Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bazodanowe maralixibatu (TAK-625) u uczestników z zespołem Alagille'a (ALGS) i postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC)

18 lutego 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Badanie kohortowe mające na celu zbadanie ryzyka zaburzeń wątroby związanych z roztworem doustnym Livmarli u pacjentów z japońskim zespołem Alagille’a (ALGS) oraz postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) zarejestrowanych w kompleksowym i informacyjnym systemie rejestru chorób wątroby u dzieci (CIRCLe)

Niniejsze badanie jest badaniem bazodanowym w Japonii dotyczącym maraliksibatu (TAK-625) stosowanego w leczeniu uczestników z zespołem Alagille'a (ALGS) i postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC).

Głównym celem badania jest ocena ryzyka zaburzeń czynności wątroby podczas stosowania maraliksibatu u japońskich pacjentów z ALGS lub PFIC.

To badanie bazodanowe będzie przeprowadzane z wykorzystaniem bazy danych medycznej o nazwie Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Takeda Selected Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja tego badania to wszyscy uczestnicy spełniający kryteria włączenia/wyłączenia.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Posiada diagnozę ALGS lub PFIC w okresie rekrutacji.
  • Wystawiono receptę na Livmarli w okresie rekrutacji (Data indeksu: data pierwszej recepty w okresie rekrutacji).

Kryteria wyłączenia:

- Brak

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa zespołu Alagille'a (ALGS)
Uczestnicy z zespołem Alagille'a (ALGS), którzy otrzymali maralixibat zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania.
Lek: Maralixibat
Maralixibat Roztwór doustny 10 miligramów (mg)/mililitry (mL)
Inne nazwy:
  • TAK-625
  • Roztwór doustny Livmarli
Grupa Postępującej Rodzinnej Cholestazy Wewnątrzwątrobowej (PFIC)
Uczestnicy z postępującym rodzinnym śródwątrobowym zastojem żółci (PFIC), którzy otrzymali maraliksibat zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania.
Lek: Maralixibat
Maralixibat Roztwór doustny 10 miligramów (mg)/mililitry (mL)
Inne nazwy:
  • TAK-625
  • Roztwór doustny Livmarli

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z ALGS, u których wystąpiło zaburzenie czynności wątroby oceniane zgodnie z Definicją Wyniku 1 (działania niepożądane)
Ramy czasowe: Do 6 lat jako okres danych
Procent uczestników z ALGS, u których wystąpi zaburzenie czynności wątroby, zostanie zgłoszony. Do oszacowania tej miary wyników zostanie użyta Definicja Wyniku 1 (skutki uboczne). Definicja Wyniku 1 (skutki uboczne) zostanie zdefiniowana w następujący sposób: W formularzu wpisu zdarzeń niepożądanych, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki, definiuje się to jako "zaburzenie czynności wątroby". (1) Jako lek do podania wybrano "Maralixibat (Livmarli)". (2) Wybrano "Tak" w kwestii obecności lub braku zdarzeń niepożądanych spowodowanych podanym lekiem. (3) Jako objawy/odkrycia spowodowane podanymi lekami wybrano "Upośledzenie czynności wątroby i niewydolność wątroby". (4) Data wystąpienia lub odkrycia zdarzenia niepożądanego w okresie obserwacji. (5) Nie wybrano "Mało prawdopodobne" lub "Niezwiązane" dla związku między tym zdarzeniem niepożądanym a leczeniem.
Do 6 lat jako okres danych
Odsetek uczestników z PFIC, u których wystąpiła choroba wątroby oceniana zgodnie z Definicją Wyniku 1 (skutki uboczne)
Ramy czasowe: Do 6 lat jako okres danych
Zostanie zgłoszony odsetek uczestników z PFIC, u których wystąpi zaburzenie czynności wątroby. Do oszacowania tego wskaźnika wynikowego zostanie wykorzystana Definicja Wyniku 1 (działania niepożądane). Definicja Wyniku 1 (działania niepożądane) zostanie zdefiniowana następująco: Dla formularza wpisu zdarzenia niepożądanego, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki, definiuje się je jako "zaburzenie czynności wątroby". (1) Jako lek do podania wybrano "Maralixibat (Livmarli)". (2) W polu dotyczącym występowania lub braku zdarzeń niepożądanych spowodowanych podanym lekiem wybrano "Tak". (3) Jako objawy/odchylenia spowodowane podanymi lekami wybrano "Upośledzenie czynności wątroby i niewydolność wątroby". (4) Data wystąpienia lub wykrycia zdarzenia niepożądanego mieści się w okresie obserwacji. (5) W polu dotyczącym związku tego zdarzenia niepożądanego z leczeniem nie wybrano "Mało prawdopodobne" ani "Bez związku".
Do 6 lat jako okres danych
Czas do wystąpienia zaburzeń czynności wątroby u uczestników z ALGS oceniany z definicją wyniku 1 (działania niepożądane)
Ramy czasowe: Do 6 lat jako okres danych
Czas wystąpienia zaburzeń czynności wątroby u uczestników z ALGS zostanie zgłoszony. Do oszacowania tej miary wyniku zostanie wykorzystana Definicja Wyniku 1 (skutki uboczne). Definicja Wyniku 1 (skutki uboczne) zostanie zdefiniowana następująco: W formularzu wpisu zdarzenia niepożądanego, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki, definiuje się to jako "zaburzenia czynności wątroby". (1) Wybrano "Maralixibat (Livmarli)" jako lek do podania. (2) Wybrano "Tak" w kwestii obecności lub braku zdarzeń niepożądanych spowodowanych podanym lekiem. (3) Wybrano "Upośledzenie czynności wątroby i niewydolność wątroby" jako objawy/odchylenia spowodowane podanymi lekami. (4) Data wystąpienia lub wykrycia zdarzenia niepożądanego w okresie obserwacji. (5) Nie wybrano "Niezbyt prawdopodobne" lub "Niezwiązane" w kwestii związku między tym zdarzeniem niepożądanym a leczeniem.
Do 6 lat jako okres danych
Czas do wystąpienia zaburzeń wątroby u uczestników z PFIC oceniany zgodnie z definicją wyniku 1 (skutki uboczne)
Ramy czasowe: Do 6 lat jako okres danych
Czas do wystąpienia zaburzeń czynności wątroby u uczestników z PFIC zostanie zgłoszony. Do oszacowania tej miary wynikowej zostanie wykorzystana Definicja Wyniku 1 (działania niepożądane). Definicja Wyniku 1 (działania niepożądane) zostanie zdefiniowana w następujący sposób: Dla formularza wpisu zdarzenia niepożądanego, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki, definiuje się to jako "zaburzenie czynności wątroby". (1) "Maralixibat (Livmarli)" został wybrany jako lek do podania. (2) "Tak" jest wybrane w kwestii obecności lub braku zdarzeń niepożądanych spowodowanych podanym lekiem. (3) "Upośledzenie czynności wątroby i niewydolność wątroby" są wybrane jako objawy/odkrycia spowodowane podanymi lekami. (4) Data wystąpienia lub odkrycia zdarzenia niepożądanego w okresie obserwacji. (5) "Niewiarygodne" lub "Niepowiązane" nie zostało wybrane dla związku między tym zdarzeniem niepożądanym a leczeniem.
Do 6 lat jako okres danych

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z ALGS, u których wystąpiło zaburzenie czynności wątroby oceniane według Definicji Wyniku 2 (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Do 6 lat jako okres danych
Procent uczestników z ALGS, u których wystąpi zaburzenie czynności wątroby, zostanie zgłoszony. Do oszacowania tego wskaźnika wyników zostanie wykorzystana Definicja Wyniku 2 (Zdarzenia Niepożądane). Definicja Wyniku 2 (Zdarzenia Niepożądane) zostanie zdefiniowana następująco: W formularzu wpisu zdarzenia niepożądanego, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki, definiuje się je jako "zaburzenie czynności wątroby". (1) Wybrano "Maralixibat (Livmarli)" jako lek do podania. (2) Wybrano "Tak" w kwestii obecności lub braku zdarzeń niepożądanych spowodowanych podanym lekiem. (3) Wybrano "Upośledzenie czynności wątroby i niewydolność wątroby" jako objawy/odchylenia spowodowane podanymi lekami. (4) Data wystąpienia lub wykrycia zdarzenia niepożądanego mieści się w okresie obserwacji.
Do 6 lat jako okres danych
Odsetek uczestników z PFIC, u których wystąpiło zaburzenie czynności wątroby oceniane zgodnie z Definicją Wyniku 2 (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Do 6 lat jako okres danych
Zostanie zgłoszony odsetek uczestników z PFIC, u których wystąpi zaburzenie czynności wątroby. Do oszacowania tej miary wyników zostanie wykorzystana Definicja Wyniku 2 (Zdarzenia Niepożądane). Definicja Wyniku 2 (Zdarzenia Niepożądane) zostanie zdefiniowana następująco: Dla formularza wpisu zdarzenia niepożądanego, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki, definiuje się je jako "zaburzenie czynności wątroby". (1) Jako lek do podania wybrano "Maralixibat (Livmarli)". (2) Dla obecności lub braku zdarzeń niepożądanych spowodowanych podanym lekiem wybrano "Tak". (3) Jako objawy/odkrycia spowodowane podanymi lekami wybrano "Upośledzenie czynności wątroby i niewydolność wątroby". (4) Data wystąpienia lub odkrycia zdarzenia niepożądanego w okresie obserwacji.
Do 6 lat jako okres danych
Czas do wystąpienia zaburzeń wątroby u uczestników z ALGS oceniany zgodnie z definicją wyników 2 (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Do 6 lat jako okres danych
Czas wystąpienia zaburzeń wątrobowych u uczestników z ALGS zostanie zgłoszony. Do oszacowania tej miary wyniku zostanie wykorzystana Definicja Wyniku 2 (zdarzenia niepożądane). Definicja Wyniku 2 (zdarzenia niepożądane) zostanie zdefiniowana następująco: Dla formularza wpisu zdarzenia niepożądanego, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki, definiuje się to jako "zaburzenia wątrobowe". (1) Jako lek do podania wybrano "Maralixibat (Livmarli)". (2) Wybrano "Tak" dla obecności lub braku zdarzeń niepożądanych spowodowanych podanym lekiem. (3) Wybrano "Zaburzenia i niewydolność wątroby" jako objawy/odkrycia spowodowane podanymi lekami. (4) Data wystąpienia lub odkrycia zdarzenia niepożądanego w okresie obserwacji.
Do 6 lat jako okres danych
Czas do wystąpienia zaburzeń wątroby u uczestników z PFIC oceniany zgodnie z Definicją Wyniku 2 (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Do 6 lat jako okres danych
Czas do wystąpienia zaburzeń wątroby u uczestników z PFIC będzie zgłaszany. Do oszacowania tego wskaźnika wynikowego zostanie wykorzystana Definicja Wyniku 2 (zdarzenia niepożądane). Definicja Wyniku 2 (zdarzenia niepożądane) zostanie zdefiniowana następująco: Dla formularza zgłaszania zdarzeń niepożądanych, jeśli spełnione są wszystkie poniższe warunki, definiuje się to jako "zaburzenie wątroby". (1) Jako lek do podania wybrano "Maralixibat (Livmarli)". (2) Wybrano "Tak" w polu dotyczącym obecności lub braku zdarzeń niepożądanych spowodowanych podanym lekiem. (3) Jako objawy/odchylenia spowodowane podanymi lekami wybrano "Upośledzenie i niewydolność wątroby". (4) Data wystąpienia lub wykrycia zdarzenia niepożądanego w okresie obserwacji.
Do 6 lat jako okres danych

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Identyfikator rejestru: jRCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych indywidualnych danych uczestników (IPD) z kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie Takeda dotyczące udostępniania danych jest dostępne na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dane IPD będą udostępniane w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane IPD z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych na warunkach określonych w umowie o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Maralixibat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj