwoju Motorycznego Peabody - Trzecie Wydanie (PDMS-3)
|
Tydzień 52 i Tydzień 104
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 lipca 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lipca 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 grudnia 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 grudnia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 grudnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- FRF-001-CL101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .