Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy adatbázis tanulmány a maralixibat (TAK-625) alkalmazásáról az Alagille-szindrómás (ALGS) és progresszív familiáris intrahepaticus cholestasisban (PFIC) szenvedő résztvevőknél

2026. február 18. frissítette: Takeda

Kohorszvizsgálat a Livmarli orális oldat májrendellenességének kockázatának vizsgálatára Japán Alagille-szindrómás (ALGS) és progresszív familiáris intrahepatikus cholestasis (PFIC) betegeknél, akik regisztrálva vannak a Gyermekkori májbetegségek átfogó és informatív nyilvántartó rendszerében (CIRCLe)

Ez a tanulmány egy japán adatbázis tanulmány a maralixibat (TAK-625) gyógyszerről, amelyet Alagille-szindrómás (ALGS) és progresszív familiares intrahepatikus cholestasis (PFIC) betegek kezelésére használnak.

A tanulmány fő célja a májrendellenesség kockázatának értékelése a maralixibat használata során japán ALGS vagy PFIC betegeknél.

Ez az adatbázis tanulmány a Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe) nevű orvosi adatbázis felhasználásával fog zajlani.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Japán
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japán
        • Toborzás
        • Takeda Selected Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálat populációja minden olyan résztvevőből áll, aki megfelel a be- és kizárási kritériumoknak.

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Az ALGS vagy PFIC diagnózisa az előíró időszakban.
  • Livmarli receptje az előíró időszakban (Index dátum: az első recept dátuma az előíró időszakon belül).

Kizárási kritériumok:

- Nincs

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Alagille-szindróma (ALGS) csoport
Azok a résztvevők, akik Alagille-szindrómával (ALGS) rendelkeznek, és a csomagolási útmutatónak megfelelően kaptak maralixibatot.
Drog: Maralixibat
Maralixibat orális oldat 10 milligramm (mg)/milliliter (mL)
Más nevek:
  • TAK-625
  • Livmarli orális oldat
Progresszív Familiáris Intrahepatikus Cholestasis (PFIC) Csoport
A progresszív familiáris intrahepatikus cholestasisban (PFIC) szenvedő résztvevők, akik a csomagolásban található betegtájékoztató szerint maralixibatot kaptak.
Drog: Maralixibat
Maralixibat orális oldat 10 milligramm (mg)/milliliter (mL)
Más nevek:
  • TAK-625
  • Livmarli orális oldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ALGS-sel rendelkező résztvevők százalékos aránya, akik Eredménydefiníció 1-gyel értékelt májbetegséget tapasztalnak (mellékhatások)
Időkeret: Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
A résztvevők százalékát, akik ALGS-sel élnek és májzavart tapasztalnak, jelentik. Az Eredménydefiníció 1 (mellékhatások) kerül felhasználásra ennek az eredménymérésnek a becsléséhez. Az Eredménydefiníció 1 (mellékhatások) a következőképpen kerül definiálásra: A mellékhatás-bejegyzési űrlap esetében, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül, azt "májzavarnak" definiálják. (1) A "Maralixibat (Livmarli)" lett kiválasztva a beadandó gyógyszerként. (2) A beadott gyógyszer okozta mellékhatások meglétére vagy hiányára a "Igen" opció lett kiválasztva. (3) A beadott gyógyszerek okozta tünetek/leletek között a "Májkárosodás és májelégtelenség" lett kiválasztva. (4) A mellékhatás bekövetkezésének vagy felfedezésének dátuma a követési időszakon belül van. (5) A mellékhatás és a kezelés közötti összefüggésre nem lett a "Valószínűtlen" vagy a "Nem kapcsolódik" opció kiválasztva.
Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
A PFIC-betegek százalékos aránya, akiknél a májrendellenességet az 1. eredménydefinícióval értékelték (mellékhatások)
Időkeret: Legfeljebb 6 év adatidőszakként
A PFIC-s résztvevők százalékos arányát, akik májrendellenességet tapasztalnak, jelentésre kerül. Az Eredménydefiníció 1 (mellékhatások) felhasználásra kerül ennek az eredménymérőnek a becsléséhez. Az Eredménydefiníció 1 (mellékhatások) a következőképpen kerül meghatározásra: A mellékhatás-bejegyzési űrlap esetében, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül, "májrendellenességként" definiáljuk. (1) A beadandó gyógyszerként a "Maralixibat (Livmarli)" került kiválasztásra. (2) A beadott gyógyszer okozta mellékhatások megléte vagy hiánya esetén az "Igen" opció került kiválasztásra. (3) A beadott gyógyszerek okozta tünetek/megállapításként a "Májkárosodás és májzsugor" került kiválasztásra. (4) A mellékhatás előfordulási vagy felfedezési dátuma a követési időszakon belül van. (5) Az "Aligha valószínű" vagy a "Nem kapcsolódik" opció nem került kiválasztásra a mellékhatás és a kezelés közötti kapcsolat tekintetében.
Legfeljebb 6 év adatidőszakként
A májrendellenesség kialakulásának ideje az ALGS-ben szenvedő résztvevőknél, az 1. eredménydefinícióval értékelve (mellékhatások)
Időkeret: Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
Az ALGS-ben szenvedő résztvevőknél a májbetegség megjelenésének ideje kerül jelentésre. Ennek a kimenetmérőnek a becsléséhez az 1. kimenetdefiníció (mellékhatások) kerül felhasználásra. Az 1. kimenetdefiníció (mellékhatások) a következőképpen kerül meghatározásra: A mellékhatás-bejegyzési űrlap esetében, ha minden alábbi feltétel teljesül, akkor azt "májbetegségnek" definiáljuk. (1) A "Maralixibat (Livmarli)" került kiválasztásra beadandó gyógyszerként. (2) A beadott gyógyszer okozta mellékhatások meglétére vagy hiányára a "Igen" választ választották. (3) A beadott gyógyszerek okozta tünetek/leletek közül a "Májkárosodás és májelégtelenség" került kiválasztásra. (4) A mellékhatás előfordulási vagy felfedezési dátuma a nyomon követési időszakon belül van. (5) Ennek a mellékhatásnak és a kezelésnek az összefüggésére nem választották a "Valószínűtlen" vagy a "Nem kapcsolódó" opciót.
Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
A májbetegség kialakulásának ideje PFIC-ben szenvedő résztvevőknél, az 1. eredménydefinícióval (mellékhatások) értékelve
Időkeret: Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
A PFIC-ben szenvedő résztvevőknél a májrendellenesség megjelenésének idejét jelentik. Eredménydefiníció 1 (mellékhatások) kerül felhasználásra ennek az eredménymérőnek a becsléséhez. Eredménydefiníció 1 (mellékhatások) a következőképpen lesz meghatározva: A mellékhatásbejegyzési űrlap esetében, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül, akkor azt „májrendellenességként” definiáljuk. (1) A „Maralixibat (Livmarli)” lett kiválasztva beadandó gyógyszerként. (2) „Igen” lett kiválasztva a beadott gyógyszer okozta mellékhatások jelenlétére vagy hiányára. (3) „Májkárosodás és májzsugorodás” lett kiválasztva a beadott gyógyszerek okozta tünetek/leletek közül. (4) A mellékhatás bekövetkezésének vagy felfedezésének dátuma a követési időszakon belül. (5) Nem lett kiválasztva a „Valószínűtlen” vagy a „Nem kapcsolódik” a mellékhatás és a kezelés közötti összefüggésre.
Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ALGS-sel érintett résztvevők százalékos aránya, akiknél májrendellenességet észleltek a 2. eredménydefiníció szerint (mellékhatások)
Időkeret: Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
Az ALGS-szel rendelkező résztvevők százalékos arányát, akik májrendellenességet tapasztalnak, jelentik. Az Eredménymérés 2. definícióját (Mellékhatások) fogják használni ennek az eredménymérésnek a becsléséhez. Az Eredménymérés 2. definíciója (Mellékhatások) a következőképpen kerül meghatározásra: A mellékhatás bejegyzési űrlap esetében, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül, akkor azt "májrendellenességként" definiálják. (1) A "Maralixibat (Livmarli)" lett kiválasztva az adandó gyógyszerként. (2) A "Igen" lett kiválasztva az adott gyógyszer okozta mellékhatások meglétére vagy hiányára. (3) A "Májkárosodás és májzsugor" lett kiválasztva az adott gyógyszerek okozta tünetek/leletekként. (4) A mellékhatás előfordulási vagy felfedezési dátuma a követési időszakon belül van.
Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
A PFIC-ben szenvedő résztvevők százalékos aránya, akik a májrendellenességet a 2. eredménydefiníció (kockázati események) szerint értékelték
Időkeret: Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
Azon PFIC-betegek százalékos arányát, akik májbetegséget tapasztalnak, jelentik. Az eredménymérés becsléséhez az Eredménydefiníció 2 (Mellékhatások) lesz felhasználva. Az Eredménydefiníció 2 (Mellékhatások) a következőképpen lesz meghatározva: A mellékhatás-bejegyzési űrlap esetében, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül, akkor azt "májbetegségnek" definiálják. (1) A "Maralixibat (Livmarli)" lett kiválasztva a beadandó gyógyszerként. (2) A beadott gyógyszer okozta mellékhatások meglétére vagy hiányára a "Igen" választ választották. (3) A beadott gyógyszerek okozta tünetek/leletek között a "Májkárosodás és májleállás" lett kiválasztva. (4) A mellékhatás előfordulási vagy felfedezési dátuma a követési időszakon belül van.
Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
Az ALGS-ben szenvedő résztvevők májbetegségének kialakulási ideje, amelyet a 2. eredménydefinícióval értékeltek (mellékhatások)
Időkeret: Legfeljebb 6 év adatidőszak
Az ALGS-ben szenvedő résztvevőknél a májrendellenesség megjelenésének ideje kerül jelentésre. Ennek a kimenetmérőnek a becslésére a 2. kimenetdefiníciót (mellékhatások) használják. A 2. kimenetdefiníció (mellékhatások) a következőképpen kerül meghatározásra: A mellékhatásbejegyzési űrlapon, ha minden alábbi feltétel teljesül, akkor "májrendellenességként" definiálják. (1) A "Maralixibat (Livmarli)" került kiválasztásra beadandó gyógyszerként. (2) "Igen" került kiválasztásra a beadott gyógyszer okozta mellékhatások jelenlétére vagy hiányára. (3) "Májkárosodás és májelégtelenség" került kiválasztásra a beadott gyógyszerek okozta tünetekként/megállapításként. (4) A mellékhatás bekövetkezésének vagy felfedezésének dátuma a követési időszakon belül.
Legfeljebb 6 év adatidőszak
A májbetegség kezdetének ideje a PFIC-ben szenvedő résztvevőknél a 2. eredménydefinícióval (mellékhatások) értékelve
Időkeret: Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak
A PFIC-ben szenvedő résztvevőknél a májrendellenesség megjelenéséig eltelt időt számolják be. Ennek az eredménymérőnek a becsléséhez a 2. eredménydefiníciót (mellékhatások) fogják használni. A 2. eredménydefiníció (mellékhatások) a következőképpen lesz meghatározva: A mellékhatás bejelentő űrlap esetében, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül, azt "májrendellenességként" definiálják. (1) A "Maralixibat (Livmarli)" lett kiválasztva az alkalmazandó gyógyszerként. (2) Az "Igen" lett kiválasztva az alkalmazott gyógyszer által okozott mellékhatások jelenlétére vagy hiányára vonatkozóan. (3) A "Májkárosodás és májeltelenség" lett kiválasztva az alkalmazott gyógyszerek által okozott tünetek/megállapításokként. (4) A mellékhatás bekövetkezésének vagy felfedezésének dátuma a követési időszakon belül esik.
Legfeljebb 6 év adatgyűjtési időszak

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. január 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2031. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 17.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 18.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Registry Identifier: jRCT)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosításra nem alkalmas egyéni résztvevői adatok (IPD) igénybe vételéhez jogosult tanulmányokhoz, hogy támogassa a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérése érdekében (a Takeda adatmegosztási elkötelezettsége elérhető itt: https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ezeket az IPD-ket biztonságos kutatási környezetben biztosítjuk a megosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult tanulmányok IPD-je a https://vivli.org/ourmember/takeda/ címen leírt kritériumok és folyamat szerint kerül megosztásra a minősített kutatókkal. Az engedélyezett kérelmek esetén a kutatók hozzáférhetnek anonimizált adatokhoz (a beteg adatvédelem tiszteletben tartása érdekében az alkalmazandó törvények és rendeleteknek megfelelően), valamint a kutatási célok megvalósításához szükséges információkhoz egy adatmegosztási megállapodás keretei között.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel