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Um Estudo de Base de Dados do Maralixibat (TAK-625) em Participantes com Síndrome de Alagille (ALGS) e Colestase Intra-Hepática Familiar Progressiva (PFIC)

18 de fevereiro de 2026 atualizado por: Takeda

Um Estudo de Coorte para Investigar o Risco de Perturbação Hepática da Solução Oral Livmarli em Doentes com Síndrome de Alagille Japonesa (ALGS) e Colestase Intra-Hepática Familiar Progressiva (PFIC) Registados no Sistema de Registo Abrangente e Informativo para Doença Hepática na Infância (CIRCLe)

Este estudo é um estudo de base de dados no Japão para o maralixibat (TAK-625) utilizado para tratar participantes com Síndrome de Alagille (ALGS) e Colestase Intra-Hepática Familiar Progressiva (PFIC).

O principal objetivo do estudo é avaliar o risco de distúrbio hepático durante a utilização de maralixibat em pacientes japoneses com ALGS ou PFIC.

Este estudo de base de dados será realizado utilizando a base de dados médica chamada Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Japão
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japão
        • Recrutamento
        • Takeda Selected Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

A população deste estudo são todos os participantes que cumprem os critérios de inclusão/exclusão.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Tem um diagnóstico de ALGS ou PFIC durante o período de inscrição.
  • Existe uma prescrição de Livmarli durante o período de inscrição (Data índice: a data da primeira prescrição dentro do período de inscrição).

Critérios de Exclusão:

- Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo da Síndrome de Alagille (ALGS)
Participantes com Síndrome de Alagille (ALGS) que receberam maralixibat de acordo com a bula.
Medicamento: Maralixibat
Solução Oral de Maralixibat 10 miligramas (mg)/mililitros (mL)
Outros nomes:
  • TAK-625
  • Solução Oral Livmarli
Grupo de Colestase Intra-Hepática Familiar Progressiva (PFIC)
Participantes com Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva (PFIC) que receberam maralixibat de acordo com o folheto informativo.
Medicamento: Maralixibat
Solução Oral de Maralixibat 10 miligramas (mg)/mililitros (mL)
Outros nomes:
  • TAK-625
  • Solução Oral Livmarli

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes com ALGS que Apresentam Perturbação Hepática Avaliada com Definição de Resultado 1 (Efeitos Secundários)
Prazo: Até 6 anos como período de dados
Será reportada a percentagem de participantes com ALGS que irão experienciar distúrbios hepáticos. A Definição de Resultado 1 (efeitos secundários) será utilizada para estimar esta medida de resultado. A Definição de Resultado 1 (efeitos secundários) será definida da seguinte forma: Para o formulário de entrada de eventos adversos, se todas as seguintes condições forem cumpridas, é definido como "distúrbio hepático". (1) "Maralixibat (Livmarli)" foi selecionado como o fármaco a administrar. (2) "Sim" é selecionado para a presença ou ausência de eventos adversos devido ao fármaco administrado. (3) "Comprometimento hepático e insuficiência hepática" são selecionados como sintomas/achados devido aos fármacos administrados. (4) Data de ocorrência ou descoberta do evento adverso dentro do período de seguimento. (5) "Improvável" ou "Não relacionado" não foi selecionado para a associação entre este evento adverso e o tratamento.
Até 6 anos como período de dados
Percentagem de Participantes com PFIC que Sofrem de Distúrbio Hepático Avaliado com a Definição de Resultado 1 (Efeitos Secundários)
Prazo: Até 6 anos como período de dados
Será reportada a percentagem de participantes com PFIC que irão experienciar distúrbios hepáticos. A Definição de Resultado 1 (efeitos secundários) será utilizada para estimar esta medida de resultado. A Definição de Resultado 1 (efeitos secundários) será definida da seguinte forma: Para o formulário de entrada de eventos adversos, se todas as seguintes condições forem cumpridas, é definido como "distúrbio hepático". (1) "Maralixibat (Livmarli)" foi selecionado como o fármaco a administrar. (2) "Sim" é selecionado para a presença ou ausência de eventos adversos devido ao fármaco administrado. (3) "Comprometimento hepático e insuficiência hepática" são selecionados como sintomas/achados devido aos fármacos administrados. (4) Data de ocorrência ou descoberta do evento adverso dentro do período de acompanhamento. (5) "Pouco provável" ou "Não relacionado" não foi selecionado para a associação entre este evento adverso e o tratamento.
Até 6 anos como período de dados
Tempo até ao Início de Perturbação Hepática em Participantes com ALGS Avaliados com a Definição de Resultado 1 (Efeitos Secundários)
Prazo: Até 6 anos como período de dados
Será reportado o tempo até ao início da perturbação hepática em participantes com ALGS. A Definição de Resultado 1 (efeitos secundários) será utilizada para estimar esta medida de resultado. A Definição de Resultado 1 (efeitos secundários) será definida da seguinte forma: Para o formulário de entrada de eventos adversos, se todas as seguintes condições forem cumpridas, é definido como "perturbação hepática". (1) "Maralixibat (Livmarli)" foi selecionado como o fármaco a administrar. (2) "Sim" é selecionado para a presença ou ausência de eventos adversos devido ao fármaco administrado. (3) "Comprometimento hepático e insuficiência hepática" são selecionados como sintomas/achados devido aos fármacos administrados. (4) Data de ocorrência ou descoberta do evento adverso dentro do período de acompanhamento. (5) "Improvável" ou "Não relacionado" não foi selecionado para a associação entre este evento adverso e o tratamento.
Até 6 anos como período de dados
Tempo até ao Início de Distúrbio Hepático em Participantes com PFIC Avaliado com Definição de Resultado 1 (Efeitos Secundários)
Prazo: Até 6 anos como período de dados
O tempo até ao início da perturbação hepática em participantes com PFIC será reportado. A Definição de Resultado 1 (efeitos secundários) será utilizada para estimar esta medida de resultado. A Definição de Resultado 1 (efeitos secundários) será definida da seguinte forma: Para o formulário de entrada de eventos adversos, se todas as seguintes condições forem cumpridas, é definido como "perturbação hepática". (1) "Maralixibat (Livmarli)" foi selecionado como o medicamento a administrar. (2) "Sim" é selecionado para a presença ou ausência de eventos adversos devido ao medicamento administrado. (3) "Insuficiência hepática e falência hepática" são selecionados como sintomas/achados devido aos medicamentos administrados. (4) Data de ocorrência ou descoberta do evento adverso dentro do período de acompanhamento. (5) "Improvável" ou "Não relacionado" não foi selecionado para a associação entre este evento adverso e o tratamento.
Até 6 anos como período de dados

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes com ALGS que Sofrem de Perturbação Hepática Avaliada com a Definição de Resultado 2 (Eventos Adversos)
Prazo: Até 6 anos como período de dados
Será relatada a percentagem de participantes com ALGS que irão experienciar distúrbio hepático. A Definição de Resultado 2 (Eventos Adversos) será utilizada para estimar esta medida de resultado. A Definição de Resultado 2 (Eventos Adversos) será definida da seguinte forma: Para o formulário de entrada de eventos adversos, se todas as seguintes condições forem cumpridas, é definido como "distúrbio hepático". (1) "Maralixibat (Livmarli)" foi selecionado como o fármaco a administrar. (2) "Sim" é selecionado para a presença ou ausência de eventos adversos devido ao fármaco administrado. (3) "Comprometimento hepático e insuficiência hepática" são selecionados como sintomas/achados devido aos fármacos administrados. (4) Data de ocorrência ou descoberta do evento adverso dentro do período de seguimento.
Até 6 anos como período de dados
Percentagem de Participantes com PFIC que Apresentam Distúrbio Hepático Avaliado com Definição de Resultado 2 (Eventos Adversos)
Prazo: Até 6 anos como período de dados
Será reportada a percentagem de participantes com PFIC que irão experienciar distúrbio hepático. A Definição de Resultado 2 (Eventos Adversos) será utilizada para estimar esta medida de resultado. A Definição de Resultado 2 (Eventos Adversos) será definida da seguinte forma: Para o formulário de entrada de eventos adversos, se todas as seguintes condições forem cumpridas, é definido como "distúrbio hepático". (1) "Maralixibat (Livmarli)" foi selecionado como o fármaco a administrar. (2) "Sim" é selecionado para a presença ou ausência de eventos adversos devido ao fármaco administrado. (3) "Insuficiência hepática e falha hepática" são selecionados como sintomas/achados devido aos fármacos administrados. (4) Data de ocorrência ou descoberta do evento adverso dentro do período de acompanhamento.
Até 6 anos como período de dados
Tempo até ao Início da Perturbação Hepática em Participantes com ALGS Avaliados com a Definição de Resultado 2 (Eventos Adversos)
Prazo: Até 6 anos como período de dados
Será reportado o tempo até ao início da perturbação hepática em participantes com ALGS. A Definição de Resultado 2 (eventos adversos) será utilizada para estimar esta medida de resultado. A Definição de Resultado 2 (eventos adversos) será definida da seguinte forma: Para o formulário de entrada de evento adverso, se todas as seguintes condições forem cumpridas, é definido como "perturbação hepática". (1) "Maralixibat (Livmarli)" foi selecionado como o fármaco a administrar. (2) "Sim" é selecionado para a presença ou ausência de eventos adversos devido ao fármaco administrado. (3) "Disfunção hepática e insuficiência hepática" são selecionados como sintomas/achados devido aos fármacos administrados. (4) Data de ocorrência ou descoberta do evento adverso dentro do período de seguimento.
Até 6 anos como período de dados
Tempo até ao Início de Distúrbio Hepático em Participantes com PFIC Avaliado com Definição de Resultado 2 (Eventos Adversos)
Prazo: Até 6 anos como período de dados
O tempo até ao início de perturbações hepáticas em participantes com PFIC será reportado. A Definição de Resultado 2 (eventos adversos) será utilizada para estimar esta medida de resultado. A Definição de Resultado 2 (eventos adversos) será definida da seguinte forma: Para o formulário de entrada de eventos adversos, se todas as seguintes condições forem cumpridas, é definido como "perturbação hepática". (1) "Maralixibat (Livmarli)" foi selecionado como o fármaco a administrar. (2) "Sim" é selecionado para a presença ou ausência de eventos adversos devido ao fármaco administrado. (3) "Comprometimento hepático e insuficiência hepática" são selecionados como sintomas/achados devido aos fármacos administrados. (4) Data de ocorrência ou descoberta do evento adverso dentro do período de acompanhamento.
Até 6 anos como período de dados

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

19 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Identificador de registro: jRCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda disponibiliza o acesso aos dados individuais de participantes (IPD) anonimizados para estudos elegíveis, com o objetivo de auxiliar investigadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de partilha de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estes IPD serão disponibilizados num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e sob os termos de um acordo de partilha de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os IPD de estudos elegíveis serão partilhados com investigadores qualificados de acordo com os critérios e processo descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para pedidos aprovados, os investigadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade dos doentes em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis) e com informações necessárias para abordar os objetivos da investigação sob os termos de um acordo de partilha de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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