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Donidalorsen治疗儿童遗传性血管性水肿

2026年9月1日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

一项针对2岁至12岁以下遗传性血管性水肿儿科患者的Donidalorsen开放标签研究

本研究旨在评估多尼达洛生在患有遗传性血管性水肿（HAE）I型（HAE-1）或II型（HAE-2）的儿科参与者中的安全性、耐受性和药代动力学。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签研究，旨在评估donidalorsen在2岁至小于12岁患有遗传性血管性水肿I型（HAE-1）或II型（HAE-2）的儿科参与者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。 该研究包括3个部分：1）为期3个月的筛选期，2）为期一年的治疗期，以及3）为期3个月的治疗后随访期。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 意大利
      • Milan、意大利、20157
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
      • Padova、意大利、35128
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
      • Roma、意大利、00133
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese、意大利、20097
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、04-501
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、美国、70809
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63141
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45236
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis、Wisconsin、美国、53214
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 在签署知情同意书以及适用情况下的知情同意时，年龄必须在2岁至12岁以下（含2岁）。
  2. 在签署知情同意书以及适用情况下的知情同意时，体重必须至少达到9公斤。

  3. 基于以下两项，确诊为HAE-1/HAE-2：

    1. 与HAE相符的临床病史记录（皮下或黏膜、无瘙痒性肿胀发作，且无伴随荨麻疹）。
    2. 确认HAE-1/HAE-2的诊断检测结果：C1抑制剂（C1-INH）功能水平低于正常水平的50%且补体因子C4水平低于正常下限（LLN）；或已知SERPING1基因存在致病性突变。

关键排除标准：

  1. 筛选期间不得有任何实验室检查异常或其他临床显著异常，导致受试者不适合纳入研究。
  2. 在筛选前1个月内或研究药物5个半衰期内（以较长者为准），不得接受过其他试验性药物、生物制剂或器械治疗。
  3. 同时诊断为任何其他类型的复发性血管性水肿，包括特发性血管性水肿或C1-INH正常的HAE（HAE-nC1-INH或III型）。

注：可能适用其他方案规定的纳入/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：多纳多森：第1组
体重为9公斤（kg）至小于（<）26公斤的参与者，将在一年期间接受多尼达洛森给药。
药品：多尼达洛森
Donidalorsen将通过皮下（SC）注射给药。
其他名称：
  • 伊斯兰国 721744
  • IONIS-PKK-LRx
实验性的：多尼达洛森：第2组
体重大于或等于（≥）26公斤至＜41公斤的参与者，将在一年期间内接受多尼达洛森给药。
药品：多尼达洛森
Donidalorsen将通过皮下（SC）注射给药。
其他名称：
  • 伊斯兰国 721744
  • IONIS-PKK-LRx
实验性的：Donidalorsen：第3组
体重≥41公斤的参与者将在一年内接受多尼达洛森治疗。
药品：多尼达洛森
Donidalorsen将通过皮下（SC）注射给药。
其他名称：
  • 伊斯兰国 721744
  • IONIS-PKK-LRx

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
发生治疗期不良事件（TEAEs）的参与者人数
大体时间：在约17个月期间
在约17个月期间
Donidalorsen 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：在大约17个月期间
在大约17个月期间
Donidalorsen 达到最大血药浓度的时间（Tmax）
大体时间：在约17个月的时间内
在约17个月的时间内
多尼达洛森谷血浆浓度 (Ctrough)
大体时间：在约17个月的时间内
在约17个月的时间内

次要结果测量

结果测量
大体时间
时间归一化的研究者确诊HAE发作次数（每月）
大体时间：在为期12个月的期间内
在为期12个月的期间内
研究者确认的无HAE发作参与者百分比
大体时间：在为期12个月的期间内
在为期12个月的期间内
时间归一化的中度或重度研究者确认的HAE发作次数（每月）
大体时间：在12个月的时间内
在12个月的时间内
临床应答定义为研究者确认的HAE发作率较基线降低≥50%、≥70%和≥90%的受试者数量
大体时间：在12个月期间
在12个月期间
需要急救治疗的经研究者确认的HAE发作的时间标准化次数
大体时间：在12个月期间
在12个月期间
血浆中前激肽释放酶（PKK）水平相对于基线的变化
大体时间：在12个月的时间内
在12个月的时间内
血浆中PKK水平相对于基线的百分比变化
大体时间：在12个月期间
在12个月期间
参与者儿科生活质量（PedsQL）评分变化
大体时间：在12个月的时间内
在12个月的时间内

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年4月21日

初级完成 (估计的)

2029年6月1日

研究完成 (估计的)

2029年6月1日

研究注册日期

首次提交

2025年12月19日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月19日

首次发布 (实际的)

2025年12月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月1日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (其他标识符：WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (其他标识符：EU Trial No.)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Ionis可能共享匿名的个体参与者数据、汇总的临床数据以及支持本研究结果的其他类型数据。 合格研究人员的数据请求需满足以下全部三项标准后方可考虑：(1) 研究药物在美国和欧盟均获得上市批准后12个月；(2) 研究结束后18个月；(3) 研究文章发表后6个月。 数据访问将通过安全环境进行，且取决于研究提案的批准及签订适当的数据使用协议。 数据访问请求可通过网站 https://vivli.org/ourmember/ionis/ 提交。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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