Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een databankonderzoek naar maralixibat (TAK-625) bij deelnemers met Alagille-syndroom (ALGS) en progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC)

18 februari 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een cohortonderzoek naar het risico op leveraandoeningen van Livmarli orale oplossing bij patiënten met Japanse Alagille-syndroom (ALGS) en progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) geregistreerd in het uitgebreide en informatieve registersysteem voor leverziekten bij kinderen (CIRCLe)

Deze studie is een databasestudie in Japan voor maralixibat (TAK-625) dat wordt gebruikt om deelnemers met het Alagille-syndroom (ALGS) en progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC) te behandelen.

Het hoofddoel van de studie is om het risico op leverstoornissen tijdens het gebruik van maralixibat bij Japanse patiënten met ALGS of PFIC te evalueren.

Deze databasestudie wordt uitgevoerd met behulp van de medische database genaamd Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Japan
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japan
        • Werving
        • Takeda Selected Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De populatie van deze studie bestaat uit alle deelnemers die voldoen aan de inclusie/exclusiecriteria.

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Heeft een diagnose van ALGS of PFIC binnen de inschrijvingsperiode.
  • Er is een recept voor Livmarli tijdens de inschrijvingsperiode (Indexdatum: de datum van het eerste recept binnen de inschrijvingsperiode).

Uitsluitingscriteria:

- Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Alagille Syndroom (ALGS) Groep
Deelnemers met het syndroom van Alagille (ALGS) die maralixibat hebben gekregen volgens de bijsluiter.
Geneesmiddel: Maralixibat
Maralixibat Oraaloplossing 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andere namen:
  • TAK-625
  • Livmarli Oraaloplossing
Progressieve Familiale Intrahepatische Cholestase (PFIC) Groep
Deelnemers met Progressieve Familiale Intrahepatische Cholestase (PFIC) die maralixibat kregen volgens de bijsluiter.
Geneesmiddel: Maralixibat
Maralixibat Oraaloplossing 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andere namen:
  • TAK-625
  • Livmarli Oraaloplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers met ALGS die een leverstoornis ervaren, beoordeeld met uitkomstdefinitie 1 (bijwerkingen)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar als gegevensperiode
Het percentage deelnemers met ALGS dat een leverstoornis zal ervaren, wordt gerapporteerd. Uitkomstdefinitie 1 (bijwerkingen) wordt gebruikt om deze uitkomstmaat te schatten. Uitkomstdefinitie 1 (bijwerkingen) wordt als volgt gedefinieerd: Voor het formulier voor het invoeren van bijwerkingen, indien aan alle volgende voorwaarden wordt voldaan, wordt dit gedefinieerd als "leverstoornis". (1) "Maralixibat (Livmarli)" is geselecteerd als het toe te dienen geneesmiddel. (2) "Ja" is geselecteerd voor de aan- of afwezigheid van bijwerkingen door het toegediende geneesmiddel. (3) "Leverfunctiestoornis en leverfalen" zijn geselecteerd als symptomen/bevindingen door de toegediende geneesmiddelen. (4) Datum van optreden of ontdekking van de bijwerking binnen de follow-upperiode. (5) "Onwaarschijnlijk" of "Niet gerelateerd" is niet geselecteerd voor de associatie tussen deze bijwerking en de behandeling.
Tot 6 jaar als gegevensperiode
Percentage van deelnemers met PFIC die leveraandoening ervaren, geëvalueerd met uitkomstdefinitie 1 (bijwerkingen)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar als gegevensperiode
Het percentage deelnemers met PFIC dat een leverstoornis zal ervaren, zal worden gerapporteerd. Uitkomstdeterminatie 1 (bijwerkingen) zal worden gebruikt om deze uitkomstmaat te schatten. Uitkomstdeterminatie 1 (bijwerkingen) wordt als volgt gedefinieerd: Voor het formulier voor het invoeren van bijwerkingen wordt het gedefinieerd als "leverstoornis" indien aan alle volgende voorwaarden is voldaan. (1) "Maralixibat (Livmarli)" is geselecteerd als het toe te dienen geneesmiddel. (2) "Ja" is geselecteerd voor de aan- of afwezigheid van bijwerkingen door het toegediende geneesmiddel. (3) "Leverfunctiestoornis en leverfalen" zijn geselecteerd als symptomen/bevindingen door de toegediende geneesmiddelen. (4) Datum van optreden of ontdekking van de bijwerking binnen de follow-upperiode. (5) "Onwaarschijnlijk" of "Niet gerelateerd" is niet geselecteerd voor de associatie tussen deze bijwerking en de behandeling.
Tot 6 jaar als gegevensperiode
Tijd tot optreden van leveraandoening bij deelnemers met ALGS geëvalueerd met uitkomstdrempel 1 (bijwerkingen)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar als gegevensperiode
De tijd tot het optreden van leverstoornissen bij deelnemers met ALGS zal worden gerapporteerd. Uitkomstddefinitie 1 (bijwerkingen) zal worden gebruikt om deze uitkomstmaat te schatten. Uitkomstddefinitie 1 (bijwerkingen) wordt als volgt gedefinieerd: Voor het formulier voor het invoeren van bijwerkingen wordt het gedefinieerd als "leverstoornis" als aan alle volgende voorwaarden wordt voldaan. (1) "Maralixibat (Livmarli)" is geselecteerd als het toe te dienen geneesmiddel. (2) "Ja" is geselecteerd voor de aan- of afwezigheid van bijwerkingen als gevolg van het toegediende geneesmiddel. (3) "Leverfunctiestoornis en leverfalen" zijn geselecteerd als symptomen/bevindingen als gevolg van de toegediende geneesmiddelen. (4) Datum van optreden of ontdekking van de bijwerking binnen de follow-upperiode. (5) "Onwaarschijnlijk" of "Niet gerelateerd" is niet geselecteerd voor de associatie tussen deze bijwerking en de behandeling.
Tot 6 jaar als gegevensperiode
Tijd tot het ontstaan van leverstoornis bij deelnemers met PFIC geëvalueerd met uitkomstdefinitie 1 (bijwerkingen)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar als gegevensperiode
De tijd tot het optreden van leverstoornissen bij deelnemers met PFIC wordt gerapporteerd. Uitkomstdefinitie 1 (bijwerkingen) wordt gebruikt om deze uitkomstmaat te schatten. Uitkomstdefinitie 1 (bijwerkingen) wordt als volgt gedefinieerd: Voor het formulier voor het invoeren van bijwerkingen, als aan alle volgende voorwaarden wordt voldaan, wordt dit gedefinieerd als "leverstoornis". (1) "Maralixibat (Livmarli)" is geselecteerd als het toe te dienen geneesmiddel. (2) "Ja" is geselecteerd voor de aan- of afwezigheid van bijwerkingen door het toegediende geneesmiddel. (3) "Leverfunctiestoornis en leverfalen" zijn geselecteerd als symptomen/bevindingen door de toegediende geneesmiddelen. (4) Datum van optreden of ontdekking van de bijwerking binnen de follow-upperiode. (5) "Onwaarschijnlijk" of "Niet gerelateerd" is niet geselecteerd voor het verband tussen deze bijwerking en de behandeling.
Tot 6 jaar als gegevensperiode

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van de deelnemers met ALGS die een leveraandoening ervaren, geëvalueerd met uitkomstdefinitie 2 (ongewenste voorvallen)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar als gegevensperiode
Percentage van de deelnemers met ALGS die een leverstoornis zullen ervaren, wordt gerapporteerd. Uitkomstdefinitie 2 (Bijwerkingen) wordt gebruikt om deze uitkomstmaat te schatten. Uitkomstdefinitie 2 (Bijwerkingen) wordt als volgt gedefinieerd: Voor het bijwerkingenformulier wordt het gedefinieerd als "leverstoornis" als aan alle volgende voorwaarden wordt voldaan. (1) "Maralixibat (Livmarli)" is geselecteerd als het toe te dienen geneesmiddel. (2) "Ja" is geselecteerd voor de aan- of afwezigheid van bijwerkingen door het toegediende geneesmiddel. (3) "Leverfunctiestoornis en leverfalen" zijn geselecteerd als symptomen/bevindingen door de toegediende geneesmiddelen. (4) Datum van optreden of ontdekking van de bijwerking binnen de follow-upperiode.
Tot 6 jaar als gegevensperiode
Percentage deelnemers met PFIC die leveraandoening ervaren geëvalueerd met uitkomstdefinitie 2 (ongewenste voorvallen)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar als databereik
Percentage van deelnemers met PFIC die een leveraandoening zullen ervaren, wordt gerapporteerd. Uitkomstdefinitie 2 (Bijwerkingen) wordt gebruikt om deze uitkomstmaat te schatten. Uitkomstdefinitie 2 (Bijwerkingen) wordt als volgt gedefinieerd: Voor het bijwerkingen-invoerformulier, indien aan alle volgende voorwaarden wordt voldaan, wordt dit gedefinieerd als "leveraandoening". (1) "Maralixibat (Livmarli)" is geselecteerd als het toe te dienen geneesmiddel. (2) "Ja" is geselecteerd voor de aan- of afwezigheid van bijwerkingen door het toegediende geneesmiddel. (3) "Leverfunctiestoornis en leverfalen" zijn geselecteerd als symptomen/bevindingen door de toegediende geneesmiddelen. (4) Datum van optreden of ontdekking van de bijwerking binnen de follow-upperiode.
Tot 6 jaar als databereik
Tijd tot het ontstaan van leverstoornis bij deelnemers met ALGS geëvalueerd met uitkomstdefinitie 2 (ongewenste voorvallen)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar als gegevensperiode
De tijd tot het optreden van leveraandoeningen bij deelnemers met ALGS zal worden gerapporteerd. Uitkomstdefinitie 2 (bijwerkingen) zal worden gebruikt om deze uitkomstmaat te schatten. Uitkomstdefinitie 2 (bijwerkingen) wordt als volgt gedefinieerd: Voor het invoerformulier voor bijwerkingen, indien aan alle volgende voorwaarden wordt voldaan, wordt dit gedefinieerd als "leveraandoening". (1) "Maralixibat (Livmarli)" is geselecteerd als het toe te dienen geneesmiddel. (2) "Ja" is geselecteerd voor de aan- of afwezigheid van bijwerkingen door het toegediende geneesmiddel. (3) "Leverfunctiestoornis en leverfalen" zijn geselecteerd als symptomen/bevindingen door de toegediende geneesmiddelen. (4) Datum van optreden of ontdekking van de bijwerking binnen de follow-upperiode.
Tot 6 jaar als gegevensperiode
Tijd tot het ontstaan van leverstoornis bij deelnemers met PFIC geëvalueerd met uitkomstdefinitie 2 (ongewenste voorvallen)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar als gegevensperiode
De tijd tot het optreden van leverstoornis bij deelnemers met PFIC zal worden gerapporteerd. Uitkomstdefinitie 2 (ongewenste voorvallen) zal worden gebruikt om deze uitkomstmaat te schatten. Uitkomstdefinitie 2 (ongewenste voorvallen) wordt als volgt gedefinieerd: Voor het formulier voor het invoeren van ongewenste voorvallen, indien aan alle volgende voorwaarden is voldaan, wordt dit gedefinieerd als "leverstoornis". (1) "Maralixibat (Livmarli)" is geselecteerd als het toe te dienen geneesmiddel. (2) "Ja" is geselecteerd voor de aan- of afwezigheid van ongewenste voorvallen door het toegediende geneesmiddel. (3) "Leverfunctiestoornis en leverfalen" zijn geselecteerd als symptomen/bevindingen door de toegediende geneesmiddelen. (4) Datum van optreden of ontdekking van ongewenst voorval binnen de follow-upperiode.
Tot 6 jaar als gegevensperiode

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2031

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Register-ID: jRCT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het aanpakken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's gegevensdelingstoewijding is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevensdeling, en onder de voorwaarden van een gegevensdelingsakkoord.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving) en met de informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een data-delingsovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren