马利昔巴特（TAK-625）在阿拉杰里综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）参与者中的数据库研究
2026年2月18日 更新者：Takeda
一项队列研究，旨在调查在儿童肝病综合信息登记系统（CIRCLe）中注册的日本阿拉吉尔综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者使用Livmarli口服溶液发生肝脏疾病的风险
本研究是一项在日本进行的关于maralixibat（TAK-625）的数据库研究，用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的参与者。
本研究的主要目的是评估日本ALGS或PFIC患者使用maralixibat期间发生肝脏疾病的风险。
这项数据库研究将使用名为儿童肝病综合信息注册系统（CIRCLe）的医疗数据库进行。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Takeda Contact
- 电话号码：+1-877-825-3327
- 邮箱：medinfoUS@takeda.com
学习地点
-
-
Tokyo
-
Tokyo、Tokyo、日本
- 招聘中
- Takeda Selected Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
本研究的人群为符合纳入/排除标准的所有参与者。
描述
纳入标准：
- 在入组期间确诊为ALGS或PFIC。
- 在入组期间有Livmarli处方（索引日期：入组期间首次处方日期）。
排除标准：
- 无
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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Alagille综合征（ALGS）组
按照药品说明书接受马瑞利昔单抗治疗的阿拉格利综合征（ALGS）参与者。
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马拉利昔巴口服溶液 10 毫克（mg）/毫升（mL）
其他名称：
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进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）组
根据药品说明书接受maralixibat治疗的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）参与者。
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马拉利昔巴口服溶液 10 毫克（mg）/毫升（mL）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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按结果定义1（副作用）评估的ALGS患者出现肝功能障碍的百分比
大体时间：数据周期最长可达6年
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将报告患有ALGS并经历肝脏疾病的参与者百分比。
将使用结果定义1（副作用）来估算此结果指标。
结果定义1（副作用）将定义如下：对于不良事件录入表格，如果满足以下所有条件，则定义为“肝脏疾病”。
(1) 已选择“Maralixibat (Livmarli)”作为待施用药物。
(2) 对于是否存在因施用药物引起的不良事件，选择“是”。
(3) 选择“肝功能损害和肝衰竭”作为因施用药物引起的症状/发现。
(4) 不良事件的发生或发现日期在随访期内。
(5) 未选择“不太可能”或“无关”作为此不良事件与治疗之间的关联性。
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数据周期最长可达6年
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患有PFIC且根据结果定义1评估出现肝脏障碍的参与者百分比（副作用）
大体时间：数据周期长达6年
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将报告患有PFIC（进行性家族性肝内胆汁淤积症）并出现肝脏疾病的参与者百分比。
将使用结果定义1（副作用）来估算此结果指标。
结果定义1（副作用）定义如下：对于不良事件记录表，若满足以下所有条件，则定义为“肝脏疾病”。
(1) 已选择“Maralixibat（Livmarli）”作为给药药物。
(2) 已选择“是”表示存在因给药药物引起的不良事件。
(3) 已选择“肝功能损害和肝功能衰竭”作为因给药药物引起的症状/发现。
(4) 不良事件的发生或发现日期在随访期内。
(5) 未选择“不太可能”或“无关”作为此不良事件与治疗之间的关联性。
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数据周期长达6年
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使用结局定义1评估ALGS患者发生肝脏疾病的时间（副作用）
大体时间：数据周期最长可达6年
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将报告ALGS参与者发生肝脏疾病的时间。
将使用结果定义1（副作用）来估计该结果指标。
结果定义1（副作用）定义如下：对于不良事件录入表格，如果满足以下所有条件，则定义为“肝脏疾病”。
(1) 已选择“Maralixibat (Livmarli)”作为给药药物。
(2) 针对所给药物是否引起不良事件选择了“是”。
(3) 选择“肝损伤和肝功能衰竭”作为所给药物引起的症状/发现。
(4) 不良事件的发生或发现日期在随访期内。
(5) 对于此不良事件与治疗之间的关联，未选择“不太可能”或“无关”。
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数据周期最长可达6年
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采用结局定义1（副作用）评估的PFIC参与者肝功能紊乱发病时间
大体时间：数据周期长达6年
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将报告PFIC参与者出现肝脏疾病的时间。
将使用结果定义1（副作用）来估计这一结果指标。
结果定义1（副作用）定义如下：对于不良事件录入表，如果满足以下所有条件，则定义为“肝脏疾病”。
(1) 已选择“Maralixibat (Livmarli)”作为要使用的药物。
(2) 对于所用药物的不良事件存在与否，选择“是”。
(3) 选择“肝功能损害和肝功能衰竭”作为所用药物的症状/发现。
(4) 不良事件的发生或发现日期在随访期内。
(5) 对于此不良事件与治疗之间的关联，未选择“不太可能”或“无关”。
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数据周期长达6年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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按结果定义2（不良事件）评估患有ALGS且出现肝脏疾病的参与者百分比
大体时间：数据周期长达6年
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将报告患有ALGS并出现肝脏疾病的参与者百分比。
将使用结果定义2（不良事件）来估计此结果指标。
结果定义2（不良事件）定义如下：对于不良事件录入表，若满足以下所有条件，则定义为“肝脏疾病”。
(1) 已选择“Maralixibat (Livmarli)”作为给药药物。
(2) 对于给药药物是否引起不良事件，选择“是”。
(3) 对于给药药物引起的症状/发现，选择“肝功能损伤和肝衰竭”。
(4) 不良事件的发生或发现日期在随访期内。
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数据周期长达6年
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根据结果定义2（不良事件）评估，患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的参与者出现肝脏疾病的百分比
大体时间：数据周期最长可达6年
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将报告患有PFIC并出现肝脏疾病的参与者的百分比。
将使用结果定义2（不良事件）来评估该结果指标。
结果定义2（不良事件）定义如下：对于不良事件录入表，若满足以下所有条件，则定义为“肝脏疾病”。
(1) 已选择“Maralixibat (Livmarli)”作为给药药物。
(2) 针对给药药物引起的不良事件存在与否，选择“是”。
(3) 针对给药药物引起的症状/发现，选择“肝损伤和肝衰竭”。
(4) 不良事件的发生或发现日期在随访期内。
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数据周期最长可达6年
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使用结局定义2（不良事件）评估ALGS参与者肝病发作时间
大体时间：数据期最长可达6年
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将报告ALGS参与者肝功能障碍的发生时间。
将使用结果定义2（不良事件）来估计该结果指标。
结果定义2（不良事件）定义如下：对于不良事件录入表，若满足以下所有条件，则定义为“肝功能障碍”。
(1) 已选择“Maralixibat (Livmarli)”作为待给药药物。
(2) 对于给药药物是否引起不良事件选择“是”。
(3) 选择“肝损伤和肝衰竭”作为给药药物引起的症状/发现。
(4) 不良事件的发生或发现日期在随访期内。
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数据期最长可达6年
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采用结局定义2（不良事件）评估的PFIC参与者肝病发作时间
大体时间：数据周期最长可达6年
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将报告PFIC患者肝功能紊乱的发病时间。
将使用结果定义2（不良事件）来估算此结果指标。
结果定义2（不良事件）定义如下：对于不良事件记录表，若满足以下所有条件，则定义为“肝功能紊乱”。
(1) 已选择“Maralixibat (Livmarli)”作为给药药物。
(2) 对于给药药物引起的不良事件存在与否，选择“是”。
(3) 选择“肝损伤和肝衰竭”作为给药药物引起的症状/发现。
(4) 不良事件的发生或发现日期在随访期内。
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数据周期最长可达6年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月13日
初级完成 (估计的)
2031年6月30日
研究完成 (估计的)
2031年6月30日
研究注册日期
首次提交
2025年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月17日
首次发布 (实际的)
2025年12月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月18日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TAK-625-4002
- jRCT2031250646 (注册表标识符：jRCT)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化的个体参与者数据（IPD），以协助合格的研究人员解决合理的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5 查看）。
这些IPD将在数据共享请求获得批准后，在数据共享协议的条款下，通过安全的研究环境提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究中的IPD将根据https://vivli.org/ourmember/takeda/上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于获批的请求，研究人员将获得匿名数据（以尊重患者隐私，符合适用的法律法规）以及根据数据共享协议条款解决研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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