Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2-studie af FRF-001, en AAV-9-genterapi, til patienter med FOXG1-syndrom (FS)

21. januar 2026 opdateret af: FOXG1 Research Foundation

Et åbent mærket første-på-mennesker fase 1/2 studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af FRF-001, en AAV-9 genterapi administreret ved intracerebroventrikulær injektion hos deltagere med FOXG1-syndrom

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge, om FRF-001 er en sikker, vel tolereret og effektiv behandling for børn og voksne med FOXG1-syndrom.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have en FOXG1-mutation bekræftet som sandsynligvis patogen eller patogen ved hel genomsekventering, helgenomsekventering, genpanel, enkel-gen-test eller microarray udført på et akkrediteret laboratorium, med en klinisk fænotype, der er konsistent med FS efter forskerens vurdering.
  • Deltageren eller deltagerens forælder eller værge er registreret på tidspunktet for underskrivelsen af informeret samtykke i FRF Citizen Natural History Study.
  • Deltageren eller deltagerens forælder, værge eller omsorgsperson er villig og i stand til at gennemføre alle aspekter af studiet, overholde studiebesøgsskemaet og overholde alle vurderinger.

Eksklusionskriterier:

  • En anden genetisk mutation eller klinisk komorbiditet, der potentielt kan forvirre det typiske FOXG1-syndromfænotype; FOXG1-gen-duplikation; eller FOXG1-gen-sletninger, der inkluderer regioner uden for FOXG1-koderegionen.
  • Tidligere behandling med genterapi, celleterapi eller undersøgelsesbehandling for FS.
  • Samtidig tilmelding til et andet klinisk studie, medmindre det er observationsbaseret (ikke-interventionelt), og studiet ikke forstyrrer kravene i den nuværende protokol og ikke har potentiale til at påvirke evalueringen af sikkerhed eller effekt af FRF-001.
  • Enhver nuværende eller tidligere tilstand eller kontraindikation, der ville gøre deltageren ude af stand til sikkert at modtage profylaktiske kortikosteroider, som vurderet og bestemt af forskeren.
  • Kontraindikationer for eller uvillighed til at gennemgå MR-scanning eller lumbalpunktur (LP) procedurer.
  • Enhver medicinsk tilstand, komorbiditet eller anatomisk abnormitet, der efter forskerens og/eller den behandlende anæstesiologs vurdering ville kontraindicere sikker administration af sedering eller generel anæstesi påkrævet for studiprocedurerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Genetisk: FRF-001
AAV-9 genterapi leveret ved intracerebroventrikulær injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af enkeltdosis FRF-001 hos deltagere med FOXG1-syndrom
Tidsramme: Igennem uge 104
Forekomst, alvorlighed og årsagssammenhæng af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger (TESAEs) og bivirkninger af særlig interesse (AESIs)
Igennem uge 104
At evaluere effektiviteten af en enkeltdosis FRF-001 hos deltagere med FOXG1-syndrom
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
Opnåelse af motoriske milepæle, som vurderet af Peabody Developmental Motor Scales - Tredje udgave (PDMS-3)
Uge 52 og uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FOXG1 Research Foundation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2025

Først opslået (Faktiske)

19. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. januar 2026

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • FRF-001-CL101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FOXG1 syndrom

Kliniske forsøg med FRF-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner