遺伝性血管性浮腫を有する小児におけるドニダロルセン治療
2026年9月1日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
遺伝性血管性浮腫を有する2歳以上12歳未満の小児患者を対象としたドニダロルセンの非盲検試験
本研究の目的は、遺伝性血管性浮腫（HAE）タイプI（HAE-1）またはタイプII（HAE-2）を有する小児参加者におけるドニダロルセンの安全性、忍容性および薬物動態を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、HAEタイプI（HAE-1）またはタイプII（HAE-2）を有する2歳から12歳未満の小児参加者におけるドニダロルセンの安全性、有効性、薬物動態（PK）および薬力学（PD）を評価するためのオープンラベル研究です。
本研究は3つの部分で構成されています：1）3か月のスクリーニング期間、2）1年間の治療期間、および3）3か月の治療後期間。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- 電話番号：(844) 201-3192
- メール：IonisDonidalorsenPediatric@clinicaltrialmedia.com
研究場所
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California
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Santa Monica、California、アメリカ、90404
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70809
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63141
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45236
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Wisconsin
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West Allis、Wisconsin、アメリカ、53214
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Milan、イタリア、20157
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Padova、イタリア、35128
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Roma、イタリア、00133
- 募集
- Ionis Investigative Site
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San Donato Milanese、イタリア、20097
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Ionis Investigative Site
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Warsaw、ポーランド、04-501
- 募集
- Ionis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要な選択基準：
- インフォームドコンセントおよび該当する場合の同意時に、2歳以上12歳未満であること。
- インフォームドコンセントおよび該当する場合の同意時に、体重が少なくとも9 kg以上であること。
以下の両方に基づくHAE-1/HAE-2の文書化された診断：
- HAEと一致する文書化された臨床歴（蕁麻疹を伴わない、非掻痒性の皮下または粘膜浮腫発作）。
- HAE-1/HAE-2を確認する診断検査結果：C1インヒビター（C1-INH）機能レベルが正常レベルの50％未満、かつ補体因子C4レベルが正常下限値（LLN）を下回る場合、またはSERPING1遺伝子の既知の病原性変異を有すること。
主要な除外基準：
- スクリーニング中の検査異常、または参加者が選択基準に不適格となるその他の臨床的に有意な異常がないこと。
- スクリーニングの1ヶ月以内、または研究薬の5半減期のいずれか長い期間内に、他の研究薬、生物学的製剤、または機器による治療を受けていないこと。
- 特発性血管浮腫または正常C1-INHを伴うHAE（HAE-nC1-INHまたはIII型）を含む、他のタイプの反復性血管浮腫の同時診断がないこと。
注：その他のプロトコル指定の選択/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ドニダロルセン：グループ1
体重9キログラム（kg）から26kg未満（<）の参加者は、1年間にわたりドニダロルセンを投与されます。
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ドニダロルセンは皮下（SC）注射により投与されます。
他の名前：
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実験的：ドニダロルセン：グループ2
体重が26 kg以上（≥26 kg）から＜41 kgの参加者は、1年間にわたりドニダロルセンを投与されます。
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ドニダロルセンは皮下（SC）注射により投与されます。
他の名前：
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実験的：ドニダロルセン：グループ3
体重≥41kg以上の参加者は、1年間にわたりドニダロルセンを投与されます。
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ドニダロルセンは皮下（SC）注射により投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAE）が発生した参加者数
時間枠：約17か月の期間にわたって
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約17か月の期間にわたって
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ドニダロルセンの最大血中濃度 (Cmax)
時間枠：約17ヶ月の期間にわたって
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約17ヶ月の期間にわたって
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ドニダロルセンの最高血中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：約17か月の期間にわたって
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約17か月の期間にわたって
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ドニダロルセンのトラフ血漿中濃度 (Ctrough)
時間枠：約17か月間にわたって
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約17か月間にわたって
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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月単位の時間正規化された調査医確認HAE発作数
時間枠：12か月の期間にわたって
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12か月の期間にわたって
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研究者が確認したHAE発作のない参加者の割合
時間枠：12か月間にわたって
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12か月間にわたって
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月単位の時間正規化された中等度または重度の研究者確認HAE発作数
時間枠：12か月間にわたって
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12か月間にわたって
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ベースラインから研究者確認HAE発作率の50％以上（％）、70％以上、および90％以上の減少として定義された臨床反応を示した参加者の数
時間枠：12か月間にわたって
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12か月間にわたって
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救急治療を必要とする研究者確認HAE発作の時間正規化発症数
時間枠：12ヶ月の期間にわたって
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12ヶ月の期間にわたって
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プラズマにおけるプレカリクレイン（PKK）レベルのベースラインからの変化
時間枠：12か月間
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12か月間
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血漿中PKKレベルのベースラインからの変化率
時間枠：12か月の期間にわたって
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12か月の期間にわたって
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参加者の小児生活の質（PedsQL）スコアの変化
時間枠：12ヶ月の期間にわたって
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12ヶ月の期間にわたって
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月21日
一次修了 (推定)
2029年6月1日
研究の完了 (推定)
2029年6月1日
試験登録日
最初に提出
2025年12月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月19日
最初の投稿 (実際)
2025年12月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月1日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ISIS 721744-CS8
- 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- U1111-1326-8613 (その他の識別子：WHO Universal Trial Number (UTN))
- 2025-523499-22-00 (その他の識別子：EU Trial No.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
イオニスは、この研究の結果を支持する匿名化された個々の参加者データ、集計された臨床データ、およびその他の種類のデータを共有する場合があります。
資格のある研究者からのデータリクエストは、以下の3つの基準すべてが満たされた後に検討されます：（1）研究薬の米国および欧州連合での販売承認から12か月後；（2）研究の終了から18か月後；（3）研究論文の発表から6か月後。
アクセスは安全な環境を介して行われ、研究提案の承認および適切なデータ使用契約の締結に依存します。
データへのアクセスリクエストは、ウェブサイトhttps://vivli.org/ourmember/ionis/から提出できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。