Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En databaseundersøkelse av Maralixibat (TAK-625) hos deltakere med Alagille-syndrom (ALGS) og progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

18. februar 2026 oppdatert av: Takeda

En kohortestudie for å undersøke risikoen for leverforstyrrelser av Livmarli oralløsning hos pasienter med japansk Alagille-syndrom (ALGS) og progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) registrert i Comprehensive and Informative Registry System for Childhood Liver Disease (CIRCLe)

Denne studien er en databaseundersøkelse i Japan for maralixibat (TAK-625) som brukes til å behandle deltakere med Alagille-syndrom (ALGS) og progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC).

Hovedmålet med studien er å evaluere risikoen for leversykdom under bruk av maralixibat hos japanske pasienter med ALGS eller PFIC.

Denne databaseundersøkelsen vil gjennomføres ved bruk av en medisinsk database kalt Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Takeda Selected Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiens populasjon er alle deltakere som oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en diagnose av ALGS eller PFIC innen innmeldingsperioden.
  • Det er en resept på Livmarli i innmeldingsperioden (Indeksdato: datoen for den første resepten innen innmeldingsperioden).

Eksklusjonskriterier:

- Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Alagille-syndrom (ALGS) gruppe
Deltakere med Alagille-syndrom (ALGS) som fikk maralixibat i henhold til pakningsvedlegget.
Legemiddel: Maralixibat
Maralixibat oral løsning 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andre navn:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Oppløsning
Progressiv Familial Intrahepatisk Kolestase (PFIC) Gruppe
Deltakere med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) som mottok maralixibat i henhold til pakningsvedlegget.
Legemiddel: Maralixibat
Maralixibat oral løsning 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andre navn:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Oppløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med ALGS som opplever leverforstyrrelse evaluert med resultatdefinisjon 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Opptil 6 år som datainnhentingsperiode
Andelen deltakere med ALGS som vil oppleve leverlidelse vil bli rapportert. Utfalldefinisjon 1 (bivirkninger) vil bli brukt til å estimere denne utfallsmålingen. Utfalldefinisjon 1 (bivirkninger) vil defineres som følger: For inntastingsskjemaet for bivirkninger, hvis alle følgende betingelser er oppfylt, defineres det som "leverlidelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er valgt som medikamentet som skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær av bivirkninger på grunn av det administrerte medikamentet. (3) "Leverdysfunksjon og leverfall" er valgt som symptomer/funn på grunn av de administrerte medikamentene. (4) Dato for forekomst eller oppdagelse av bivirkning innen oppfølgingsperioden. (5) "Usannsynlig" eller "Ikke relatert" ble ikke valgt for sammenhengen mellom denne bivirkningen og behandlingen.
Opptil 6 år som datainnhentingsperiode
Prosentandel av deltakere med PFIC som opplever leverforstyrrelse vurdert med utfalldefinisjon 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Opptil 6 år som datoperiode
Andel av deltakere med PFIC som vil oppleve leverforstyrrelse vil bli rapportert. Utfall Definisjon 1 (bivirkninger) vil bli brukt til å estimere denne utfallsmålingen. Utfall Definisjon 1 (bivirkninger) vil bli definert som følger: For bivirkningsskjemaet, hvis alle følgende betingelser er oppfylt, defineres det som "leverforstyrrelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er valgt som medikamentet som skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær av bivirkninger på grunn av det administrerte medikamentet. (3) "Leverdysfunksjon og leverfeil" er valgt som symptomer/funn på grunn av de administrerte medikamentene. (4) Dato for forekomst eller oppdagelse av bivirkning innen oppfølgingsperioden. (5) "Usannsynlig" eller "Ikke relatert" ble ikke valgt for sammenhengen mellom denne bivirkningen og behandlingen.
Opptil 6 år som datoperiode
Tid til oppståelse av leverlidelse hos deltakere med ALGS evaluert med resultatdefinisjon 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Opptil 6 år som datainnhentingsperiode
Tid til debut av leverlidelse hos deltakere med ALGS vil bli rapportert. Utfall Definisjon 1 (bivirkninger) vil bli brukt til å estimere denne utfallsmålingen. Utfall Definisjon 1 (bivirkninger) vil bli definert som følger: For bivirkningsskjemaet, hvis alle følgende betingelser er oppfylt, defineres det som "leverlidelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er valgt som legemiddelet som skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær av bivirkninger på grunn av det administrerte legemiddelet. (3) "Leverpåvirkning og leversvikt" er valgt som symptomer/funn på grunn av de administrerte legemidlene. (4) Dato for forekomst eller oppdagelse av bivirkning innen oppfølgingsperioden. (5) "Usannsynlig" eller "Ikke relatert" ble ikke valgt for sammenhengen mellom denne bivirkningen og behandlingen.
Opptil 6 år som datainnhentingsperiode
Tid til debut av leversykdom hos deltakere med PFIC evaluert med resultatdefinisjon 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Opptil 6 år som datoperiode
Tid til start av leverlidelse hos deltakere med PFIC vil bli rapportert. Utfall Definisjon 1 (bivirkninger) vil bli brukt til å estimere denne utfallsmålingen. Utfall Definisjon 1 (bivirkninger) vil defineres som følger: For skjemaet for registrering av uønskede hendelser, hvis alle følgende betingelser er oppfylt, defineres det som "leverlidelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er valgt som medikamentet som skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet av uønskede hendelser på grunn av det administrerte medikamentet. (3) "Leverdysfunksjon og leverfeil" er valgt som symptomer/funn på grunn av de administrerte medikamentene. (4) Dato for forekomst eller oppdagelse av uønsket hendelse innen oppfølgingsperioden. (5) "Usannsynlig" eller "Ikke relatert" ble ikke valgt for sammenhengen mellom denne uønskede hendelsen og behandlingen.
Opptil 6 år som datoperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med ALGS som opplever leverforstyrrelse evaluert med resultatdefinisjon 2 (uønskede hendelser)
Tidsramme: Opptil 6 år som datoperiode
Prosentandelen av deltakere med ALGS som vil oppleve leversykdom vil bli rapportert. Resultatdefinisjon 2 (Bivirkninger) vil bli brukt til å estimere dette resultatmålet. Resultatdefinisjon 2 (Bivirkninger) vil defineres som følger: For bivirkningsskjemaet, hvis alle følgende betingelser er oppfylt, defineres det som "leversykdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er valgt som legemiddelet som skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær av bivirkninger på grunn av det administrerte legemiddelet. (3) "Leverpåvirkning og leversvikt" er valgt som symptomer/funn på grunn av de administrerte legemidlene. (4) Dato for forekomst eller oppdagelse av bivirkning innen oppfølgingsperioden.
Opptil 6 år som datoperiode
Prosentandel av deltakere med PFIC som opplever leverforstyrrelse evaluert med resultatdefinisjon 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Opptil 6 år som dataperiode
Prosentandelen av deltakere med PFIC som vil oppleve leverforstyrrelser vil bli rapportert. Utfall Definisjon 2 (Bivirkninger) vil bli brukt til å estimere dette utfallet. Utfall Definisjon 2 (Bivirkninger) vil bli definert som følger: For skjemaet for registrering av bivirkninger, hvis alle følgende betingelser er oppfylt, defineres det som "leverforstyrrelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er valgt som legemiddelet som skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet av bivirkninger på grunn av det administrerte legemiddelet. (3) "Leverpåvirkning og leversvikt" er valgt som symptomer/funn på grunn av de administrerte legemidlene. (4) Dato for forekomst eller oppdagelse av bivirkning innenfor oppfølgingsperioden.
Opptil 6 år som dataperiode
Tid til debut av leverlidelse hos deltakere med ALGS evaluert med utfallsdefinisjon 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Opptil 6 år som dataperiode
Tid til utvikling av leversykdom hos deltakere med ALGS vil bli rapportert. Utfalldefinisjon 2 (bivirkninger) vil bli brukt til å estimere denne utfallsmålingen. Utfalldefinisjon 2 (bivirkninger) vil bli definert som følger: For bivirkningsskjemaet, hvis alle følgende betingelser er oppfylt, defineres det som "leversykdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er valgt som medikamentet som skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær av bivirkninger på grunn av det administrerte medikamentet. (3) "Leverfunksjonssvikt og leversvikt" er valgt som symptomer/funn på grunn av de administrerte medikamentene. (4) Dato for forekomst eller oppdagelse av bivirkning innen oppfølgingsperioden.
Opptil 6 år som dataperiode
Tid til utvikling av leverlidelse hos deltakere med PFIC evaluert med utfalldefinisjon 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Opptil 6 år som datainnhentingsperiode
Tid til utvikling av leversykdom hos deltakere med PFIC vil bli rapportert. Resultatdefinisjon 2 (bivirkninger) vil bli brukt til å estimere dette resultatmålet. Resultatdefinisjon 2 (bivirkninger) vil defineres som følger: For skjemaet for registrering av bivirkninger, hvis alle følgende betingelser er oppfylt, defineres det som "leversykdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er valgt som medikamentet som skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær av bivirkninger på grunn av det administrerte medikamentet. (3) "Leverdysfunksjon og leversvikt" er valgt som symptomer/funn på grunn av de administrerte medikamentene. (4) Dato for forekomst eller oppdagelse av bivirkning innenfor oppfølgingsperioden.
Opptil 6 år som datainnhentingsperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2031

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til deidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingstilsagn er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD-ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en datadelingsforespørsel, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientenes personvern i samsvar med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datautvekslingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere