Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba donidalorsenem u dětí s dědičným angioedémem

27. května 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená studie donidalorsenu u pediatrických pacientů ve věku od 2 do méně než 12 let s dědičným angioedémem

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku donidalorsenu u pediatrických účastníků s dědičným angioedémem (HAE) typu I (HAE-1) nebo typu II (HAE-2).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie k posouzení bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) léčiva donidalorsen u pediatrických účastníků ve věku od 2 do méně než 12 let s HAE typu I (HAE-1) nebo typu II (HAE-2). Studie se skládá ze 3 částí: 1) 3měsíčního screeningového období, 2) jednoročního léčebného období a 3) 3měsíčního období po ukončení léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20157
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Itálie, 35128
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Itálie, 20097
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-501
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. V době informovaného souhlasu a případného souhlasu pacienta musí být ve věku od 2 do méně než 12 let včetně.
  2. V době informovaného souhlasu a případného souhlasu pacienta musí vážit alespoň 9 kg.

  3. Dokumentovaná diagnóza HAE-1/HAE-2 založená na obou následujících kritériích:

    1. Dokumentovaná klinická anamnéza odpovídající HAE (subkutánní nebo slizniční, nesvědivé otoky bez doprovodné kopřivky).
    2. Výsledky diagnostických testů potvrzující HAE-1/HAE-2: funkční hladina C1-inhibitoru (C1-INH) <50 % normální hladiny A hladina komplementového faktoru C4 pod dolní hranicí normy (LLN); NEBO známá patogenní mutace v genu SERPING1.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Nesmí mít žádné abnormální výsledky laboratorních vyšetření během screeningu ani žádné jiné klinicky významné abnormality, které by účastníka činily nevhodným pro zařazení.
  2. Nesmí být léčen jiným experimentálním lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce před screeningem nebo po dobu 5 poločasů experimentální látky, podle toho, co je delší.
  3. Současná diagnóza jakéhokoli jiného typu recidivujícího angioedému, včetně idiopatického angioedému nebo HAE s normálním C1-INH (HAE-nC1-INH neboli typu III).

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení stanovená protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Donidalorsen: Skupina 1
Účastník vážící 9 kilogramů (kg) až méně než (<)26 kg bude dostávat donidalorsen po dobu jednoho roku.
Lék: Donidalorsen
Donidalorsen bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimentální: Donidalorsen: Skupina 2
Účastník vážící větší nebo rovno (≥) 26 kg až <41 kg bude donidalorsen podáván po dobu jednoho roku.
Lék: Donidalorsen
Donidalorsen bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimentální: Donidalorsen: Skupina 3
Účastník vážící ≥41 kg bude po dobu jednoho roku dostávat donidalorsen.
Lék: Donidalorsen
Donidalorsen bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (TEAE)
Časové okno: během období přibližně 17 měsíců
během období přibližně 17 měsíců
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) Donidalorsenu
Časové okno: během období přibližně 17 měsíců
během období přibližně 17 měsíců
Maximální čas k dosažení Cmax (Tmax) donidalorsenu
Časové okno: během období přibližně 17 měsíců
během období přibližně 17 měsíců
Koncová plazmatická koncentrace (Ctrough) donidalorsenu
Časové okno: během přibližně 17 měsíců
během přibližně 17 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE potvrzených vyšetřujícím (za měsíc)
Časové okno: během 12 měsíců
během 12 měsíců
Procento účastníků bez ataků HAE potvrzených vyšetřujícím lékařem
Časové okno: během období 12 měsíců
během období 12 měsíců
Časově normalizovaný počet středně závažných nebo závažných záchvatů HAE potvrzených vyšetřujícím (za měsíc)
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců
Počet účastníků s klinickou odpovědí definovanou jako ≥ 50 procent (%), ≥ 70 % a ≥ 90 % snížení oproti výchozí hodnotě u frekvence záchvatů HAE potvrzené vyšetřujícím lékařem
Časové okno: během období 12 měsíců
během období 12 měsíců
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE potvrzených vyšetřujícím lékařem vyžadujících záchrannou léčbu
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty hladin prekallikreinu (PKK) v plazmě
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců
Procentuální změna od výchozí hodnoty hladin PKK v plazmě
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců
Změny skóre kvality života dětí (PedsQL) u účastníků
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 721744-CS8
  • U1111-1326-8613 (Jiný identifikátor: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Jiný identifikátor: EU Trial No.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky této studie. Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumníků budou posouzeny, jakmile budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od schválení studijního léku pro uvedení na trh v USA i Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od publikace studie. Přístup by byl prostřednictvím zabezpečeného prostředí a je podmíněn schválením výzkumného návrhu a uzavřením příslušné dohody o užívání dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webových stránek https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit