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Traitement par Donidalorsen chez les enfants atteints d'angio-œdème héréditaire

1 septembre 2026 mis à jour par: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Une étude en ouvert de Donidalorsen chez des patients pédiatriques âgés de 2 à moins de 12 ans atteints d'angio-œdème héréditaire

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du donidalorsen chez les participants pédiatriques atteints d'angio-œdème héréditaire (AO-H) de type I (AO-H-1) ou de type II (AO-H-2).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude en ouvert vise à évaluer la sécurité, l'efficacité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamie (PD) du donidalorsen chez des participants pédiatriques âgés de 2 à moins de 12 ans atteints d'angio-œdème héréditaire de type I (HAE-1) ou de type II (HAE-2). L'étude se compose de 3 parties : 1) une période de dépistage de 3 mois, 2) une période de traitement d'un an, et 3) une période post-traitement de 3 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
  • Italie
      • Milan, Italie, 20157
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italie, 35128
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italie, 00133
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italie, 20097
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04-501
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70809
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45236
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, États-Unis, 53214
        • Recrutement
        • Ionis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Doit être âgé de 2 à moins de 12 ans inclusivement au moment du consentement éclairé et, le cas échéant, de l'assentiment.
  2. Doit peser au moins 9 kg au moment du consentement éclairé et, le cas échéant, de l'assentiment.

  3. Diagnostic documenté d'HAE-1/HAE-2 basé sur les deux éléments suivants :

    1. Antécédents cliniques documentés compatibles avec l'HAE (œdèmes sous-cutanés ou muqueux, non prurigineux, sans urticaire associée).
    2. Résultats de tests diagnostiques confirmant l'HAE-1/HAE-2 : taux fonctionnel de l'inhibiteur de C1 (C1-INH) <50 % du taux normal ET taux du facteur du complément C4 inférieur à la limite inférieure de la normale (LIN) ; OU une mutation pathogène connue du gène SERPING1.

Critères d'exclusion clés :

  1. Ne doit présenter aucune anomalie de laboratoire au dépistage ou toute autre anomalie cliniquement significative pendant le dépistage qui rendrait un participant inéligible à l'inclusion.
  2. Ne doit pas avoir été traité(e) avec un autre médicament expérimental, agent biologique ou dispositif dans le mois précédant le dépistage, ou pendant 5 demi-vies de l'agent expérimental, selon la période la plus longue.
  3. Diagnostic concomitant de tout autre type d'angiœdème récurrent, y compris l'angiœdème idiopathique ou l'HAE avec C1-INH normal (HAE-nC1-INH ou type III).

Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion spécifiés dans le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Donidalorsen : Groupe 1
Le participant pesant de 9 kilogrammes (kg) à moins de (<) 26 kg recevra du donidalorsen sur une période d'un an.
Médicament: Donidalorsen
Le donidalorsen sera administré par injection sous-cutanée (SC).
Autres noms:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Expérimental: Donidalorsen : Groupe 2
Participant pesant plus de ou égal à (≥)26 kg à <41 kg, recevra du donidalorsen sur une période d'un an.
Médicament: Donidalorsen
Le donidalorsen sera administré par injection sous-cutanée (SC).
Autres noms:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Expérimental: Donidalorsen : Groupe 3
Le participant pesant ≥41 kg recevra du donidalorsen sur une période d'un an.
Médicament: Donidalorsen
Le donidalorsen sera administré par injection sous-cutanée (SC).
Autres noms:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: sur une période d'environ 17 mois
sur une période d'environ 17 mois
Concentration plasmatique maximale (Cmax) du Donidalorsen
Délai: sur une période d'environ 17 mois
sur une période d'environ 17 mois
Temps maximum pour atteindre la Cmax (Tmax) du Donidalorsen
Délai: sur une période d'environ 17 mois
sur une période d'environ 17 mois
Concentration plasmatique résiduelle (Ctrough) du Donidalorsen
Délai: sur une période d’environ 17 mois
sur une période d’environ 17 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre d'attaques d'œdème angioneurotique héréditaire confirmées par l'investigateur normalisé dans le temps (par mois)
Délai: sur une période de 12 mois
sur une période de 12 mois
Pourcentage de participants exempts de crises d'HAE confirmées par l'investigateur
Délai: sur une période de 12 mois
sur une période de 12 mois
Nombre normalisé dans le temps d'attaques modérées ou sévères d'HAE confirmées par l'investigateur (par mois)
Délai: sur une période de 12 mois
sur une période de 12 mois
Nombre de participants avec une réponse clinique définie comme une réduction de ≥ 50 %, ≥ 70 % et ≥ 90 % par rapport au taux de base des crises d'HAE confirmées par l'investigateur
Délai: sur une période de 12 mois
sur une période de 12 mois
Nombre d'attaques d'HAE confirmées par l'investigateur nécessitant un traitement de secours normalisé dans le temps
Délai: sur une période de 12 mois
sur une période de 12 mois
Variation par rapport à la valeur initiale des taux de prékallicréine (PKK) dans le plasma
Délai: sur une période de 12 mois
sur une période de 12 mois
Variation en pourcentage par rapport au niveau de base des taux de PKK dans le plasma
Délai: sur une période de 12 mois
sur une période de 12 mois
Modifications des scores de qualité de vie pédiatrique (PedsQL) pour les participants
Délai: sur une période de 12 mois
sur une période de 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2025

Première publication (Réel)

23 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Autre identifiant: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Autre identifiant: EU Trial No.)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Ionis peut partager des données individuelles anonymisées des participants, des données cliniques agrégées et d'autres types de données qui soutiennent les résultats de cette étude. Les demandes de données de chercheurs qualifiés seront examinées une fois que les trois critères suivants seront remplis : (1) 12 mois après l'approbation de commercialisation du médicament de l'étude aux États-Unis et dans l'Union européenne ; (2) 18 mois après la conclusion de l'étude ; et (3) 6 mois après la publication de l'article de l'étude. L'accès se ferait via un environnement sécurisé et est subordonné à l'approbation d'une proposition de recherche et à la signature d'un accord d'utilisation des données approprié. Les demandes d'accès aux données peuvent être soumises via le site web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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