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Uno Studio di Database sul Maralixibat (TAK-625) in Partecipanti con Sindrome di Alagille (ALGS) e Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC)

18 febbraio 2026 aggiornato da: Takeda

Uno Studio di Coorte per Investigare il Rischio di Disordine Epatico della Soluzione Orale Livmarli in Pazienti con Sindrome di Alagille in Giappone (ALGS) e Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC) Registrati nel Sistema di Registrazione Completo e Informativo per le Malattie Epatiche Infantili (CIRCLe)

Questo studio è uno studio di database in Giappone per maralixibat (TAK-625) utilizzato per trattare partecipanti con sindrome di Alagille (ALGS) e colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC).

L'obiettivo principale dello studio è valutare il rischio di disturbi epatici durante l'uso di maralixibat in pazienti giapponesi con ALGS o PFIC.

Questo studio di database verrà condotto utilizzando il database medico chiamato Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • Takeda Selected Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione di questo studio sono tutti i partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Ha una diagnosi di ALGS o PFIC durante il periodo di arruolamento.
  • È presente una prescrizione di Livmarli durante il periodo di arruolamento (Data indice: la data della prima prescrizione all'interno del periodo di arruolamento).

Criteri di esclusione:

- Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo Sindrome di Alagille (ALGS)
Partecipanti con sindrome di Alagille (ALGS) che hanno ricevuto maralixibat in conformità con il foglio illustrativo.
Droga: Maralixibat
Soluzione orale Maralixibat 10 milligrammi (mg)/millilitri (mL)
Altri nomi:
  • TAK-625
  • Livmarli Soluzione Orale
Gruppo di Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC)
Partecipanti con Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC) che hanno ricevuto maralixibat in conformità al foglietto illustrativo.
Droga: Maralixibat
Soluzione orale Maralixibat 10 milligrammi (mg)/millilitri (mL)
Altri nomi:
  • TAK-625
  • Livmarli Soluzione Orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con ALGS che manifestano disturbi epatici valutati con la Definizione di Outcome 1 (Effetti collaterali)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni come periodo di dati
Sarà riportata la percentuale di partecipanti con ALGS che sperimenteranno disturbi epatici. Per stimare questa misura di esito verrà utilizzata la Definizione di Esito 1 (effetti collaterali). La Definizione di Esito 1 (effetti collaterali) sarà definita come segue: Per il modulo di inserimento dell'evento avverso, se tutte le seguenti condizioni sono soddisfatte, viene definito "disturbo epatico". (1) "Maralixibat (Livmarli)" è stato selezionato come farmaco da somministrare. (2) "Sì" è selezionato per la presenza o assenza di eventi avversi dovuti al farmaco somministrato. (3) "Compromissione epatica e insufficienza epatica" sono selezionati come sintomi/riscontri dovuti ai farmaci somministrati. (4) Data di insorgenza o scoperta dell'evento avverso entro il periodo di follow-up. (5) "Improbabile" o "Non correlato" non è stato selezionato per l'associazione tra questo evento avverso e il trattamento.
Fino a 6 anni come periodo di dati
Percentuale di partecipanti con PFIC che manifestano disturbi epatici valutati con la Definizione di Esito 1 (Effetti Collaterali)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni come periodo di dati
Sarà riportata la percentuale di partecipanti con PFIC che presenterà un disturbo epatico. Per stimare questa misura di esito, verrà utilizzata la Definizione di Esito 1 (effetti collaterali). La Definizione di Esito 1 (effetti collaterali) sarà definita come segue: Per il modulo di registrazione degli eventi avversi, se tutte le seguenti condizioni sono soddisfatte, l'evento è definito come "disturbo epatico". (1) "Maralixibat (Livmarli)" è stato selezionato come farmaco da somministrare. (2) È stata selezionata l'opzione "Sì" per la presenza o assenza di eventi avversi dovuti al farmaco somministrato. (3) Sono stati selezionati "Compromissione epatica e insufficienza epatica" come sintomi/riscontri dovuti ai farmaci somministrati. (4) Data di insorgenza o scoperta dell'evento avverso entro il periodo di follow-up. (5) Non è stata selezionata l'opzione "Improbabile" o "Non correlato" per l'associazione tra questo evento avverso e il trattamento.
Fino a 6 anni come periodo di dati
Tempo di insorgenza del disturbo epatico nei partecipanti con ALGS valutato con la definizione dell'esito 1 (effetti collaterali)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni come periodo dei dati
Il tempo di insorgenza del disturbo epatico nei partecipanti con ALGS sarà riportato. La Definizione dell'Esito 1 (effetti collaterali) sarà utilizzata per stimare questa misura di esito. La Definizione dell'Esito 1 (effetti collaterali) sarà definita come segue: Per il modulo di inserimento dell'evento avverso, se tutte le seguenti condizioni sono soddisfatte, è definito come "disturbo epatico". (1) "Maralixibat (Livmarli)" è stato selezionato come farmaco da somministrare. (2) "Sì" è selezionato per la presenza o assenza di eventi avversi dovuti al farmaco somministrato. (3) "Compromissione epatica e insufficienza epatica" sono selezionati come sintomi/riscontri dovuti ai farmaci somministrati. (4) Data di insorgenza o scoperta dell'evento avverso entro il periodo di follow-up. (5) "Improbabile" o "Non correlato" non sono stati selezionati per l'associazione tra questo evento avverso e il trattamento.
Fino a 6 anni come periodo dei dati
Tempo di insorgenza del disturbo epatico nei partecipanti con PFIC valutati con la definizione dell'outcome 1 (effetti collaterali)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni come periodo di dati
Il tempo di insorgenza del disturbo epatico nei partecipanti con PFIC sarà riportato. La Definizione dell'Esito 1 (effetti collaterali) sarà utilizzata per stimare questa misura di esito. La Definizione dell'Esito 1 (effetti collaterali) sarà definita come segue: per il modulo di inserimento degli eventi avversi, se tutte le seguenti condizioni sono soddisfatte, è definito come "disturbo epatico". (1) "Maralixibat (Livmarli)" è stato selezionato come farmaco da somministrare. (2) "Sì" è selezionato per la presenza o assenza di eventi avversi dovuti al farmaco somministrato. (3) "Compromissione epatica e insufficienza epatica" sono selezionati come sintomi/riscontri dovuti ai farmaci somministrati. (4) Data di occorrenza o scoperta dell'evento avverso entro il periodo di follow-up. (5) "Improbabile" o "Non correlato" non è stato selezionato per l'associazione tra questo evento avverso e il trattamento.
Fino a 6 anni come periodo di dati

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con ALGS che manifestano disturbi epatici valutati con la Definizione di Outcome 2 (Eventi Avversi)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni come periodo dei dati
Sarà riportata la percentuale di partecipanti con ALGS che presenteranno un disturbo epatico. Per stimare questa misura di esito verrà utilizzata la Definizione di Esito 2 (Eventi Avversi). La Definizione di Esito 2 (Eventi Avversi) sarà definita come segue: per il modulo di inserimento degli eventi avversi, se tutte le seguenti condizioni sono soddisfatte, viene definito "disturbo epatico". (1) "Maralixibat (Livmarli)" è stato selezionato come farmaco da somministrare. (2) "Sì" è selezionato per la presenza o assenza di eventi avversi dovuti al farmaco somministrato. (3) "Compromissione epatica e insufficienza epatica" sono selezionati come sintomi/riscontri dovuti ai farmaci somministrati. (4) Data di occorrenza o scoperta dell'evento avverso entro il periodo di follow-up.
Fino a 6 anni come periodo dei dati
Percentuale di partecipanti con PFIC che manifestano disturbi epatici valutati con la Definizione di Outcome 2 (Eventi Avversi)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni come periodo dei dati
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con PFIC che sperimenteranno un disturbo epatico. Per stimare questa misura di esito verrà utilizzata la Definizione di Esito 2 (Eventi Avversi). La Definizione di Esito 2 (Eventi Avversi) sarà definita come segue: Per il modulo di inserimento degli eventi avversi, se tutte le seguenti condizioni sono soddisfatte, viene definito come "disturbo epatico". (1) "Maralixibat (Livmarli)" è stato selezionato come farmaco da somministrare. (2) "Sì" è selezionato per la presenza o assenza di eventi avversi dovuti al farmaco somministrato. (3) "Compromissione epatica e insufficienza epatica" sono selezionati come sintomi/riscontri dovuti ai farmaci somministrati. (4) Data di occorrenza o scoperta dell'evento avverso entro il periodo di follow-up.
Fino a 6 anni come periodo dei dati
Tempo di insorgenza del disturbo epatico nei partecipanti con ALGS valutato con la Definizione di Outcome 2 (Eventi avversi)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni come periodo di dati
Il tempo di insorgenza del disturbo epatico nei partecipanti con ALGS verrà riportato. La Definizione di Esito 2 (eventi avversi) verrà utilizzata per stimare questa misura di esito. La Definizione di Esito 2 (eventi avversi) sarà definita come segue: Per il modulo di inserimento degli eventi avversi, se tutte le seguenti condizioni sono soddisfatte, viene definito come "disturbo epatico". (1) "Maralixibat (Livmarli)" è stato selezionato come farmaco da somministrare. (2) "Sì" è selezionato per la presenza o assenza di eventi avversi dovuti al farmaco somministrato. (3) "Compromissione epatica e insufficienza epatica" sono selezionati come sintomi/riscontri dovuti ai farmaci somministrati. (4) Data di insorgenza o scoperta dell'evento avverso entro il periodo di follow-up.
Fino a 6 anni come periodo di dati
Tempo di insorgenza del disturbo epatico nei partecipanti con PFIC valutato con la Definizione di Outcome 2 (Eventi Avversi)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni come periodo di dati
Sarà riportato il tempo di insorgenza del disturbo epatico nei partecipanti con PFIC. Per stimare questa misura di esito verrà utilizzata la Definizione di Esito 2 (eventi avversi). La Definizione di Esito 2 (eventi avversi) sarà definita come segue: Per il modulo di inserimento degli eventi avversi, se vengono soddisfatte tutte le seguenti condizioni, viene definito come "disturbo epatico". (1) "Maralixibat (Livmarli)" è stato selezionato come farmaco da somministrare. (2) "Sì" è selezionato per la presenza o assenza di eventi avversi dovuti al farmaco somministrato. (3) "Compromissione epatica e insufficienza epatica" sono selezionati come sintomi/riscontri dovuti ai farmaci somministrati. (4) Data di occorrenza o scoperta dell'evento avverso nel periodo di follow-up.
Fino a 6 anni come periodo di dati

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2031

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti anonimizzati (IPD) per studi idonei, al fine di aiutare ricercatori qualificati a perseguire legittimi obiettivi scientifici (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati dei singoli partecipanti (IPD) degli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e le procedure descritte su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili) e alle informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca, secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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