Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tietokantatutkimus maralixibatista (TAK-625) Alagillen oireyhtymästä (ALGS) ja perinnöllisestä intrahepaattisesta kolesterolasta (PFIC) kärsivillä osallistujilla

keskiviikko 18. helmikuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Kohorttitutkimus, jossa tutkitaan Livmarli-oral solutionin aiheuttaman maksasairauden riskiä Japanin Alagillen oireyhtymästä (ALGS) ja progressiivisesta perinnöllisestä intrahepaattisesta kolesterolista (PFIC) kärsivillä potilailla, jotka on rekisteröity kattavaan ja informatiiviseen lasten maksasairauksien rekisterijärjestelmään (CIRCLe)

Tämä tutkimus on tietokantatutkimus Japanissa maralixibatille (TAK-625), jota käytetään Alagillen oireyhtymää (ALGS) ja progressiivista perinnöllistä sisäistä koolestaasia (PFIC) sairastavien osallistujien hoitoon.

Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida maksasairauden riskiä maralixibatin käytön aikana japanilaisilla ALGS- tai PFIC-potilailla.

Tämä tietokantatutkimus toteutetaan käyttämällä Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe) -nimistä lääketieteen tietokantaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japani
        • Rekrytointi
        • Takeda Selected Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämän tutkimuksen kohderyhmään kuuluvat kaikki osallistujat, jotka täyttävät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit.

Kuvaus

Ottaakriteerit:

  • Diagnoosina ALGS tai PFIC ilmoittautumisjakson aikana.
  • Livmarli-resepti ilmoittautumisjakson aikana (Indeksipäivä: ensimmäisen reseptin päivämäärä ilmoittautumisjakson aikana).

Poissulkemiskriteerit:

- Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Alagillen oireyhtymä (ALGS) -ryhmä
Alagille-syndrooma (ALGS) -potilaat, jotka saivat maralixibattia pakkausselosteen mukaisesti.
Lääke: Maralixibat
Maralixibat-sisäinen liuos 10 milligrammaa (mg)/millilitraa (mL)
Muut nimet:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Solution
Progressiivinen perinnöllinen sisäisen maksan sappitukos (PFIC) -ryhmä
Osallistujat, joilla on progressiivinen perinnöllinen intrahepaattinen koliestasi (PFIC) ja jotka saivat maralixibattia pakkausselosteen mukaisesti.
Lääke: Maralixibat
Maralixibat-sisäinen liuos 10 milligrammaa (mg)/millilitraa (mL)
Muut nimet:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Solution

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on ALGS ja jotka kokevat maksasairautta, arvioitu tuloksen määritelmällä 1 (sivuvaikutukset)
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta tietojaksona
Osallistujien prosenttiosuus ALGS:ää sairastavista, joilla esiintyy maksasairautta, raportoidaan. Tuloksen määrittely 1 (sivuvaikutukset) käytetään tämän tuloksen arvioimiseen. Tuloksen määrittely 1 (sivuvaikutukset) määritellään seuraavasti: Haittatapahtuman ilmoituslomakkeessa, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät, se määritellään "maksasairaudeksi". (1) "Maralixibat (Livmarli)" on valittu annettavaksi lääkkeeksi. (2) "Kyllä" on valittu annetun lääkkeen aiheuttamien haittatapahtumien esiintymiselle tai puuttumiselle. (3) "Maksan toimintahäiriö ja maksan vajaatoiminta" on valittu annettujen lääkkeiden aiheuttamiksi oireiksi/tutkimustuloksiksi. (4) Haittatapahtuman päivämäärä esiintymisestä tai havaitsemisesta seuranta-aikana. (5) "Epätodennäköistä" tai "Ei liity" ei ole valittu tämän haittatapahtuman ja hoidon väliselle yhteydelle.
Enintään 6 vuotta tietojaksona
Osallistujien prosenttiosuus PFIC-potilaista, joilla esiintyy maksahäiriötä arvioituna tuloksen määritelmällä 1 (sivuvaikutukset)
Aikaikkuna: Aina 6 vuoden ajalta datana
Raportoidaan osallistujien prosenttiosuus, joilla on PFIC ja jotka kokevat maksahäiriön. Tuloksen arvioimiseen käytetään Tuloksen määritelmää 1 (sivuvaikutukset). Tuloksen määritelmä 1 (sivuvaikutukset) määritellään seuraavasti: Haittatapahtuman ilmoituslomakkeessa, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät, se määritellään "maksahäiriöksi". (1) "Maralixibat (Livmarli)" on valittu annettavaksi lääkkeeksi. (2) "Kyllä" on valittu annetun lääkkeen aiheuttamien haittatapahtumien esiintymiselle. (3) "Maksan toimintahäiriö ja maksan vajaatoiminta" on valittu annettujen lääkkeiden aiheuttamiksi oireiksi/löydöiksi. (4) Haittatapahtuman ilmaantumis- tai havaintopäivä seuranta-ajanjakson sisällä. (5) "Epätodennäköinen" tai "Ei liity" ei ole valittu tämän haittatapahtuman ja hoidon väliselle yhteydelle.
Aina 6 vuoden ajalta datana
Aika maksahäiriön alkamiselle ALGS-potilailla, joiden lopputulos määritellään määritelmän 1 mukaisesti (sivuvaikutukset)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta tietojen keruukautena
Aikana, jolloin maksahäiriö ilmenee ALGS-potilailla, raportoidaan. Tulosmääritelmää 1 (sivuvaikutukset) käytetään tämän tuloksen arvioimiseen. Tulosmääritelmä 1 (sivuvaikutukset) määritellään seuraavasti: Haittatapahtumalomakkeessa, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät, se määritellään "maksahäiriöksi". (1) "Maralixibat (Livmarli)" on valittu annettavaksi lääkkeeksi. (2) "Kyllä" on valittu annetun lääkkeen aiheuttamien haittatapahtumien esiintymisestä. (3) "Maksatoimintahäiriö ja maksan vajaatoiminta" on valittu annettujen lääkkeiden aiheuttamiksi oireiksi/löydöiksi. (4) Haittatapahtuman ilmaantumis- tai löytämispäivä seuranta-aikana. (5) "Epätodennäköinen" tai "Ei liity" ei ole valittu tämän haittatapahtuman ja hoidon välisestä yhteydestä.
Jopa 6 vuotta tietojen keruukautena
Aika maksahäiriön ilmaantumiseen osallistujilla, joilla on PFIC, arvioituna tuloksen määritelmällä 1 (sivuvaikutukset)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta ajanjaksona
PFIC-potilaiden maksasairauden ilmaantumisaika ilmoitetaan. Tämän lopputulosmittarin arvioimiseen käytetään lopputulosmääritelmää 1 (sivuvaikutukset). Lopputulosmääritelmä 1 (sivuvaikutukset) määritellään seuraavasti: Haittatapahtumalomakkeessa, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät, se määritellään "maksasairaudeksi". (1) "Maralixibat (Livmarli)" on valittu annettavaksi lääkkeeksi. (2) "Kyllä" on valittu annetun lääkkeen aiheuttamien haittatapahtumien esiintymiselle. (3) "Maksan toimintahäiriö ja maksan vajaatoiminta" on valittu annettujen lääkkeiden aiheuttamiksi oireiksi/löydöiksi. (4) Haittatapahtuman ilmaantumis- tai löytämispäivä seuranta-aikana. (5) "Epätodennäköinen" tai "Ei liity" ei ole valittu tämän haittatapahtuman ja hoidon väliselle yhteydelle.
Jopa 6 vuotta ajanjaksona

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALGS-potilaiden prosenttiosuus, joilla esiintyy maksahäiriöitä arvioitu tuloksen määritelmän 2 mukaisesti (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta aineistojaksona
Raportoidaan osallistujien prosenttiosuus, joilla on ALGS ja jotka saavat maksasairauden. Tulosmääritelmää 2 (haittatapahtumat) käytetään tämän tulosmittarin arvioimiseen. Tulosmääritelmä 2 (haittatapahtumat) määritellään seuraavasti: Haittatapahtumakirjauslomakkeessa, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät, se määritellään "maksasairaudeksi". (1) "Maralixibat (Livmarli)" on valittu annettavaksi lääkkeeksi. (2) "Kyllä" on valittu annetun lääkkeen aiheuttamien haittatapahtumien esiintymiselle. (3) "Maksavaurio ja maksan vajaatoiminta" on valittu annettujen lääkkeiden aiheuttamiksi oireiksi/löydöiksi. (4) Haittatapahtuman esiintymis- tai havaitsemispäivä seurantajakson sisällä.
Jopa 6 vuotta aineistojaksona
Osallistujien prosenttiosuus PFIC-potilaista, joilla todetaan maksahäiriö arvioituna tuloksen määritelmällä 2 (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta aineistojaksona
Raportoidaan osallistujien prosenttiosuus PFIC-potilaista, joilla ilmenee maksahäiriö. Tuloksen määrittämiseen käytetään tulosmääritelmää 2 (Haittatapahtumat). Tulosmääritelmä 2 (Haittatapahtumat) määritellään seuraavasti: Haittatapahtumalomakkeessa "maksahäiriöksi" määritellään, kun kaikki seuraavat ehdot täyttyvät. (1) Lääkkeeksi on valittu "Maralixibat (Livmarli)". (2) Haittatapahtuman esiintymisestä lääkityksen vuoksi on valittu "Kyllä". (3) Lääkityksen aiheuttamiksi oireiksi/löydöksi on valittu "Maksan toimintahäiriö ja maksavaurio". (4) Haittatapahtuman ilmenemispäivä tai löytöpäivä seuranta-aikana.
Jopa 6 vuotta aineistojaksona
Aika maksasairauden puhkeamiselle ALGS-potilailla, jotka on arvioitu tulosmääritelmällä 2 (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta ajanjaksona
ALGS-potilailla ilmaantuvan maksasairauden alkamisajankohta raportoidaan. Tämän lopputulosmittarin arvioimiseen käytetään Lopputulosmääritelmää 2 (haittatapahtumat). Lopputulosmääritelmä 2 (haittatapahtumat) määritellään seuraavasti: Haittatapahtumalomakkeessa, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät, se määritellään "maksasairaudeksi". (1) "Maralixibat (Livmarli)" on valittu annosteltavaksi lääkkeeksi. (2) "Kyllä" on valittu kysymykseen annostellun lääkkeen aiheuttamien haittatapahtumien esiintymisestä. (3) "Maksatoimintahäiriö ja maksan vajaatoiminta" on valittu annosteltujen lääkkeiden aiheuttamiksi oireiksi/löydöiksi. (4) Haittatapahtuman ilmaantumis- tai havaitsemispäivä seuranta-ajanjakson sisällä.
Enintään 6 vuotta ajanjaksona
Aika maksahäiriön alkamiseen PFIC-potilaissa, arvioitu tuloksen määritelmällä 2 (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: Enintään 6 vuotta aineistojaksona
Aika maksahäiriön puhkeamiselle PFIC-potilailla ilmoitetaan. Tulosmääritelmää 2 (haittatapahtumat) käytetään tämän tuloksen arvioimiseen. Tulosmääritelmä 2 (haittatapahtumat) määritellään seuraavasti: Haittatapahtuman ilmoituslomakkeessa, jos kaikki seuraavat ehdot täyttyvät, se määritellään "maksahäiriöksi". (1) "Maralixibat (Livmarli)" on valittu annettavaksi lääkkeeksi. (2) "Kyllä" on valittu annetun lääkkeen aiheuttamien haittatapahtumien esiintymiselle. (3) "Maksatoimintahäiriö ja maksan vajaatoiminta" on valittu annettujen lääkkeiden aiheuttamiksi oireiksi/löydöiksi. (4) Haittatapahtuman ilmaantumis- tai havaitsemispäivämäärä seuranta-aikana.
Enintään 6 vuotta aineistojaksona

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Rekisterin tunniste: jRCT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöityihin, henkilötiedoista tunnistetiedot poistettuihin osallistujatietoihin (IPD) kelvollisissa tutkimuksissa tukemaan päteviä tutkijoita oikeutettujen tieteellisten tavoitteiden saavuttamisessa (Takedan tietojen jakamisesta tehty sitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Nämä IPD-tiedot toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä tietojen jakamispyynnön hyväksymisen jälkeen ja tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kelvollisten tutkimusten IPD-data jaetaan päteville tutkijoille https://vivli.org/ourmember/takeda/-sivulla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksytyille hakemuksille tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituun dataan (potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) sekä tarvittavat tiedot tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tietojenkäsittelysopimuksen ehtojen puitteissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa