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Tratamento com Donidalorsen em Crianças com Angioedema Hereditário

1 de setembro de 2026 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo Aberto de Donidalorsen em Pacientes Pediátricos de 2 a Menos de 12 Anos de Idade com Angioedema Hereditário

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do donidalorsen em participantes pediátricos com angioedema hereditário (AEH) Tipo I (AEH-1) ou Tipo II (AEH-2).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de donidalorsen em participantes pediátricos com idades entre 2 e menos de 12 anos com HAE Tipo I (HAE-1) ou Tipo II (HAE-2). O estudo consiste em 3 partes: 1) um Período de Triagem de 3 meses, 2) um Período de Tratamento de um ano, e 3) um Período Pós-Tratamento de 3 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Estados Unidos, 53214
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Itália
      • Milan, Itália, 20157
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Itália, 35128
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Itália, 00133
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Itália, 20097
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 04-501
        • Recrutamento
        • Ionis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  1. Deve ter entre 2 e menos de 12 anos de idade, inclusive, no momento do consentimento informado e, conforme aplicável, assentimento.
  2. Deve pesar pelo menos 9 kg no momento do consentimento informado e, conforme aplicável, assentimento.

  3. Diagnóstico documentado de HAE-1/HAE-2 com base em ambos os seguintes:

    1. História clínica documentada consistente com HAE (edema subcutâneo ou mucoso, episódios de inchaço não pruriginosos sem urticária associada).
    2. Resultados de testes de diagnóstico que confirmem HAE-1/HAE-2: nível funcional do inibidor C1 (C1-INH) <50% do nível normal E nível do componente C4 do complemento abaixo do limite inferior do normal (LLN); OU uma mutação patogénica conhecida no gene SERPING1.

Critérios de Exclusão Principais:

  1. Não deve apresentar quaisquer anormalidades laboratoriais de rastreio ou quaisquer outras anormalidades clinicamente significativas durante o rastreio que tornem um participante inadequado para inclusão.
  2. Não deve ter sido tratado com outro fármaco em investigação, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês do Rastreio, ou 5 meias-vidas do agente em investigação, o que for mais longo.
  3. Diagnóstico concomitante de qualquer outro tipo de angioedema recorrente, incluindo angioedema idiopático ou HAE com C1-INH normal (HAE-nC1-INH ou Tipo III).

Nota: Podem aplicar-se outros critérios de inclusão/exclusão especificados no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Donidalorsen: Grupo 1
Participante com peso entre 9 quilogramas (kg) e menos de (<)26 kg, receberá donidalorsen durante o período de um ano.
Medicamento: Donidalorsen
O Donidalorsen será administrado por injeção subcutânea (SC).
Outros nomes:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: Donidalorsen: Grupo 2
Participante com peso superior ou igual a (≥)26 kg até <41 kg, receberá donidalorsen durante o período de um ano.
Medicamento: Donidalorsen
O Donidalorsen será administrado por injeção subcutânea (SC).
Outros nomes:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: Donidalorsen: Grupo 3
Participante com peso ≥41kg receberá donidalorsen durante o período de um ano.
Medicamento: Donidalorsen
O Donidalorsen será administrado por injeção subcutânea (SC).
Outros nomes:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: durante o período de aproximadamente 17 meses
durante o período de aproximadamente 17 meses
Concentração Máxima no Plasma (Cmax) do Donidalorsen
Prazo: ao longo de aproximadamente 17 meses
ao longo de aproximadamente 17 meses
Tempo Máximo para Alcançar Cmax (Tmax) de Donidalorsen
Prazo: durante o período de aproximadamente 17 meses
durante o período de aproximadamente 17 meses
Concentração Plasmática Residual (Ctrough) de Donidalorsen
Prazo: durante o período de aproximadamente 17 meses
durante o período de aproximadamente 17 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Número de Ataques de HAE Confirmados pelo Investigador Normalizados no Tempo (por Mês)
Prazo: ao longo do período de 12 meses
ao longo do período de 12 meses
Percentagem de Participantes sem Ataques de HAE Confirmados pelo Investigador
Prazo: durante o período de 12 meses
durante o período de 12 meses
Número de Ataques de HAE Moderados ou Graves Confirmados pelo Investigador Normalizado no Tempo (por Mês)
Prazo: ao longo do período de 12 meses
ao longo do período de 12 meses
Número de Participantes com uma Resposta Clínica Definida como uma Redução de ≥ 50% (%), ≥ 70% e ≥ 90% em Relação ao Valor Basal na Taxa de Ataques de HAE Confirmados pelo Investigador
Prazo: ao longo do período de 12 meses
ao longo do período de 12 meses
Número de Ataques de HAE Confirmados pelo Investigador que Requerem Tratamento de Resgate Normalizados no Tempo
Prazo: ao longo do período de 12 meses
ao longo do período de 12 meses
Alteração em Relação à Linha de Base nos Níveis de Precalicreína (PKK) no Plasma
Prazo: ao longo de um período de 12 meses
ao longo de um período de 12 meses
Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base dos Níveis de PKK no Plasma
Prazo: durante o período de 12 meses
durante o período de 12 meses
Alterações nas Pontuações da Qualidade de Vida em Pediatria (PedsQL) dos Participantes
Prazo: ao longo do período de 12 meses
ao longo do período de 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

23 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Outro identificador: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Outro identificador: EU Trial No.)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Ionis pode partilhar dados anonimizados de participantes individuais, dados clínicos agregados e outros tipos de dados que suportem os resultados deste estudo. Os pedidos de dados de investigadores qualificados serão considerados após o cumprimento de todos os três critérios seguintes: (1) 12 meses após a aprovação de comercialização do medicamento do estudo nos Estados Unidos e na União Europeia; (2) 18 meses após a conclusão do estudo; e (3) 6 meses após a publicação do artigo do estudo. O acesso seria feito através de um ambiente seguro e está dependente da aprovação de uma proposta de investigação e da assinatura de um acordo de utilização de dados adequado. Os pedidos de acesso a dados podem ser submetidos através do site https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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