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Un Estudio de Base de Datos de Maralixibat (TAK-625) en Participantes con Síndrome de Alagille (ALGS) y Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva (PFIC)

18 de febrero de 2026 actualizado por: Takeda

Un estudio de cohorte para investigar el riesgo de trastorno hepático de la solución oral Livmarli en pacientes con síndrome de Alagille japonés (ALGS) y colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) registrados en el Sistema de Registro Integral e Informativo para Enfermedad Hepática Infantil (CIRCLe)

Este estudio es un estudio de base de datos en Japón sobre maralixibat (TAK-625) utilizado para tratar a participantes con síndrome de Alagille (ALGS) y colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC).

El objetivo principal del estudio es evaluar el riesgo de trastorno hepático durante el uso de maralixibat en pacientes japoneses con ALGS o PFIC.

Este estudio de base de datos se realizará utilizando la base de datos médica denominada Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: +1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Ubicaciones de estudio

  • Japón
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japón
        • Reclutamiento
        • Takeda Selected Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

La población de este estudio son todos los participantes que cumplen los criterios de inclusión/exclusión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene un diagnóstico de ALGS o PFIC dentro del período de inscripción.
  • Existe una prescripción de Livmarli durante el período de inscripción (Fecha índice: la fecha de la primera prescripción dentro del período de inscripción).

Criterios de exclusión:

- Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo del Síndrome de Alagille (ALGS)
Participantes con síndrome de Alagille (ALGS) que recibieron maralixibat de acuerdo con el prospecto.
Droga: Maralixibat
Solución Oral de Maralixibat 10 miligramos (mg)/mililitros (mL)
Otros nombres:
  • TAK-625
  • Solución Oral Livmarli
Grupo de Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva (PFIC)
Participantes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) que recibieron maralixibat de acuerdo con el prospecto.
Droga: Maralixibat
Solución Oral de Maralixibat 10 miligramos (mg)/mililitros (mL)
Otros nombres:
  • TAK-625
  • Solución Oral Livmarli

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con ALGS que experimentan trastornos hepáticos evaluados con la definición de resultado 1 (efectos secundarios)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años como período de datos
Se informará el porcentaje de participantes con ALGS que experimentarán trastornos hepáticos. Para estimar esta medida de resultado se utilizará la Definición de resultado 1 (efectos secundarios). La Definición de resultado 1 (efectos secundarios) se definirá de la siguiente manera: Para el formulario de registro de eventos adversos, si se cumplen todas las siguientes condiciones, se define como "trastorno hepático". (1) Se ha seleccionado "Maralixibat (Livmarli)" como el fármaco a administrar. (2) Se selecciona "Sí" para la presencia o ausencia de eventos adversos debidos al fármaco administrado. (3) Se seleccionan "Deterioro hepático e insuficiencia hepática" como síntomas/hallazgos debidos a los fármacos administrados. (4) Fecha de aparición o descubrimiento del evento adverso dentro del período de seguimiento. (5) No se seleccionó "Poco probable" o "No relacionado" para la asociación entre este evento adverso y el tratamiento.
Hasta 6 años como período de datos
Porcentaje de participantes con PFIC que experimentan trastorno hepático evaluado con la definición de resultado 1 (efectos secundarios)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años como período de datos
Se informará el porcentaje de participantes con PFIC que experimentarán trastornos hepáticos. Para estimar esta medida de resultado se utilizará la Definición de resultado 1 (efectos secundarios). La Definición de resultado 1 (efectos secundarios) se definirá de la siguiente manera: Para el formulario de registro de eventos adversos, si se cumplen todas las siguientes condiciones, se define como "trastorno hepático". (1) Se ha seleccionado "Maralixibat (Livmarli)" como el fármaco a administrar. (2) Se selecciona "Sí" para la presencia o ausencia de eventos adversos debidos al fármaco administrado. (3) Se seleccionan "Deterioro hepático e insuficiencia hepática" como síntomas/hallazgos debidos a los fármacos administrados. (4) Fecha de aparición o descubrimiento del evento adverso dentro del período de seguimiento. (5) No se seleccionó "Poco probable" o "No relacionado" para la asociación entre este evento adverso y el tratamiento.
Hasta 6 años como período de datos
Tiempo hasta la aparición de trastornos hepáticos en participantes con ALGS evaluados con la definición de resultado 1 (efectos secundarios)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años como período de datos
Se informará el tiempo hasta la aparición de trastornos hepáticos en participantes con ALGS. Para estimar esta medida de resultado se utilizará la Definición de Resultado 1 (efectos secundarios). La Definición de Resultado 1 (efectos secundarios) se definirá de la siguiente manera: Para el formulario de registro de eventos adversos, si se cumplen todas las siguientes condiciones, se define como "trastorno hepático". (1) Se ha seleccionado "Maralixibat (Livmarli)" como el fármaco a administrar. (2) Se selecciona "Sí" para la presencia o ausencia de eventos adversos debidos al fármaco administrado. (3) Se seleccionan "Alteración hepática e insuficiencia hepática" como síntomas/hallazgos debidos a los fármacos administrados. (4) Fecha de ocurrencia o descubrimiento del evento adverso dentro del período de seguimiento. (5) No se seleccionó "Poco probable" o "No relacionado" para la asociación entre este evento adverso y el tratamiento.
Hasta 6 años como período de datos
Tiempo hasta la aparición de trastorno hepático en participantes con PFIC evaluado con la definición de resultado 1 (efectos secundarios)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años como período de datos
Se informará el tiempo hasta la aparición de trastornos hepáticos en participantes con PFIC. Para estimar esta medida de resultado se utilizará la Definición de Resultado 1 (efectos secundarios). La Definición de Resultado 1 (efectos secundarios) se definirá de la siguiente manera: En el formulario de registro de eventos adversos, si se cumplen todas las siguientes condiciones, se define como "trastorno hepático". (1) Se ha seleccionado "Maralixibat (Livmarli)" como el fármaco a administrar. (2) Se selecciona "Sí" para la presencia o ausencia de eventos adversos debido al fármaco administrado. (3) Se seleccionan "Deterioro hepático e insuficiencia hepática" como síntomas/hallazgos debidos a los fármacos administrados. (4) Fecha de aparición o descubrimiento del evento adverso dentro del período de seguimiento. (5) No se seleccionó "Poco probable" o "No relacionado" para la asociación entre este evento adverso y el tratamiento.
Hasta 6 años como período de datos

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con ALGS que experimentan trastorno hepático evaluado con la definición de resultado 2 (eventos adversos)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años como período de datos
Se informará el porcentaje de participantes con ALGS que experimentarán trastornos hepáticos. Para estimar esta medida de resultado se utilizará la Definición de Resultado 2 (Eventos Adversos). La Definición de Resultado 2 (Eventos Adversos) se definirá de la siguiente manera: Para el formulario de registro de eventos adversos, si se cumplen todas las siguientes condiciones, se define como "trastorno hepático". (1) Se ha seleccionado "Maralixibat (Livmarli)" como el fármaco a administrar. (2) Se selecciona "Sí" para la presencia o ausencia de eventos adversos debido al fármaco administrado. (3) Se seleccionan "Deterioro hepático e insuficiencia hepática" como síntomas/hallazgos debidos a los fármacos administrados. (4) Fecha de ocurrencia o descubrimiento del evento adverso dentro del período de seguimiento.
Hasta 6 años como período de datos
Porcentaje de participantes con PFIC que experimentan trastornos hepáticos evaluados con la Definición de Resultado 2 (Eventos Adversos)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años como período de datos
Se informará el porcentaje de participantes con PFIC que experimentarán trastornos hepáticos. Se utilizará la Definición de Resultado 2 (Eventos Adversos) para estimar esta medida de resultado. La Definición de Resultado 2 (Eventos Adversos) se definirá de la siguiente manera: Para el formulario de entrada de eventos adversos, si se cumplen todas las siguientes condiciones, se define como "trastorno hepático". (1) Se ha seleccionado "Maralixibat (Livmarli)" como el fármaco a administrar. (2) Se selecciona "Sí" para la presencia o ausencia de eventos adversos debidos al fármaco administrado. (3) Se seleccionan "Deterioro hepático e insuficiencia hepática" como síntomas/hallazgos debidos a los fármacos administrados. (4) Fecha de aparición o descubrimiento del evento adverso dentro del período de seguimiento.
Hasta 6 años como período de datos
Tiempo hasta el inicio del trastorno hepático en participantes con ALGS evaluado con la definición de resultado 2 (eventos adversos)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años como período de datos
Se informará el tiempo hasta la aparición de trastornos hepáticos en participantes con ALGS. Se utilizará la Definición de Resultado 2 (eventos adversos) para estimar esta medida de resultado. La Definición de Resultado 2 (eventos adversos) se definirá de la siguiente manera: En el formulario de registro de eventos adversos, si se cumplen todas las siguientes condiciones, se define como "trastorno hepático". (1) Se ha seleccionado "Maralixibat (Livmarli)" como fármaco a administrar. (2) Se selecciona "Sí" para la presencia o ausencia de eventos adversos debidos al fármaco administrado. (3) Se seleccionan "Alteración hepática e insuficiencia hepática" como síntomas/hallazgos debidos a los fármacos administrados. (4) Fecha de aparición o descubrimiento del evento adverso dentro del período de seguimiento.
Hasta 6 años como período de datos
Tiempo hasta la aparición de trastornos hepáticos en participantes con PFIC evaluados con la definición de resultado 2 (eventos adversos)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años como período de datos
Se informará el tiempo hasta la aparición de trastornos hepáticos en participantes con PFIC. Se utilizará la Definición de Resultado 2 (eventos adversos) para estimar esta medida de resultado. La Definición de Resultado 2 (eventos adversos) se definirá de la siguiente manera: Para el formulario de entrada de eventos adversos, si se cumplen todas las siguientes condiciones, se define como "trastorno hepático". (1) Se ha seleccionado "Maralixibat (Livmarli)" como el fármaco a administrar. (2) Se selecciona "Sí" para la presencia o ausencia de eventos adversos debidos al fármaco administrado. (3) Se seleccionan "Deterioro hepático e insuficiencia hepática" como síntomas/hallazgos debidos a los fármacos administrados. (4) Fecha de ocurrencia o descubrimiento del evento adverso dentro del período de seguimiento.
Hasta 6 años como período de datos

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

19 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Identificador de registro: jRCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda proporciona acceso a los datos individuales de participantes (IPD) desidentificados para estudios elegibles, con el fin de ayudar a investigadores cualificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro tras la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos de pacientes individuales (IPD) de los estudios elegibles se compartirán con investigadores cualificados según los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, se proporcionará a los investigadores acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad de los pacientes de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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