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Une étude de base de données sur le maralixibat (TAK-625) chez les participants atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) et de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)

18 février 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude de cohorte visant à évaluer le risque de troubles hépatiques de la solution orale Livmarli chez les patients atteints du syndrome d'Alagille japonais (ALGS) et de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) inscrits dans le système de registre complet et informatif pour les maladies hépatiques infantiles (CIRCLe)

Cette étude est une étude de base de données au Japon sur le maralixibat (TAK-625) utilisé pour traiter des participants atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) et de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC).

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer le risque de trouble hépatique lors de l'utilisation du maralixibat chez des patients japonais atteints d'ALGS ou de PFIC.

Cette étude de base de données sera réalisée en utilisant une base de données médicale appelée Système de registre complet et informatif pour les maladies hépatiques infantiles (CIRCLe).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • Takeda Selected Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La population de cette étude comprend tous les participants qui répondent aux critères d'inclusion/exclusion.

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic d'ALGS ou de PFIC pendant la période d'inclusion.
  • Prescription de Livmarli pendant la période d'inclusion (Date index : date de la première prescription pendant la période d'inclusion).

Critères d'exclusion :

- Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe du Syndrome d'Alagille (ALGS)
Participants atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) ayant reçu du maralixibat conformément à la notice du médicament.
Médicament: Maralixibat
Solution orale de Maralixibat 10 milligrammes (mg)/millilitres (mL)
Autres noms:
  • TAK-625
  • Solution orale Livmarli
Groupe de Cholestase Intrahépatique Familiale Progressive (PFIC)
Participants atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) ayant reçu du maralixibat conformément à la notice.
Médicament: Maralixibat
Solution orale de Maralixibat 10 milligrammes (mg)/millilitres (mL)
Autres noms:
  • TAK-625
  • Solution orale Livmarli

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants atteints d'ALGS présentant un trouble hépatique évalué selon la définition de résultat 1 (effets secondaires)
Délai: Jusqu'à 6 ans comme période de données
Le pourcentage de participants atteints d'ALGS qui présenteront un trouble hépatique sera rapporté. La Définition de Résultat 1 (effets secondaires) sera utilisée pour estimer cette mesure de résultat. La Définition de Résultat 1 (effets secondaires) sera définie comme suit : Pour le formulaire de saisie des événements indésirables, si toutes les conditions suivantes sont remplies, il est défini comme « trouble hépatique ». (1) « Maralixibat (Livmarli) » a été sélectionné comme médicament à administrer. (2) « Oui » est sélectionné pour la présence ou l'absence d'événements indésirables dus au médicament administré. (3) « Altération hépatique et insuffisance hépatique » sont sélectionnés comme symptômes/constatations dus aux médicaments administrés. (4) Date de survenue ou de découverte de l'événement indésirable dans la période de suivi. (5) « Improbable » ou « Non lié » n'a pas été sélectionné pour l'association entre cet événement indésirable et le traitement.
Jusqu'à 6 ans comme période de données
Pourcentage de participants atteints de PFIC présentant un trouble hépatique évalué selon la définition de résultat 1 (Effets secondaires)
Délai: Jusqu'à 6 ans comme période de données
Le pourcentage de participants atteints de PFIC qui présenteront un trouble hépatique sera rapporté. La Définition de Résultat 1 (effets secondaires) sera utilisée pour estimer cette mesure de résultat. La Définition de Résultat 1 (effets secondaires) sera définie comme suit : Pour le formulaire de saisie des événements indésirables, si toutes les conditions suivantes sont remplies, il est défini comme « trouble hépatique ». (1) « Maralixibat (Livmarli) » a été sélectionné comme médicament à administrer. (2) « Oui » est sélectionné pour la présence ou l'absence d'événements indésirables dus au médicament administré. (3) « Altération hépatique et insuffisance hépatique » sont sélectionnées comme symptômes/trouvances dus aux médicaments administrés. (4) Date de survenue ou de découverte de l'événement indésirable dans la période de suivi. (5) « Peu probable » ou « Non lié » n'a pas été sélectionné pour l'association entre cet événement indésirable et le traitement.
Jusqu'à 6 ans comme période de données
Temps jusqu'à l'apparition d'un trouble hépatique chez les participants atteints d'ALGS évalués avec la définition de résultat 1 (Effets secondaires)
Délai: Jusqu'à 6 ans en tant que période de données
Le délai d'apparition des troubles hépatiques chez les participants atteints d'ALGS sera rapporté. La Définition du Résultat 1 (effets secondaires) sera utilisée pour estimer cette mesure de résultat. La Définition du Résultat 1 (effets secondaires) sera définie comme suit : Pour le formulaire de saisie des événements indésirables, si toutes les conditions suivantes sont remplies, il est défini comme « trouble hépatique ». (1) « Maralixibat (Livmarli) » a été sélectionné comme médicament à administrer. (2) « Oui » est sélectionné pour la présence ou l'absence d'événements indésirables dus au médicament administré. (3) « Altération hépatique et insuffisance hépatique » sont sélectionnés comme symptômes/trouvailles dus aux médicaments administrés. (4) Date de survenue ou de découverte de l'événement indésirable pendant la période de suivi. (5) « Peu probable » ou « Non lié » n'a pas été sélectionné pour l'association entre cet événement indésirable et le traitement.
Jusqu'à 6 ans en tant que période de données
Temps jusqu'à l'apparition d'un trouble hépatique chez les participants atteints de PFIC évalué avec la définition de résultat 1 (Effets secondaires)
Délai: Jusqu'à 6 ans comme période de données
Le temps d'apparition du trouble hépatique chez les participants atteints de PFIC sera rapporté. La Définition des Résultats 1 (effets secondaires) sera utilisée pour estimer cette mesure de résultat. La Définition des Résultats 1 (effets secondaires) sera définie comme suit : Pour le formulaire de saisie des événements indésirables, si toutes les conditions suivantes sont remplies, il est défini comme « trouble hépatique ». (1) « Maralixibat (Livmarli) » a été sélectionné comme médicament à administrer. (2) « Oui » est sélectionné pour la présence ou l'absence d'événements indésirables dus au médicament administré. (3) « Altération hépatique et insuffisance hépatique » sont sélectionnés comme symptômes/constatations dus aux médicaments administrés. (4) Date de survenue ou de découverte de l'événement indésirable dans la période de suivi. (5) « Peu probable » ou « Non lié » n'a pas été sélectionné pour l'association entre cet événement indésirable et le traitement.
Jusqu'à 6 ans comme période de données

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants atteints d'ALGS qui présentent un trouble hépatique évalué avec la définition de résultat 2 (événements indésirables)
Délai: Jusqu'à 6 ans en tant que période de données
Le pourcentage de participants atteints d'ALGS qui présenteront un trouble hépatique sera rapporté. La Définition 2 des résultats (Événements indésirables) sera utilisée pour estimer cette mesure de résultat. La Définition 2 des résultats (Événements indésirables) sera définie comme suit : Pour le formulaire de saisie des événements indésirables, si toutes les conditions suivantes sont remplies, il est défini comme "trouble hépatique". (1) "Maralixibat (Livmarli)" a été sélectionné comme médicament à administrer. (2) "Oui" est sélectionné pour la présence ou l'absence d'événements indésirables dus au médicament administré. (3) "Insuffisance hépatique et défaillance hépatique" sont sélectionnés comme symptômes/constatations dus aux médicaments administrés. (4) Date de survenue ou de découverte de l'événement indésirable dans la période de suivi.
Jusqu'à 6 ans en tant que période de données
Pourcentage de participants atteints de PFIC présentant un trouble hépatique évalué selon la définition de résultat 2 (événements indésirables)
Délai: Jusqu'à 6 ans comme période de données
Le pourcentage de participants atteints de PFIC qui présenteront un trouble hépatique sera rapporté. La Définition de Résultat 2 (Événements Indésirables) sera utilisée pour estimer cette mesure de résultat. La Définition de Résultat 2 (Événements Indésirables) sera définie comme suit : Pour le formulaire de saisie des événements indésirables, si toutes les conditions suivantes sont remplies, cela est défini comme « trouble hépatique ». (1) « Maralixibat (Livmarli) » a été sélectionné comme médicament à administrer. (2) « Oui » est sélectionné pour la présence ou l'absence d'événements indésirables dus au médicament administré. (3) « Altération hépatique et insuffisance hépatique » sont sélectionnés comme symptômes/trouvailles dus aux médicaments administrés. (4) Date de survenue ou de découverte de l'événement indésirable dans la période de suivi.
Jusqu'à 6 ans comme période de données
Temps jusqu'à l'apparition d'un trouble hépatique chez les participants atteints d'ALGS évalués avec la définition de résultat 2 (événements indésirables)
Délai: Jusqu'à 6 ans comme période de données
Le délai d'apparition du trouble hépatique chez les participants atteints d'ALGS sera rapporté. La Définition de résultat 2 (événements indésirables) sera utilisée pour estimer cette mesure de résultat. La Définition de résultat 2 (événements indésirables) sera définie comme suit : Pour le formulaire de saisie des événements indésirables, si toutes les conditions suivantes sont remplies, il est défini comme "trouble hépatique". (1) "Maralixibat (Livmarli)" a été sélectionné comme médicament à administrer. (2) "Oui" est sélectionné pour la présence ou l'absence d'événements indésirables dus au médicament administré. (3) "Insuffisance hépatique et défaillance hépatique" sont sélectionnés comme symptômes/constatations dus aux médicaments administrés. (4) Date de survenue ou de découverte de l'événement indésirable pendant la période de suivi.
Jusqu'à 6 ans comme période de données
Temps jusqu'à l'apparition d'un trouble hépatique chez les participants atteints de PFIC évalué avec la définition des résultats 2 (événements indésirables)
Délai: Jusqu'à 6 ans comme période de données
Le délai d'apparition des troubles hépatiques chez les participants atteints de PFIC sera rapporté. La définition de l'issue 2 (événements indésirables) sera utilisée pour estimer cette mesure de résultat. La définition de l'issue 2 (événements indésirables) sera définie comme suit : Pour le formulaire de saisie des événements indésirables, si toutes les conditions suivantes sont remplies, cela est défini comme "trouble hépatique". (1) "Maralixibat (Livmarli)" a été sélectionné comme médicament à administrer. (2) "Oui" est sélectionné pour la présence ou l'absence d'événements indésirables dus au médicament administré. (3) "Insuffisance hépatique et défaillance hépatique" sont sélectionnés comme symptômes/constatations dus aux médicaments administrés. (4) Date de survenue ou de découverte de l'événement indésirable dans la période de suivi.
Jusqu'à 6 ans comme période de données

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2025

Première publication (Réel)

19 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda fournit l'accès aux données individuelles des participants (IPD) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après approbation d'une demande de partage de données, et sous les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD provenant des études éligibles seront partagés avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la confidentialité des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour atteindre les objectifs de recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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