Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Donidalorsen-behandling til børn med arveligt angioødem

27. maj 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En åben-label undersøgelse af Donidalorsen hos pædiatriske patienter i alderen 2 til under 12 år med arveligt angioødem

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af donidalorsen hos børnedeltagere med arveligt angioødem (HAE) type I (HAE-1) eller type II (HAE-2).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af donidalorsen hos børnedeltagere i alderen 2 til under 12 år med HAE type I (HAE-1) eller type II (HAE-2). Studiet består af 3 dele: 1) en 3-måneders screeningsperiode, 2) en etårig behandlingsperiode, og 3) en 3-måneders efterbehandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italien, 20097
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-501
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Skal være mellem 2 og under 12 år, begge inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke og, hvis relevant, samtykke.
  2. Skal veje mindst 9 kg på tidspunktet for informeret samtykke og, hvis relevant, samtykke.

  3. Dokumenteret diagnose af HAE-1/HAE-2 baseret på begge følgende:

    1. Dokumenteret klinisk historie i overensstemmelse med HAE (subkutan eller slimhinde, ikke-kløende hævelsesepisoder uden ledsagende nældefeber).
    2. Diagnostiske testresultater, der bekræfter HAE-1/HAE-2: C1-inhibitor (C1-INH) funktionelt niveau <50% af normalt niveau OG komplementfaktor C4-niveau under den nedre normale grænse (LLN); ELLER en kendt patogen mutation i SERPING1-genet.

Nøgleeksklusionskriterier:

  1. Må ikke have nogen screeningslaboratorieabnormaliteter eller andre klinisk signifikante abnormaliteter under screeningen, der ville gøre en deltager uegnet til inklusion.
  2. Må ikke være blevet behandlet med et andet undersøgelseslægemiddel, biologisk agens eller apparat inden for 1 måned før screening, eller 5 halveringstider for undersøgelsesagens, alt efter hvad der er længst.
  3. Samtidig diagnose af enhver anden type tilbagevendende angioødem, inklusiv idiopatisk angioødem eller HAE med normal C1-INH (HAE-nC1-INH eller type III).

Bemærk: Andre protokolspecifikke inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Donidalorsen: Gruppe 1
Deltageren, som vejer 9 kilogram (kg) til mindre end (<)26 kg, vil få donidalorsen i løbet af et år.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperimentel: Donidalorsen: Gruppe 2
Deltagere, der vejer mere end eller lig med (≥)26 kg til <41 kg, vil få donidalorsen i løbet af et år.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperimentel: Donidalorsen: Gruppe 3
Deltager, der vejer ≥41 kg, vil modtage donidalorsen over en periode på et år.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: over en periode på cirka 17 måneder
over en periode på cirka 17 måneder
Maksimal Plasmakoncentration (Cmax) af Donidalorsen
Tidsramme: over en periode på cirka 17 måneder
over en periode på cirka 17 måneder
Maksimal tid til at nå Cmax (Tmax) for Donidalorsen
Tidsramme: i en periode på omkring 17 måneder
i en periode på omkring 17 måneder
Bundniveau i plasma (Ctrough) af Donidalorsen
Tidsramme: i løbet af en periode på cirka 17 måneder
i løbet af en periode på cirka 17 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal af undersøger-bekræftede HAE-angreb (per måned)
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb bekræftet af undersøger
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Tidsnormaliseret antal moderate eller svære, af undersøgelsesleder bekræftede HAE-angreb (pr. måned)
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Antal deltagere med en klinisk respons defineret som en ≥ 50 procent (%), ≥ 70% og ≥ 90% reduktion fra baseline i undersøgelsesleder-bekræftet HAE-angrebsrate
Tidsramme: i løbet af 12 måneder
i løbet af 12 måneder
Tidsnormaliseret antal af undersøgelsesleder-bekræftede HAE-angreb, der kræver akutbehandling
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Ændring fra baseline i prekallikrein (PKK)-niveauer i plasma
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Procentvis ændring fra baseline i PKK-niveauer i plasma
Tidsramme: i løbet af en periode på 12 måneder
i løbet af en periode på 12 måneder
Ændringer i Pediatrics Quality of Life (PedsQL)-score for deltagerne
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2025

Først opslået (Faktiske)

23. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 721744-CS8
  • U1111-1326-8613 (Anden identifikator: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Anden identifikator: EU Trial No.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsgodkendelse af undersøgelseslægemidlet i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder fra afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af undersøgelsesartiklen. Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af en forskningsproposition og indgåelse af en passende dataanvendelsesaftale. Anmodninger om dataadgang kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner