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알라길 증후군(ALGS) 및 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 환자를 대상으로 한 Maralixibat(TAK-625)의 데이터베이스 연구

2026년 2월 18일 업데이트: Takeda

포괄적이고 유익한 소아 간질환 등록 시스템(CIRCLe)에 등록된 일본 알라길 증후군(ALGS) 및 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자에서 Livmarli 경구용 용액의 간 장애 위험을 조사하는 코호트 연구

이 연구는 알라길 증후군(ALGS)과 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자를 치료하기 위해 사용되는 마라릭시바트(TAK-625)에 대한 일본의 데이터베이스 연구입니다.

이 연구의 주요 목적은 ALGS 또는 PFIC를 가진 일본 환자에서 마라릭시바트 사용 중 간 장애의 위험을 평가하는 것입니다.

이 데이터베이스 연구는 소아 간 질환 종합 정보 등록 시스템(CIRCLe)이라는 의료 데이터베이스를 활용하여 수행됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 일본
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, 일본
        • 모병
        • Takeda Selected Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

이 연구의 대상은 포함/제외 기준을 충족하는 모든 참가자입니다.

설명

포함 기준:

  • 등록 기간 내에 ALGS 또는 PFIC 진단을 받은 경우.
  • 등록 기간 내에 Livmarli 처방이 있는 경우 (기준일: 등록 기간 내 첫 처방 날짜).

제외 기준:

- 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
알라길 증후군 (ALGS) 그룹
참가 설명서에 따라 마랄릭시바트를 투여받은 알라길 증후군(ALGS) 환자
의약품: 마랄릭시아밧
마라릭시바트 경구용 용액 10밀리그램(mg)/밀리리터(mL)
다른 이름들:
  • TAK-625
  • Livmarli 경구용액
진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 그룹
포장용지에 따라 마랄릭시바트를 투여받은 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 참가자
의약품: 마랄릭시아밧
마라릭시바트 경구용 용액 10밀리그램(mg)/밀리리터(mL)
다른 이름들:
  • TAK-625
  • Livmarli 경구용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ALGS 환자 중 결과 정의 1(부작용)으로 평가된 간 질환을 경험한 참여자 비율
기간: 최대 6년의 데이터 기간
ALGS를 가진 참가자 중 간 장애를 경험할 비율이 보고될 것입니다. 이 결과 측정치를 추정하기 위해 결과 정의 1(부작용)이 사용됩니다. 결과 정의 1(부작용)은 다음과 같이 정의됩니다: 부작용 입력 양식에서 다음 조건이 모두 충족되면 "간 장애"로 정의됩니다. (1) 투여할 약물로 "Maralixibat (Livmarli)"가 선택되었습니다. (2) 투여된 약물로 인한 부작용 유무에 대해 "예"가 선택되었습니다. (3) 투여된 약물로 인한 증상/소견으로 "간 기능 장애 및 간부전"이 선택되었습니다. (4) 추적 기간 내에 부작용 발생 또는 발견 날짜가 있습니다. (5) 이 부작용과 치료 간의 연관성에 대해 "가능성 낮음" 또는 "관련 없음"이 선택되지 않았습니다.
최대 6년의 데이터 기간
결과 정의 1(부작용)으로 평가된 간 장애를 경험하는 PFIC 환자의 비율
기간: 최대 6년의 데이터 기간
PFIC 참가자 중 간 장애를 경험할 참가자의 비율이 보고될 예정입니다. 이 결과 측정치를 추정하기 위해 결과 정의 1(부작용)이 사용됩니다. 결과 정의 1(부작용)은 다음과 같이 정의됩니다: 부작용 기록 양식에서 다음 조건을 모두 충족하는 경우, "간 장애"로 정의됩니다. (1) "마랄릭시배트(Livmarli)"가 투여될 약물로 선택되었습니다. (2) 투여된 약물로 인한 부작용 유무에 대해 "예"가 선택되었습니다. (3) 투여된 약물로 인한 증상/소견으로 "간 기능 저하 및 간부전"이 선택되었습니다. (4) 부작용 발생 또는 발견 날짜가 추적 기간 내에 있습니다. (5) 이 부작용과 치료 간의 연관성에 대해 "가능성 낮음" 또는 "관련 없음"이 선택되지 않았습니다.
최대 6년의 데이터 기간
결과 정의 1(부작용)로 평가된 ALGS 참가자의 간 질환 발병 시간
기간: 데이터 기간 최대 6년
ALGS 환자에서 간장애 발생까지의 시간이 보고될 것입니다. 이 결과 측정치를 추정하기 위해 결과 정의 1(부작용)이 사용됩니다. 결과 정의 1(부작용)은 다음과 같이 정의됩니다: 이상반응 입력 양식에서 다음 조건을 모두 충족하는 경우 "간장애"로 정의합니다. (1) 투여 약물로 "마랄릭시바트(Livmarli)"가 선택된 경우 (2) 투여 약물에 의한 이상반응 유무에 "예"가 선택된 경우 (3) 투여 약물에 의한 증상/소견으로 "간 기능 장애 및 간부전"이 선택된 경우 (4) 추적 관찰 기간 내 이상반응 발생 또는 발견 일자 (5) 이 이상반응과 치료 간 연관성에 "가능성 낮음" 또는 "관련 없음"이 선택되지 않은 경우
데이터 기간 최대 6년
결과 정의 1(부작용)으로 평가된 PFIC 참가자의 간 장애 발병 시간
기간: 데이터 기간 최대 6년
PFIC 환자에서 간 장애 발생까지의 시간이 보고될 것입니다. 이 결과 측정치를 추정하기 위해 결과 정의 1(부작용)이 사용됩니다. 결과 정의 1(부작용)은 다음과 같이 정의됩니다: 이상사례 입력 양식에서 다음 조건이 모두 충족되면 "간 장애"로 정의됩니다. (1) 투여 약물로 "Maralixibat (Livmarli)"이 선택된 경우 (2) 투여 약물로 인한 이상사례 유무에 대해 "예"가 선택된 경우 (3) 투여 약물로 인한 증상/소견으로 "간 기능 장애 및 간 부전"이 선택된 경우 (4) 추적 관찰 기간 내 이상사례 발생 또는 발견 일자 (5) 이 이상사례와 치료 간의 연관성에 대해 "관련성 낮음" 또는 "관련 없음"이 선택되지 않은 경우
데이터 기간 최대 6년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
결과 정의 2(부작용)으로 평가된 간 장애를 경험한 ALGS 참가자 비율
기간: 데이터 기간으로 최대 6년
ALGS를 가진 참가자 중 간 장애를 경험할 참가자의 비율이 보고될 것입니다. 이 결과 측정치를 추정하기 위해 결과 정의 2(부작용)가 사용됩니다. 결과 정의 2(부작용)는 다음과 같이 정의됩니다: 부작용 입력 양식에서 다음 조건이 모두 충족되면 "간 장애"로 정의됩니다. (1) 투여할 약물로 "Maralixibat (Livmarli)"가 선택된 경우. (2) 투여된 약물로 인한 부작용의 유무에 대해 "예"가 선택된 경우. (3) 투여된 약물로 인한 증상/소견으로 "간 기능 장애 및 간부전"이 선택된 경우. (4) 추적 관찰 기간 내에 부작용 발생 또는 발견 날짜.
데이터 기간으로 최대 6년
결과 정의 2(부작용)로 평가된 간 장애를 경험한 PFIC 환자의 비율
기간: 데이터 기간 최대 6년
PFIC 환자 중 간 장애를 경험할 참가자의 비율이 보고될 것입니다. 이 결과 측정치를 추정하기 위해 결과 정의 2(부작용)가 사용됩니다. 결과 정의 2(부작용)는 다음과 같이 정의됩니다: 부작용 입력 양식에서 다음 조건이 모두 충족되면 "간 장애"로 정의됩니다. (1) 투여 약물로 "마랄릭시바트(Livmarli)"가 선택된 경우 (2) 투여 약물로 인한 부작용 유무에 대해 "예"가 선택된 경우 (3) 투여 약물로 인한 증상/소견으로 "간 기능 저하 및 간 부전"이 선택된 경우 (4) 추적 관찰 기간 내에 부작용 발생 또는 발견 일자
데이터 기간 최대 6년
결과 정의 2(부작용)로 평가된 ALGS 환자의 간 장애 발병 시간
기간: 데이터 기간으로 최대 6년
ALGS 환자에서 간 장애 발생 시간이 보고됩니다. 이 결과 측정치를 추정하기 위해 결과 정의 2(부작용)가 사용됩니다. 결과 정의 2(부작용)는 다음과 같이 정의됩니다: 부작용 입력 양식에서 다음 조건이 모두 충족되면 "간 장애"로 정의됩니다. (1) "마랄릭시바트(Livmarli)"가 투여 약물로 선택된 경우 (2) 투여 약물로 인한 부작용 유무에 대해 "예"가 선택된 경우 (3) 투여 약물로 인한 증상/소견으로 "간 기능 장애 및 간부전"이 선택된 경우 (4) 추적 관찰 기간 내 부작용 발생 또는 발견 날짜
데이터 기간으로 최대 6년
PFIC 환자에서 결과 정의 2(부작용)로 평가된 간 장애 발병 시간
기간: 최대 6년의 데이터 기간
PFIC 참가자에서 간 장애 발생 시간이 보고될 예정입니다. 이 결과 측정을 추정하기 위해 결과 정의 2(부작용)가 사용됩니다. 결과 정의 2(부작용)는 다음과 같이 정의됩니다: 부작용 입력 양식에서 다음 조건이 모두 충족되면 "간 장애"로 정의됩니다. (1) 투여 약물로 "Maralixibat (Livmarli)"가 선택된 경우 (2) 투여 약물로 인한 부작용 유무에 대해 "예"가 선택된 경우 (3) 투여 약물로 인한 증상/소견으로 "간 기능 장애 및 간 부전"이 선택된 경우 (4) 추적 관찰 기간 내 부작용 발생 또는 발견 일자
최대 6년의 데이터 기간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 1월 13일

기본 완료 (추정된)

2031년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2031년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 17일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (레지스트리 식별자: jRCT)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

타케다는 합법적인 과학적 목표를 해결하는 데 도움을 주기 위해 적격 연구에 대해 비식별화된 개별 참가자 데이터(IPD)에 대한 접근을 제공합니다(타케다의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5에서 확인할 수 있습니다). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청이 승인된 후, 데이터 공유 계약 조건에 따라 보안 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준과 절차에 따라 자격을 갖춘 연구자들과 공유됩니다. 승인된 요청의 경우, 연구자들은 데이터 공유 계약 조건 하에서 연구 목적을 해결하는 데 필요한 정보와 함께 익명화된 데이터(적용 가능한 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보를 존중하기 위해)에 대한 접근 권한을 부여받게 됩니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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