Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование базы данных по препарату Мараликсибат (TAK-625) у участников с синдромом Алажилля (ALGS) и прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (PFIC)

18 февраля 2026 г. обновлено: Takeda

Когортное исследование по изучению риска нарушений функции печени при применении перорального раствора Ливмарли у пациентов с японским синдромом Алажилля (ALGS) и прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (PFIC), зарегистрированных в Комплексной и информативной системе регистрации детских заболеваний печени (CIRCLe)

Это исследование представляет собой исследование базы данных в Японии по мараликсибату (TAK-625), используемому для лечения участников с синдромом Алажиля (ALGS) и прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (PFIC).

Основная цель исследования — оценить риск нарушения функции печени при использовании мараликсибата у японских пациентов с ALGS или PFIC.

Это исследование базы данных будет проводиться с использованием медицинской базы данных под названием Комплексная и информативная система регистрации детских заболеваний печени (CIRCLe).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Takeda Contact
  • Номер телефона: +1-877-825-3327
  • Электронная почта: medinfoUS@takeda.com

Места учебы

  • Япония
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Япония
        • Рекрутинг
        • Takeda Selected Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Население этого исследования включает всех участников, которые соответствуют критериям включения/исключения.

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз ALGS или PFIC в течение периода включения в исследование.
  • Назначение Ливмарли в течение периода включения в исследование (Индексная дата: дата первого назначения в течение периода включения).

Критерии исключения:

- Отсутствуют

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Группа синдрома Алажиля (ALGS)
Участники с синдромом Алажиля (ALGS), которые получали мараликсибат в соответствии с инструкцией по применению.
Лекарство: Мараликсибат
Раствор Мараликсибата для приема внутрь 10 миллиграмм (мг)/миллилитр (мл)
Другие имена:
  • TAK-625
  • Раствор для приема внутрь Ливмарли
Группа по прогрессирующему семейному внутрипеченочному холестазу (PFIC)
Участники с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПСВХ), получавшие мараликсибат в соответствии с инструкцией по применению.
Лекарство: Мараликсибат
Раствор Мараликсибата для приема внутрь 10 миллиграмм (мг)/миллилитр (мл)
Другие имена:
  • TAK-625
  • Раствор для приема внутрь Ливмарли

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с ALGS, у которых наблюдается нарушение функции печени, оцененное с помощью определения исхода 1 (побочные эффекты)
Временное ограничение: До 6 лет в качестве периода данных
Будет сообщено о проценте участников с ALGS, у которых возникнет нарушение функции печени. Для оценки этого показателя исхода будет использовано Определение исхода 1 (побочные эффекты). Определение исхода 1 (побочные эффекты) будет определено следующим образом: для формы ввода нежелательного явления, если выполняются все следующие условия, оно определяется как "нарушение функции печени". (1) В качестве вводимого препарата выбран "Мараликсабат (Ливмарли)". (2) Выбран вариант "Да" на вопрос о наличии или отсутствии нежелательных явлений, вызванных вводимым препаратом. (3) В качестве симптомов/находок, вызванных вводимыми препаратами, выбраны "Нарушение функции печени и печеночная недостаточность". (4) Дата возникновения или обнаружения нежелательного явления находится в пределах периода наблюдения. (5) Для связи между этим нежелательным явлением и лечением не был выбран вариант "Маловероятно" или "Не связано".
До 6 лет в качестве периода данных
Процент участников с PFIC, у которых наблюдаются нарушения функции печени, оцененные по определению исхода 1 (побочные эффекты)
Временное ограничение: До 6 лет в качестве периода данных
Будет сообщено о проценте участников с PFIC, у которых возникнет нарушение функции печени. Для оценки этого показателя результата будет использовано Определение результата 1 (побочные эффекты). Определение результата 1 (побочные эффекты) будет определено следующим образом: Для формы ввода нежелательного явления, если выполняются все следующие условия, это определяется как «нарушение функции печени». (1) «Мараликсибат (Ливмарли)» был выбран в качестве препарата для введения. (2) Выбрано «Да» для наличия или отсутствия нежелательных явлений из-за введенного препарата. (3) Выбраны «Нарушение функции печени и печеночная недостаточность» в качестве симптомов/находок из-за введенных препаратов. (4) Дата возникновения или обнаружения нежелательного явления в течение периода наблюдения. (5) Не выбрано «Маловероятно» или «Не связано» для связи между этим нежелательным явлением и лечением.
До 6 лет в качестве периода данных
Время до начала нарушения функции печени у участников с ALGS, оцененное с использованием определения исхода 1 (побочные эффекты)
Временное ограничение: До 6 лет в качестве периода данных
Будет сообщено время до начала печеночного расстройства у участников с ALGS. Для оценки этого показателя исхода будет использовано Определение исхода 1 (побочные эффекты). Определение исхода 1 (побочные эффекты) будет определено следующим образом: для формы записи о нежелательном явлении, если выполняются все следующие условия, оно определяется как «печеночное расстройство».
(1) В качестве препарата для введения выбран «Мараликсибат (Livmarli)».
(2) Выбран ответ «Да» на вопрос о наличии или отсутствии нежелательных явлений, вызванных введенным препаратом.
(3) В качестве симптомов/находок, вызванных введенными препаратами, выбраны «Нарушение функции печени и печеночная недостаточность».
(4) Дата возникновения или обнаружения нежелательного явления находится в пределах периода наблюдения.
(5) Для связи между этим нежелательным явлением и лечением не был выбран вариант «Маловероятно» или «Не связано».
До 6 лет в качестве периода данных
Время до начала нарушения функции печени у участников с ПФХЖ, оцененное с использованием определения исхода 1 (побочные эффекты)
Временное ограничение: До 6 лет в качестве периода данных
Время до начала нарушения функции печени у участников с PFIC будет сообщено. Для оценки этого показателя исхода будет использовано Определение исхода 1 (побочные эффекты). Определение исхода 1 (побочные эффекты) будет определено следующим образом: для формы ввода нежелательного явления, если выполняются все следующие условия, оно определяется как «нарушение функции печени». (1) В качестве препарата для введения выбран «Мараликсибат (Ливмарли)». (2) Выбран ответ «Да» на вопрос о наличии или отсутствии нежелательных явлений из-за введенного препарата. (3) В качестве симптомов/находок из-за введенных препаратов выбраны «Нарушение функции печени и печеночная недостаточность». (4) Дата возникновения или обнаружения нежелательного явления в течение периода наблюдения. (5) Для связи этого нежелательного явления с лечением не были выбраны варианты «Маловероятно» или «Не связано».
До 6 лет в качестве периода данных

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с ALGS, у которых наблюдается нарушение функции печени, оцененное по определению исхода 2 (нежелательные явления)
Временное ограничение: До 6 лет в качестве периода данных
Будет сообщено о проценте участников с ALGS, у которых возникнет нарушение функции печени. Для оценки этого показателя исхода будет использовано Определение исхода 2 (Нежелательные явления). Определение исхода 2 (Нежелательные явления) будет определено следующим образом: для формы ввода нежелательного явления, если выполняются все следующие условия, это определяется как «нарушение функции печени».
(1) В качестве препарата для введения выбран «Мараликсибат (Ливмарли)».
(2) На вопрос о наличии или отсутствии нежелательных явлений, вызванных введённым препаратом, выбран ответ «Да».
(3) В качестве симптомов/находок, вызванных введёнными препаратами, выбраны «Нарушение функции печени и печёночная недостаточность».
(4) Дата возникновения или обнаружения нежелательного явления в течение периода наблюдения.
До 6 лет в качестве периода данных
Процент участников с PFIC, у которых наблюдаются нарушения функции печени по определению исхода 2 (неблагоприятные события)
Временное ограничение: До 6 лет в качестве периода данных
Будет сообщено о проценте участников с PFIC, у которых возникнет нарушение функции печени. Для оценки этого показателя результата будет использовано Определение результата 2 (Неблагоприятные события). Определение результата 2 (Неблагоприятные события) будет определено следующим образом: Для формы ввода неблагоприятного события, если выполняются все следующие условия, это определяется как "нарушение функции печени". (1) В качестве вводимого препарата выбран "Мараликсибат (Ливмарли)". (2) Выбран вариант "Да" относительно наличия или отсутствия неблагоприятных событий, вызванных вводимым препаратом. (3) В качестве симптомов/находок, вызванных вводимыми препаратами, выбраны "Нарушение функции печени и печеночная недостаточность". (4) Дата возникновения или обнаружения неблагоприятного события находится в пределах периода наблюдения.
До 6 лет в качестве периода данных
Время до начала заболевания печени у участников с ALGS, оцененное с использованием определения исхода 2 (нежелательные явления)
Временное ограничение: До 6 лет в качестве периода данных
Будет сообщено о времени возникновения расстройства печени у участников с ALGS. Для оценки этого показателя исхода будет использовано Определение исхода 2 (нежелательные явления). Определение исхода 2 (нежелательные явления) будет определено следующим образом: для формы ввода нежелательного явления, если выполняются все следующие условия, оно определяется как "расстройство печени". (1) В качестве препарата для введения выбран "Мараликсибат (Ливмарли)". (2) Выбран вариант "Да" для наличия или отсутствия нежелательных явлений из-за введенного препарата. (3) В качестве симптомов/находок из-за введенных препаратов выбраны "Нарушение функции печени и печеночная недостаточность". (4) Дата возникновения или обнаружения нежелательного явления находится в пределах периода наблюдения.
До 6 лет в качестве периода данных
Время до возникновения печеночного расстройства у участников с ПФХП, оцененное с помощью определения исхода 2 (нежелательные явления)
Временное ограничение: До 6 лет в качестве периода данных
Будет сообщено время до начала нарушения функции печени у участников с PFIC. Для оценки этого показателя результата будет использовано Определение результата 2 (нежелательные явления). Определение результата 2 (нежелательные явления) будет определено следующим образом: для формы ввода нежелательного явления, если выполняются все следующие условия, оно определяется как "нарушение функции печени". (1) В качестве вводимого препарата выбран "Мараликсибат (Ливмарли)". (2) Наличие или отсутствие нежелательных явлений из-за вводимого препарата отмечено как "Да". (3) В качестве симптомов/находок из-за вводимых препаратов выбраны "Нарушение функции печени и печеночная недостаточность". (4) Дата возникновения или обнаружения нежелательного явления находится в пределах периода наблюдения.
До 6 лет в качестве периода данных

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 января 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Идентификатор реестра: jRCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к обезличенным индивидуальным данным участников (ИДУ) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Эти ИДУ будут предоставлены в безопасной исследовательской среде после одобрения запроса на обмен данными и на условиях соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

Индивидуальные данные пациентов (IPD) из соответствующих исследований будут предоставлены квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процедурой, описанными на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимизированным данным (с целью соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и нормативными актами), а также информация, необходимая для достижения целей исследования, на условиях соглашения о совместном использовании данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться