Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Databázová studie maralixibatu (TAK-625) u účastníků s Alagilleovým syndromem (ALGS) a progresivní familiární intrahepatální cholestázou (PFIC)

18. února 2026 aktualizováno: Takeda

Kohortová studie k prozkoumání rizika jaterní poruchy u perorálního roztoku Livmarli u pacientů s japonským Alagilleho syndromem (ALGS) a progresivní familiární intrahepatální cholestázou (PFIC) registrovaných v komplexním a informativním registračním systému pro dětská jaterní onemocnění (CIRCLe)

Tato studie je databázovou studií v Japonsku pro maralixibat (TAK-625) používaný k léčbě účastníků s Alagillovým syndromem (ALGS) a progresivní familiární intrahepatální cholestázou (PFIC).

Hlavním cílem studie je vyhodnotit riziko jaterní poruchy během užívání maralixibatu u japonských pacientů s ALGS nebo PFIC.

Tato databázová studie bude provedena pomocí lékařské databáze nazvané Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • Takeda Selected Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Populace této studie jsou všichni účastníci, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má diagnózu ALGS nebo PFIC v období zápisu.
  • Během období zápisu existuje předpis na Livmarli (Indexový datum: datum prvního předpisu v období zápisu).

Kritéria pro vyloučení:

- Žádná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina pro Alagilleův syndrom (ALGS)
Účastníci s Alagillovým syndromem (ALGS), kteří dostávali maralixibat v souladu s příbalovou informací.
Lék: Maralixibat
Maralixibat orální roztok 10 miligramů (mg)/mililitr (ml)
Ostatní jména:
  • TAK-625
  • Livmarli perorální roztok
Skupina progresivní familiární intrahepatální cholestázy (PFIC)
Účastníci s progresivní familiární intrahepatální cholestázou (PFIC), kteří dostávali maralixibat v souladu s příbalovou informací.
Lék: Maralixibat
Maralixibat orální roztok 10 miligramů (mg)/mililitr (ml)
Ostatní jména:
  • TAK-625
  • Livmarli perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s ALGS, kteří zažijí jaterní poruchu vyhodnocenou s definicí výsledku 1 (vedlejší účinky)
Časové okno: Až 6 let jako období údajů
Procento účastníků s ALGS, u kterých dojde k poruše jater, bude hlášeno. K odhadu tohoto výsledkového měřítka bude použita Definice výsledku 1 (vedlejší účinky). Definice výsledku 1 (vedlejší účinky) bude definována následovně: Pro formulář pro zadání nežádoucí příhody, pokud jsou splněny všechny následující podmínky, je definována jako "porucha jater". (1) Jako podávaný lék byl vybrán "Maralixibat (Livmarli)". (2) Pro přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích příhod způsobených podávaným lékem je vybráno "Ano". (3) Jako příznaky/nálezy způsobené podávanými léky jsou vybrány "Poškození jater a selhání jater". (4) Datum výskytu nebo zjištění nežádoucí příhody v rámci sledovacího období. (5) Pro souvislost mezi touto nežádoucí příhodou a léčbou nebylo vybráno "Nepravděpodobné" nebo "Nesouvisející".
Až 6 let jako období údajů
Procento účastníků s PFIC, kteří zažijí jaterní poruchu hodnocenou podle definice výsledku 1 (vedlejší účinky)
Časové okno: Až 6 let jako období dat
Procento účastníků s PFIC, u kterých se objeví jaterní porucha, bude uvedeno. K odhadu tohoto výsledného měření bude použita Definiční kritéria 1 (vedlejší účinky). Definiční kritéria 1 (vedlejší účinky) budou definována následovně: Pro formulář pro zadávání nežádoucích příhod, pokud jsou splněny všechny následující podmínky, je definováno jako „jaterní porucha“. (1) Jako podávaný lék byl vybrán „Maralixibat (Livmarli)". (2) Pro přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích příhod způsobených podávaným lékem je vybráno „Ano“. (3) Jako příznaky/nálezy způsobené podávanými léky jsou vybrány „Jaterní poškození a selhání jater“. (4) Datum výskytu nebo zjištění nežádoucí příhody v období sledování. (5) Pro souvislost mezi touto nežádoucí příhodou a léčbou nebylo vybráno „Nepravděpodobné“ nebo „Nesouvisí“.
Až 6 let jako období dat
Čas do nástupu jaterní poruchy u účastníků s ALGS vyhodnocených podle definice výsledku 1 (vedlejší účinky)
Časové okno: Až 6 let jako období dat
Čas do nástupu jaterní poruchy u účastníků s ALGS bude zaznamenán. K odhadu tohoto výsledného měřítka bude použita Definice výsledku 1 (vedlejší účinky). Definice výsledku 1 (vedlejší účinky) bude definována následovně: Pro formulář pro zaznamenání nežádoucí příhody, pokud jsou splněny všechny následující podmínky, je definována jako "jaterní porucha". (1) Jako podávaný lék byla vybrána "Maralixibat (Livmarli)". (2) Pro přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích příhod způsobených podávaným lékem je vybráno "Ano". (3) Jako příznaky/nálezy způsobené podávanými léky jsou vybrány "Poškození jater a selhání jater". (4) Datum výskytu nebo zjištění nežádoucí příhody v rámci sledovacího období. (5) Pro souvislost mezi touto nežádoucí příhodou a léčbou nebylo vybráno "Nepravděpodobné" nebo "Nesouvisí".
Až 6 let jako období dat
Čas do nástupu jaterní poruchy u účastníků s PFIC hodnocených pomocí definice výsledku 1 (vedlejší účinky)
Časové okno: Až 6 let jako období dat
Čas do nástupu jaterní poruchy u účastníků s PFIC bude hlášen. K odhadu tohoto výsledného měřítka bude použita definice výsledku 1 (vedlejší účinky). Definice výsledku 1 (vedlejší účinky) bude definována následovně: Pro formulář pro zadání nežádoucí příhody, pokud jsou splněny všechny následující podmínky, je definována jako "jaterní porucha". (1) Jako podávaný lék bylo vybráno "Maralixibat (Livmarli)". (2) Byla vybrána možnost "Ano" pro přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích příhod způsobených podávaným lékem. (3) Jako příznaky/nálezy způsobené podávanými léky byly vybrány "Jaterní poškození a selhání jater". (4) Datum výskytu nebo zjištění nežádoucí příhody v rámci sledovaného období. (5) Nebyla vybrána možnost "Nepravděpodobné" nebo "Nesouvisí" pro souvislost mezi touto nežádoucí příhodou a léčbou.
Až 6 let jako období dat

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s ALGS, kteří zaznamenají poruchu jater vyhodnocenou podle definice výsledku 2 (nežádoucí události)
Časové okno: Až 6 let jako období dat
Bude uvedeno procento účastníků s ALGS, kteří zažijí poruchu jater. K odhadu tohoto výsledkového měřítka bude použita definice výsledku 2 (Nežádoucí příhody). Definice výsledku 2 (Nežádoucí příhody) bude definována následovně: Pro formulář pro zadání nežádoucí příhody, pokud jsou splněny všechny následující podmínky, je definována jako „porucha jater“. (1) Jako podávaný lék byl vybrán „Maralixibat (Livmarli)". (2) Pro přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích příhod způsobených podávaným lékem je vybráno „Ano“. (3) Jako příznaky/nálezy způsobené podávanými léky jsou vybrány „Poškození jater a selhání jater“. (4) Datum výskytu nebo objevení nežádoucí příhody v průběhu sledovaného období.
Až 6 let jako období dat
Procento účastníků s PFIC, u kterých se vyskytla porucha jater hodnocená podle definice výsledku 2 (nežádoucí příhody)
Časové okno: Až 6 let jako období pro data
Bude hlášeno procento účastníků s PFIC, u kterých se vyskytne jaterní porucha. K odhadu tohoto výstupního měření bude použita definice výsledku 2 (nežádoucí příhody). Definice výsledku 2 (nežádoucí příhody) bude definována následovně: Pro formulář zadání nežádoucí příhody, pokud jsou splněny všechny následující podmínky, je definována jako "jaterní porucha". (1) Jako podávaný lék byl vybrán "Maralixibat (Livmarli)". (2) Bylo vybráno "Ano" pro přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích příhod způsobených podávaným lékem. (3) Jako příznaky/nálezy způsobené podávanými léky byly vybrány "Jaterní porucha a selhání jater". (4) Datum výskytu nebo zjištění nežádoucí příhody během sledovacího období.
Až 6 let jako období pro data
Čas do nástupu jaterní poruchy u účastníků s ALGS hodnocených s definicí výsledku 2 (nežádoucí příhody)
Časové okno: Až 6 let jako období dat
Čas do nástupu jaterní poruchy u účastníků s ALGS bude hlášen. Pro odhad tohoto výsledného měřítka bude použita Definice výsledku 2 (nežádoucí příhody). Definice výsledku 2 (nežádoucí příhody) bude definována následovně: Pro formulář zadání nežádoucí příhody, pokud jsou splněny všechny následující podmínky, je definována jako "jaterní porucha". (1) Jako podávaný lék byl vybrán "Maralixibat (Livmarli)". (2) Pro přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích příhod způsobených podávaným lékem je vybráno "Ano". (3) Jako příznaky/nálezy způsobené podávanými léky jsou vybrány "Jaterní poškození a selhání jater". (4) Datum výskytu nebo zjištění nežádoucí příhody v rámci sledovacího období.
Až 6 let jako období dat
Čas do nástupu jaterní poruchy u účastníků s PFIC vyhodnocený podle definice výsledku 2 (nežádoucí příhody)
Časové okno: Až 6 let jako období dat
U účastníků s PFIC bude hlášena doba nástupu jaterní poruchy. Pro odhad tohoto výsledného měření bude použita definice výsledku 2 (nežádoucí příhody). Definice výsledku 2 (nežádoucí příhody) bude definována následovně: Pro formulář pro zadání nežádoucí příhody, pokud jsou splněny všechny následující podmínky, je definována jako „jaterní porucha“. (1) Jako podávaný lék byl vybrán „Maralixibat (Livmarli)". (2) Pro přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích příhod způsobených podávaným lékem je vybráno „Ano“. (3) Jako příznaky/nálezy způsobené podávanými léky jsou vybrány „Porucha jater a selhání jater“. (4) Datum výskytu nebo zjištění nežádoucí příhody v rámci sledovacího období.
Až 6 let jako období dat

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Identifikátor registru: jRCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek smlouvy o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií bude sdílen s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti budou výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným datům (s respektováním soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a s informacemi nezbytnými k řešení výzkumných cílů za podmínek smlouvy o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit