FRF-001, egy AAV-9 génterápia, fázis 1/2-es vizsgálata FOXG1 szindrómás (FS) betegekben
2026. július 23. frissítette: FOXG1 Research Foundation
Egy nyílt címkés, első emberi alkalmazású, 1/2. fázisú tanulmány a FRF-001, egy AAV-9 génterápia biztonságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére, amelyet intracerebroventricularis injekcióval adnak be FOXG1 szindrómában szenvedő résztvevőknek
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja annak megállapítása, hogy a FRF-001 biztonságos, jól tolerálható és hatékony kezelés-e a FOXG1 szindrómában szenvedő gyermekek és felnőttek számára.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
12
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- A résztvevőnek FOXG1 mutációval kell rendelkeznie, amelyet valószínűleg patogénnek vagy patogénnek igazoltak teljes exom szekvenálással, teljes genom szekvenálással, génpanellel, egyetlen gén teszteléssel vagy mikrotömbbel egy akkreditált laboratóriumban, a klinikai fenotípus pedig az FS-nek megfelelő a vizsgálatvezető véleménye szerint.
- A résztvevő, vagy a résztvevő szülője vagy törvényes gyámja, az informált beleegyezés aláírásakor regisztrálva van az FRF Polgári Természetes Történet Tanulmányban.
- A résztvevő, vagy a résztvevő szülője, törvényes gyámja vagy gondozója hajlandó és képes elvégezni a vizsgálat minden aspektusát, betartani a vizsgálati látogatások ütemtervét, és megfelelni minden értékelésnek.
Kizárási kritériumok:
- Egy másik genetikai mutáció vagy klinikai társbetegség, amely potenciálisan összezavarhatja a tipikus FOXG1 szindróma fenotípust; FOXG1 gén duplikáció; vagy FOXG1 gén törlések, amelyek a FOXG1 kódoló régióján kívüli területeket is tartalmaznak.
- Korábbi kezelés gén-, sejtterápiával vagy kísérleti kezeléssel FS-re.
- Egyidejű beiratkozás egy másik klinikai vizsgálatba, kivéve ha az megfigyelő (nem intervenciós) jellegű, és a vizsgálat nem zavarja a jelen protokoll követelményeit, és nincs potenciálja befolyásolni az FRF-001 biztonságának vagy hatékonyságának értékelését.
- Bármely jelenlegi vagy korábbi állapot vagy ellenjavallat, amely miatt a résztvevő nem tudná biztonságosan kapni a profilaktikus kortikoszteroidokat, a Vizsgálatvezető által felmérve és meghatározva.
- Ellenjavallatok az MRI vagy lumbális punkció (LP) eljárásokhoz, vagy hajlandatlanság ezek elvégzésére.
- Bármely orvosi állapot, társbetegség vagy anatómiai rendellenesség, amely a Vizsgálatvezető és/vagy az ellátó aneszteziológus véleménye szerint ellenjavallatot jelentene a vizsgálati eljárásokhoz szükséges szedálás vagy általános érzéstelenítés biztonságos alkalmazására.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kezelés
|
AAV-9 génterápia intracerebroventricularis injekcióval beadva
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A FRF-001 egyszeri adagjának biztonságosságának és jól tolerálhatóságának értékelése FOXG1 szindrómában szenvedő résztvevőknél
Időkeret: A 104. hétig
|
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE-k), a kezelés során fellépő súlyos mellékhatások (TESAE-k) és a különös figyelmet igénylő mellékhatások (AESI-k) előfordulási gyakorisága, súlyossága és ok-okozati összefüggése
|
A 104. hétig
|
|
A FRF-001 egyszeri adag hatékonyságának értékelése FOXG1 szindrómában szenvedő résztvevőknél
Időkeret: 52. hét és 104. hét
|
A motoros mérföldkövek elérése, a Peabody Developmental Motor Scales - Third Edition (PDMS-3) értékelése alapján
|
52. hét és 104. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. július 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. december 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 17.
Első közzététel (Tényleges)
2025. december 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 23.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FRF-001-CL101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .