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Eine Datenbankstudie zu Maralixibat (TAK-625) bei Teilnehmern mit Alagille-Syndrom (ALGS) und progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC)

18. Februar 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine Kohortenstudie zur Untersuchung des Risikos von Leberstörungen durch Livmarli Oral Solution bei Patienten mit Japanischem Alagille-Syndrom (ALGS) und progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), die im Comprehensive and Informative Registry System for Childhood Liver Disease (CIRCLe) registriert sind

Diese Studie ist eine Datenbankstudie in Japan für Maralixibat (TAK-625), das zur Behandlung von Teilnehmern mit Alagille-Syndrom (ALGS) und Progressiver Familiärer Intrahepatischer Cholestase (PFIC) eingesetzt wird.

Das Hauptziel der Studie ist es, das Risiko von Lebererkrankungen während der Anwendung von Maralixibat bei japanischen Patienten mit ALGS oder PFIC zu bewerten.

Diese Datenbankstudie wird unter Verwendung der medizinischen Datenbank namens Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe) durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Japan
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • Takeda Selected Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Population dieser Studie sind alle Teilnehmer, die die Ein- und Ausschlusskriterien erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine Diagnose von ALGS oder PFIC innerhalb des Einschreibungszeitraums.
  • Es liegt ein Rezept für Livmarli während des Einschreibungszeitraums vor (Indexdatum: das Datum des ersten Rezepts innerhalb des Einschreibungszeitraums).

Ausschlusskriterien:

- Keine

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alagille-Syndrom (ALGS)-Gruppe
Teilnehmer mit Alagille-Syndrom (ALGS), die Maralixibat gemäß der Packungsbeilage erhalten haben.
Arzneimittel: Maralixibat
Maralixibat-Orallösung 10 Milligramm (mg)/Milliliter (mL)
Andere Namen:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Solution
Progressive Familiäre Intrahepatische Cholestase (PFIC) Gruppe
Teilnehmer mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), die Maralixibat gemäß Packungsbeilage erhalten haben.
Arzneimittel: Maralixibat
Maralixibat-Orallösung 10 Milligramm (mg)/Milliliter (mL)
Andere Namen:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Solution

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit ALGS, die eine Leberstörung erleben, bewertet mit Ergebnisdefinition 1 (Nebenwirkungen)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit ALGS, die eine Leberstörung erleben werden, wird berichtet. Ergebnisdefinition 1 (Nebenwirkungen) wird verwendet, um diesen Ergebnisparameter zu schätzen. Ergebnisdefinition 1 (Nebenwirkungen) wird wie folgt definiert: Für das Formular zur Erfassung unerwünschter Ereignisse wird es als "Leberstörung" definiert, wenn alle folgenden Bedingungen erfüllt sind. (1) "Maralixibat (Livmarli)" wurde als das zu verabreichende Medikament ausgewählt. (2) "Ja" ist für das Vorhandensein oder Fehlen von unerwünschten Ereignissen aufgrund des verabreichten Medikaments ausgewählt. (3) "Leberfunktionsstörung und Leberversagen" sind als Symptome/Befunde aufgrund der verabreichten Medikamente ausgewählt. (4) Datum des Auftretens oder der Entdeckung des unerwünschten Ereignisses innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums. (5) "Unwahrscheinlich" oder "Nicht verwandt" wurde für den Zusammenhang zwischen diesem unerwünschten Ereignis und der Behandlung nicht ausgewählt.
Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Prozentsatz der Teilnehmer mit PFIC, die eine Lebererkrankung mit Ergebnisdefinition 1 (Nebenwirkungen) erfahren
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit PFIC, die eine Leberstörung erleben werden, wird berichtet. Outcome Definition 1 (Nebenwirkungen) wird verwendet, um dieses Ergebnis zu schätzen. Outcome Definition 1 (Nebenwirkungen) wird wie folgt definiert: Für das Formular zur Erfassung unerwünschter Ereignisse gilt es als "Leberstörung", wenn alle folgenden Bedingungen erfüllt sind. (1) "Maralixibat (Livmarli)" wurde als das zu verabreichende Medikament ausgewählt. (2) "Ja" wird für das Vorhandensein oder Fehlen unerwünschter Ereignisse aufgrund des verabreichten Medikaments ausgewählt. (3) "Leberfunktionsstörung und Leberversagen" werden als Symptome/Befunde aufgrund der verabreichten Medikamente ausgewählt. (4) Datum des Auftretens oder der Entdeckung des unerwünschten Ereignisses innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums. (5) "Unwahrscheinlich" oder "Nicht verwandt" wurde nicht für den Zusammenhang zwischen diesem unerwünschten Ereignis und der Behandlung ausgewählt.
Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Zeit bis zum Auftreten von Leberstörungen bei Teilnehmern mit ALGS, bewertet mit Ergebnisdefinition 1 (Nebenwirkungen)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Die Zeit bis zum Auftreten von Leberstörungen bei Teilnehmern mit ALGS wird gemeldet. Outcome Definition 1 (Nebenwirkungen) wird zur Schätzung dieses Ergebnismaßes verwendet. Outcome Definition 1 (Nebenwirkungen) wird wie folgt definiert: Für das Formular zur Erfassung unerwünschter Ereignisse wird es als "Leberstörung" definiert, wenn alle folgenden Bedingungen erfüllt sind. (1) "Maralixibat (Livmarli)" wurde als zu verabreichendes Arzneimittel ausgewählt. (2) "Ja" wird für das Vorhandensein oder Fehlen unerwünschter Ereignisse aufgrund des verabreichten Arzneimittels ausgewählt. (3) "Leberfunktionsstörung und Leberversagen" werden als Symptome/Befunde aufgrund der verabreichten Arzneimittel ausgewählt. (4) Datum des Auftretens oder der Entdeckung des unerwünschten Ereignisses innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums. (5) "Unwahrscheinlich" oder "Nicht verwandt" wurde für den Zusammenhang zwischen diesem unerwünschten Ereignis und der Behandlung nicht ausgewählt.
Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Zeit bis zum Auftreten einer Leberstörung bei Teilnehmern mit PFIC, bewertet mit Outcome-Definition 1 (Nebenwirkungen)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Die Zeit bis zum Auftreten von Leberstörungen bei Teilnehmern mit PFIC wird gemeldet. Outcome Definition 1 (Nebenwirkungen) wird zur Schätzung dieses Ergebnismaßes verwendet. Outcome Definition 1 (Nebenwirkungen) wird wie folgt definiert: Für das Formular zur Erfassung unerwünschter Ereignisse wird es als "Leberstörung" definiert, wenn alle folgenden Bedingungen erfüllt sind. (1) "Maralixibat (Livmarli)" wurde als das zu verabreichende Medikament ausgewählt. (2) "Ja" ist für das Vorhandensein oder Fehlen unerwünschter Ereignisse aufgrund des verabreichten Medikaments ausgewählt. (3) "Leberfunktionsstörung und Leberversagen" sind als Symptome/Befunde aufgrund der verabreichten Medikamente ausgewählt. (4) Datum des Auftretens oder der Entdeckung des unerwünschten Ereignisses innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums. (5) "Unwahrscheinlich" oder "Nicht verwandt" wurde für den Zusammenhang zwischen diesem unerwünschten Ereignis und der Behandlung nicht ausgewählt.
Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit ALGS, die eine Leberstörung gemäß Ergebnisdefinition 2 (unerwünschte Ereignisse) erfahren
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahren als Datenzeitraum
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit ALGS, die eine Leberstörung erfahren werden, wird berichtet. Ergebnisdefinition 2 (unerwünschte Ereignisse) wird verwendet, um diesen Ergebnismesswert zu schätzen. Ergebnisdefinition 2 (unerwünschte Ereignisse) wird wie folgt definiert: Für das Formular zur Erfassung unerwünschter Ereignisse wird es als "Leberstörung" definiert, wenn alle folgenden Bedingungen erfüllt sind. (1) "Maralixibat (Livmarli)" wurde als das zu verabreichende Arzneimittel ausgewählt. (2) "Ja" ist für das Vorhandensein oder Fehlen von unerwünschten Ereignissen aufgrund des verabreichten Arzneimittels ausgewählt. (3) "Leberfunktionsstörung und Leberversagen" sind als Symptome/Befunde aufgrund der verabreichten Arzneimittel ausgewählt. (4) Datum des Auftretens oder der Entdeckung des unerwünschten Ereignisses innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums.
Bis zu 6 Jahren als Datenzeitraum
Prozentsatz der Teilnehmer mit PFIC, die Leberstörungen gemäß Ergebnisdefinition 2 (unerwünschte Ereignisse) erfahren
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahren als Datenzeitraum
Prozentsatz der Teilnehmer mit PFIC, die eine Leberstörung erleben werden, wird berichtet. Ergebnisdefinition 2 (unerwünschte Ereignisse) wird verwendet, um dieses Ergebnis zu schätzen. Ergebnisdefinition 2 (unerwünschte Ereignisse) wird wie folgt definiert: Für das Formular zur Erfassung unerwünschter Ereignisse, wenn alle der folgenden Bedingungen erfüllt sind, wird es als "Leberstörung" definiert. (1) "Maralixibat (Livmarli)" wurde als das zu verabreichende Medikament ausgewählt. (2) "Ja" ist für das Vorhandensein oder Fehlen von unerwünschten Ereignissen aufgrund des verabreichten Medikaments ausgewählt. (3) "Leberfunktionsstörung und Leberversagen" sind als Symptome/Befunde aufgrund der verabreichten Medikamente ausgewählt. (4) Datum des Auftretens oder der Entdeckung des unerwünschten Ereignisses innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums.
Bis zu 6 Jahren als Datenzeitraum
Zeit bis zum Auftreten von Leberstörungen bei Teilnehmern mit ALGS, bewertet mit Ergebnisdefinition 2 (unerwünschte Ereignisse)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Die Zeit bis zum Auftreten von Leberstörungen bei Teilnehmern mit ALGS wird berichtet. Outcome Definition 2 (unerwünschte Ereignisse) wird verwendet, um diesen Ergebnisparameter zu schätzen. Outcome Definition 2 (unerwünschte Ereignisse) wird wie folgt definiert: Für das Formular zur Erfassung unerwünschter Ereignisse wird es als "Leberstörung" definiert, wenn alle folgenden Bedingungen erfüllt sind. (1) "Maralixibat (Livmarli)" wurde als zu verabreichendes Medikament ausgewählt. (2) "Ja" ist für das Vorhandensein oder Fehlen von unerwünschten Ereignissen aufgrund des verabreichten Medikaments ausgewählt. (3) "Leberfunktionsstörung und Leberversagen" sind als Symptome/Befunde aufgrund der verabreichten Medikamente ausgewählt. (4) Datum des Auftretens oder der Entdeckung des unerwünschten Ereignisses innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums.
Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Zeit bis zum Auftreten von Lebererkrankungen bei Teilnehmern mit PFIC, bewertet mit Ergebnisdefinition 2 (unerwünschte Ereignisse)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum
Die Zeit bis zum Auftreten einer Leberstörung bei Teilnehmern mit PFIC wird berichtet. Outcome Definition 2 (unerwünschte Ereignisse) wird verwendet, um diesen Endpunkt zu schätzen. Outcome Definition 2 (unerwünschte Ereignisse) wird wie folgt definiert: Für das Formular zur Erfassung unerwünschter Ereignisse gilt, wenn alle folgenden Bedingungen erfüllt sind, als "Leberstörung" definiert. (1) "Maralixibat (Livmarli)" wurde als zu verabreichendes Medikament ausgewählt. (2) "Ja" ist für das Vorhandensein oder Fehlen unerwünschter Ereignisse aufgrund des verabreichten Medikaments ausgewählt. (3) "Leberfunktionsstörung und Leberversagen" sind als Symptome/Befunde aufgrund der verabreichten Medikamente ausgewählt. (4) Datum des Auftretens oder der Entdeckung des unerwünschten Ereignisses innerhalb des Nachbeobachtungszeitraums.
Bis zu 6 Jahre als Datenzeitraum

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Registrierungskennung: jRCT)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda ermöglicht den Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für qualifizierte Studien, um qualifizierten Forschern bei der Bearbeitung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu helfen (Takedas Verpflichtung zur Datenweitergabe ist verfügbar auf https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung eines Datenweitergabeantrags und gemäß den Bedingungen einer Datenweitergabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus berechtigten Studien wird gemäß den Kriterien und dem auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Verfahren mit qualifizierten Forschern geteilt. Für genehmigte Anträge erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um den Patientenschutz im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren) sowie mit den Informationen, die zur Bearbeitung der Forschungsziele erforderlich sind, im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Maralixibat

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