Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En databasstudie av maralixibat (TAK-625) hos deltagare med Alagilles syndrom (ALGS) och progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC)

18 februari 2026 uppdaterad av: Takeda

En kohortstudie för att undersöka risken för leversjukdom av Livmarli orallösning hos patienter med japansk Alagille syndrom (ALGS) och progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC) registrerade i Comprehensive and Informative Registry System for Childhood Liver Disease (CIRCLe)

Denna studie är en databasstudie i Japan för maralixibat (TAK-625) som används för att behandla deltagare med Alagille syndrom (ALGS) och Progressiv Familjär Intrahepatisk Kolestas (PFIC).

Det huvudsakliga syftet med studien är att utvärdera risken för leversjukdom under användningen av maralixibat hos japanska patienter med ALGS eller PFIC.

Denna databasstudie kommer att genomföras med hjälp av en medicinsk databas som kallas Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Japan
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japan
        • Rekrytering
        • Takeda Selected Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiens population består av alla deltagare som uppfyller inklusions-/exklusionskriterierna.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnos av ALGS eller PFIC inom inkluderingsperioden.
  • Det finns ett recept på Livmarli under inkluderingsperioden (Indexdatum: datumet för det första receptet inom inkluderingsperioden).

Exklusionskriterier:

- Inga

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Alagille Syndrom (ALGS) Grupp
Deltagare med Alagille syndrom (ALGS) som har fått maralixibat i enlighet med produktresumén.
Läkemedel: Maralixibat
Maralixibat orallösning 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andra namn:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Lösning
Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) Group
Deltagare med progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC) som fått maralixibat i enlighet med produktresumén.
Läkemedel: Maralixibat
Maralixibat orallösning 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andra namn:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel deltagare med ALGS som upplever leversjukdom utvärderad med utfallsdefinition 1 (biverkningar)
Tidsram: Upp till 6 år som dataperiod
Andelen deltagare med ALGS som kommer att uppleva leversjukdom kommer att rapporteras. Utfallsdefinition 1 (biverkningar) kommer att användas för att uppskatta denna utfallsmått. Utfallsdefinition 1 (biverkningar) kommer att definieras enligt följande: För formuläret för inmatning av biverkningar, om alla följande villkor är uppfyllda, definieras det som "leversjukdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" har valts som det läkemedel som ska administreras. (2) "Ja" är valt för förekomst eller frånvaro av biverkningar på grund av det administrerade läkemedlet. (3) "Leverpåverkan och leversvikt" är valda som symtom/fynd på grund av de administrerade läkemedlen. (4) Datum för förekomst eller upptäckt av biverkning inom uppföljningsperioden. (5) "Osannolikt" eller "Ej relaterat" valdes inte för sambandet mellan denna biverkning och behandlingen.
Upp till 6 år som dataperiod
Andel deltagare med PFIC som upplever leversjukdom utvärderad med resultatdefinition 1 (biverkningar)
Tidsram: Upp till 6 år som dataperiod
Andelen deltagare med PFIC som kommer att uppleva leversjukdom kommer att rapporteras. Utfalldefinition 1 (biverkningar) kommer att användas för att uppskatta denna utfallsmått. Utfalldefinition 1 (biverkningar) kommer att definieras enligt följande: För formuläret för inmatning av biverkningar, om alla följande villkor är uppfyllda, definieras det som "leversjukdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" har valts som läkemedlet som ska administreras. (2) "Ja" är valt för närvaron eller frånvaron av biverkningar på grund av det administrerade läkemedlet. (3) "Leverpåverkan och leversvikt" är valda som symptom/fynd på grund av de administrerade läkemedlen. (4) Datum för uppkomst eller upptäckt av biverkning inom uppföljningsperioden. (5) "Osannolikt" eller "Ej relaterat" var inte valt för sambandet mellan denna biverkning och behandlingen.
Upp till 6 år som dataperiod
Tid till insättning av leversjukdom hos deltagare med ALGS utvärderad med utfallsdefinition 1 (biverkningar)
Tidsram: Upp till 6 år som dataperiod
Tiden till debut av leversjukdom hos deltagare med ALGS kommer att rapporteras. Resultatdefinition 1 (biverkningar) kommer att användas för att uppskatta denna utfallsmått. Resultatdefinition 1 (biverkningar) definieras enligt följande: För formuläret för inmatning av biverkningar, om alla följande villkor är uppfyllda, definieras det som "leversjukdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" har valts som det läkemedel som ska administreras. (2) "Ja" är valt för förekomst eller frånvaro av biverkningar på grund av det administrerade läkemedlet. (3) "Leverpåverkan och leversvikt" är valda som symptom/fynd på grund av de administrerade läkemedlen. (4) Datum för förekomst eller upptäckt av biverkning inom uppföljningsperioden. (5) "Osannolikt" eller "Inte relaterat" valdes inte för sambandet mellan denna biverkning och behandlingen.
Upp till 6 år som dataperiod
Tid till insättning av leversjukdom hos deltagare med PFIC utvärderad med utfallsmått 1 (biverkningar)
Tidsram: Upp till 6 år som dataperiod
Tiden till insjuknande av leversjukdom hos deltagare med PFIC kommer att rapporteras. Utfallsdefinition 1 (biverkningar) kommer att användas för att uppskatta denna utfallsmätning. Utfallsdefinition 1 (biverkningar) definieras enligt följande: För formuläret för inmatning av biverkningar, om alla följande villkor är uppfyllda, definieras det som "leversjukdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" har valts som det läkemedel som ska administreras. (2) "Ja" är valt för förekomsten eller frånvaron av biverkningar på grund av det administrerade läkemedlet. (3) "Leverpåverkan och leversvikt" är valda som symptom/fynd på grund av de administrerade läkemedlen. (4) Datum för förekomst eller upptäckt av biverkning inom uppföljningsperioden. (5) "Osannolikt" eller "Ingen koppling" valdes inte för sambandet mellan denna biverkning och behandlingen.
Upp till 6 år som dataperiod

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel deltagare med ALGS som upplever leversjukdom utvärderad med utfallsdefinition 2 (obönhöriga händelser)
Tidsram: Upp till 6 år som dataperiod
Andelen deltagare med ALGS som kommer att uppleva leversjukdom kommer att rapporteras. Utfalldefinition 2 (Biverkningar) kommer att användas för att uppskatta denna utfallsmätning. Utfalldefinition 2 (Biverkningar) definieras enligt följande: För inmatningsformuläret för biverkningar, om alla följande villkor är uppfyllda, definieras det som "leversjukdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" har valts som det läkemedel som ska administreras. (2) "Ja" väljs för förekomsten eller frånvaron av biverkningar på grund av det administrerade läkemedlet. (3) "Leverpåverkan och leverfel" väljs som symtom/fynd på grund av de administrerade läkemedlen. (4) Datum för uppkomst eller upptäckt av biverkning inom uppföljningsperioden.
Upp till 6 år som dataperiod
Procentandel av deltagare med PFIC som upplever leversjukdom utvärderad med utfallsdefinition 2 (biverkningar)
Tidsram: Upp till 6 år som dataperiod
Procentandel av deltagare med PFIC som kommer att uppleva leversjukdom kommer att rapporteras. Utfallsdefinition 2 (Biverkningar) kommer att användas för att uppskatta detta utfallsmått. Utfallsdefinition 2 (Biverkningar) kommer att definieras enligt följande: För biverkningsformuläret, om alla följande villkor är uppfyllda, definieras det som "leversjukdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" har valts som det läkemedel som ska administreras. (2) "Ja" är valt för förekomsten eller frånvaron av biverkningar på grund av det administrerade läkemedlet. (3) "Leverpåverkan och leverfel" är valda som symtom/fynd på grund av de administrerade läkemedlen. (4) Datum för biverkningens uppkomst eller upptäckt inom uppföljningsperioden.
Upp till 6 år som dataperiod
Tid till insjuknande i leversjukdom hos deltagare med ALGS utvärderad med utfallsdefinition 2 (obehagliga händelser)
Tidsram: Upp till 6 år som dataperiod
Tid till debut av leversjukdom hos deltagare med ALGS kommer att rapporteras. Utfallsmått 2 (biverkningar) kommer att användas för att uppskatta detta utfallsmått. Utfallsmått 2 (biverkningar) kommer att definieras enligt följande: För biverkningarformuläret, om alla följande villkor är uppfyllda, definieras det som "leversjukdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" har valts som läkemedlet som ska administreras. (2) "Ja" är valt för förekomst eller frånvaro av biverkningar på grund av det administrerade läkemedlet. (3) "Leverpåverkan och leverfel" är valda som symptom/fynd på grund av de administrerade läkemedlen. (4) Datum för uppkomst eller upptäckt av biverkning inom uppföljningsperioden.
Upp till 6 år som dataperiod
Tid till debut av leversjukdom hos deltagare med PFIC utvärderad med utfallsdefinition 2 (biverkningar)
Tidsram: Upp till 6 år som dataperiod
Tiden till insjuknande i leversjukdom hos deltagare med PFIC kommer att rapporteras. Utfallsdefinition 2 (biverkningar) kommer att användas för att uppskatta detta utfallsmått. Utfallsdefinition 2 (biverkningar) definieras enligt följande: För biverkningsformuläret, om alla följande villkor är uppfyllda, definieras det som "leversjukdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" har valts som läkemedlet att administrera. (2) "Ja" är valt för förekomst eller frånvaro av biverkningar på grund av det administrerade läkemedlet. (3) "Leverpåverkan och leversvikt" är valda som symptom/fynd på grund av de administrerade läkemedlen. (4) Datum för förekomst eller upptäckt av biverkning inom uppföljningsperioden.
Upp till 6 år som dataperiod

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2031

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2025

Första postat (Faktisk)

19 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Registeridentifierare: jRCT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att adressera legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande för datadelning finns på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att få tillgång till anonymiserade data (för att respektera patienternas integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) samt med information som är nödvändig för att adressera forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera